Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tideglusibs effektivitet og sikkerhed ved medfødt myotonisk dystrofi

7. september 2023 opdateret af: AMO Pharma Limited

En randomiseret, dobbeltblind undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Tideglusib versus placebo til behandling af børn og unge med medfødt myotonisk dystrofi (REACH CDM)

Dette er et randomiseret, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 2/3-studie af patienter (i alderen 6 til 16 år) diagnosticeret med medfødt myotonisk dystrofi (medfødt DM1).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie af vægtjusteret dosis 1000 mg/dag tideglusib versus placebo til behandling af børn og unge i alderen 6-16 år med Kongenital DM1.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • The Bright Alliance
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A4G5
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
        • Newcastle University
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige børn og unge i alderen ≥6 år og ≤16 år

  2. Diagnose af medfødt DM1 (også kendt som Steinerts sygdom)

    • Diagnosen skal være genetisk bekræftet

    • En eller flere af følgende klinisk relevante (f.eks. kræver medicinsk intervention) tegn eller symptomer var tydelige inden for den første måned efter fødslen:

      • Hypotoni
      • Generaliseret svaghed
      • Respiratorisk insufficiens
      • Ernæringsbesvær
      • Klumpfod eller anden muskuloskeletal deformitet
  3. Forsøgspersonen skal være i stand til at gå og gennemføre 10-meters gå-løbstesten (ortotics/skinner tilladt, underarmskrykker er ikke tilladt)

  4. Der skal indhentes skriftligt, frivilligt informeret samtykke, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres.

    • Hvor en forælder eller LAR giver samtykke, skal der også foreligge samtykke fra forsøgspersonen
  5. Forsøgspersonens pårørende skal være villig og i stand til at understøtte deltagelse under studiets varighed
  6. Forsøgspersonen skal være villig og i stand til at overholde de påkrævede fødevareindtagsrestriktioner som beskrevet i protokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke i stand til at gå; (brug af kørestol på fuld tid)
  2. Body Mass Index (BMI) mindre end 13,5 kg/m² eller større end 40 kg/m²
  3. Ny eller ændring i medicin/terapier inden for 4 uger før screening
  4. Brug af stærke CYP3A4-hæmmere (f.eks. clarithromycin, telithromycin, ketoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodon, idinavir og ritonavir) inden for 4 uger før baseline
  5. Samtidig brug af lægemidler metaboliseret af CYP3A4 med et snævert terapeutisk vindue (f. warfarin og digitoxin)
  6. Aktuel tilmelding til et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel eller tilmelding til et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel inden for de sidste 6 måneder
  7. Eksisterende eller historiske medicinske tilstande eller komplikationer (f.eks. neurologisk, kardiovaskulær, nyre-, lever-, endokrin-, gastrointestinal eller respiratorisk sygdom), som ville få investigator til at konkludere, at forsøgspersonen ikke vil være i stand til at udføre undersøgelsesprocedurerne eller vurderingerne eller ville forvirre fortolkningen af ​​data opnået under vurderingen
  8. Overfølsomhed over for tideglusib og dets hjælpestoffer, herunder allergi over for jordbær

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tideglusib
Vægtjusteret tideglusib, oralt, en gang dagligt
Medicin: Tideglusib
Tideglusib til oral suspension, vægtjusteret til 400 mg, 600 mg eller 1000 mg dosisniveauer, én gang dagligt
Medicin: Placebo
Matchende placeboformulering
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo, oralt, en gang dagligt
Medicin: Placebo
Matchende placeboformulering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Clinician-Completed Congenital DM1 Rating Scale (CDM1-RS)
Tidsramme: 22 uger
Clinician-Completed Congenital DM1 Scale er en vurderingsskala på 11 elementer, som er udfyldt af klinikeren, og som scorer symptomsværhedsgraden af ​​domæner, der er klinisk relevante i Congenital DM1.
22 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Clinical Global Impression- Improvement Scale (CGI-I)-score
Tidsramme: 22 uger
Klinikeren administreret CGI-I vurderer, hvor meget forsøgspersonens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand.
22 uger
Ændring i Top 3 Caregiver Concerns Visual Analogue Scale (VAS) score
Tidsramme: 22 uger
Top 3 bekymringer VAS giver omsorgspersoner mulighed for at identificere deres tre vigtigste årsager til bekymring, relateret til forsøgspersonens myotoniske dystrofi, snarere end at disse er forudspecificeret inden for en skala og derefter vurdere, hvordan disse bekymringer har ændret sig på bestemte tidspunkter i løbet af undersøgelsen.
22 uger
Caregiver Completed Congenital DM1 Rating Scale (CC-CDM1-RS)
Tidsramme: 22 uger
Caregiver-Completed Congenital DM1 Scale er en omsorgspersons vurdering af emnet på symptomer, der kan opstå hos personer med CDM1. Der er i alt 11 klinisk relevante symptomer, som pårørende bliver bedt om at vurdere sværhedsgraden af.
22 uger
Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S)
Tidsramme: 22 uger
The Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI-S) er en 7-trins skala, der kræver, at klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​forsøgspersonens sygdom på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens tidligere erfaring med forsøgspersoner, der har samme diagnose.
22 uger
10 meter gå-løb test
Tidsramme: 22 uger
10-meter gå/løb-testen er et præstationsmål, der bruges til at vurdere ganghastigheden i meter per sekund over en kort afstand. Det kan bruges som vurdering af funktionel mobilitet.
22 uger
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er), mellem screening til afslutning af undersøgelsen.
Tidsramme: 22 til 28 uger
Bivirkninger kan være frivillige spontant af forsøgspersonen eller opdaget som et resultat af generel, ikke-ledende forespørgsel fra lægen.
22 til 28 uger
Forekomst af unormale fund i objektive vurderinger (f.eks. laboratorieværdier, EKG'er, vitale tegn og knoglemineraltæthed) mellem screening og afslutning af undersøgelsen.
Tidsramme: 22 til 28 uger
Unormale laboratoriefund (f.eks. hæmatologi, leverfunktion, biokemi, urinanalyse) eller andre unormale vurderinger (f.eks. EKG'er, vitale tegn), der af investigator vurderes som klinisk signifikante, vil blive registreret som AE'er eller SAE'er, hvis de opfylder definitionen af ​​en AE. Efterforskeren vil udøve sin medicinske og videnskabelige dømmekraft til at afgøre, om et unormalt laboratoriefund eller anden unormal vurdering er klinisk signifikant.
22 til 28 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Efterforskere

  • Studieleder: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

4. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. september 2018

Først opslået (Faktiske)

2. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AMO-02-MD-2-003
  • 2016-004623-23 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt myotonisk dystrofi

Kliniske forsøg med Tideglusib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner