Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tideglusibs effektivitet og sikkerhed ved medfødt myotonisk dystrofi

25. september 2025 opdateret af: AMO Pharma Limited

En randomiseret, dobbeltblind undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Tideglusib versus placebo til behandling af børn og unge med medfødt myotonisk dystrofi (REACH CDM)

Dette er et randomiseret, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, fase 2/3-studie af patienter (i alderen 6 til 16 år) diagnosticeret med medfødt myotonisk dystrofi (medfødt DM1).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie af vægtjusteret dosis 1000 mg/dag tideglusib versus placebo til behandling af børn og unge i alderen 6-16 år med Kongenital DM1.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • The Bright Alliance
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A4G5
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
        • Newcastle University
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige børn og unge i alderen ≥6 år og ≤16 år

  2. Diagnose af medfødt DM1 (også kendt som Steinerts sygdom)

    • Diagnosen skal være genetisk bekræftet

    • En eller flere af følgende klinisk relevante (f.eks. kræver medicinsk intervention) tegn eller symptomer var tydelige inden for den første måned efter fødslen:

      • Hypotoni
      • Generaliseret svaghed
      • Respiratorisk insufficiens
      • Ernæringsbesvær
      • Klumpfod eller anden muskuloskeletal deformitet
  3. Forsøgspersonen skal være i stand til at gå og gennemføre 10-meters gå-løbstesten (ortotics/skinner tilladt, underarmskrykker er ikke tilladt)

  4. Der skal indhentes skriftligt, frivilligt informeret samtykke, før undersøgelsesrelaterede procedurer udføres.

    • Hvor en forælder eller LAR giver samtykke, skal der også foreligge samtykke fra forsøgspersonen
  5. Forsøgspersonens pårørende skal være villig og i stand til at understøtte deltagelse under studiets varighed
  6. Forsøgspersonen skal være villig og i stand til at overholde de påkrævede fødevareindtagsrestriktioner som beskrevet i protokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke i stand til at gå; (brug af kørestol på fuld tid)
  2. Body Mass Index (BMI) mindre end 13,5 kg/m² eller større end 40 kg/m²
  3. Ny eller ændring i medicin/terapier inden for 4 uger før screening
  4. Brug af stærke CYP3A4-hæmmere (f.eks. clarithromycin, telithromycin, ketoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodon, idinavir og ritonavir) inden for 4 uger før baseline
  5. Samtidig brug af lægemidler metaboliseret af CYP3A4 med et snævert terapeutisk vindue (f. warfarin og digitoxin)
  6. Aktuel tilmelding til et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel eller tilmelding til et klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel inden for de sidste 6 måneder
  7. Eksisterende eller historiske medicinske tilstande eller komplikationer (f.eks. neurologisk, kardiovaskulær, nyre-, lever-, endokrin-, gastrointestinal eller respiratorisk sygdom), som ville få investigator til at konkludere, at forsøgspersonen ikke vil være i stand til at udføre undersøgelsesprocedurerne eller vurderingerne eller ville forvirre fortolkningen af ​​data opnået under vurderingen
  8. Overfølsomhed over for tideglusib og dets hjælpestoffer, herunder allergi over for jordbær

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tideglusib
Vægtjusteret tideglusib, oralt, en gang dagligt
Medicin: Tideglusib
Tideglusib til oral suspension, vægtjusteret til 400 mg, 600 mg eller 1000 mg dosisniveauer, én gang dagligt
Medicin: Placebo
Matchende placeboformulering
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo, oralt, en gang dagligt
Medicin: Placebo
Matchende placeboformulering

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i kliniker-afsluttet medfødt DM1-vurderingsskala (CDM1-RS)
Tidsramme: Baseline og uge 20

Den kliniker-afsluttede medfødte DM1-skala er en 11-punkts vurderingsskala afsluttet af klinikeren, der scorer symptomens sværhedsgrad af domæner, der er klinisk relevante i medfødt DM1.

Alvorligheden af ​​klinikerens bekymring i hvert domæne scores ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala. Resultater spænder fra 0 = ikke til stede til 4 = meget alvorlig.
Baseline og uge 20

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i klinisk global indtryk- forbedringsskala (CGI-I) score
Tidsramme: Baseline og uge 20

Klinikeren administrerede CGI-I satser på, hvor meget individets sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand.

En 7-punkts Likert-type skala bruges med ratings af 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt værre, 6 = meget værre, 7 = meget værre.
Baseline og uge 20
Ændring i Top 3 -plejepersoner vedrører Visual Analogue Scale (VAS) score
Tidsramme: Baseline og uge 20
De 3 øverste vedrørende VAS giver plejere mulighed for at identificere deres vigtigste tre årsager til bekymring, relateret til motivets myotoniske dystrofi, snarere end at disse er forudindstillet inden for en skala og derefter bedømmes, hvordan disse bekymringer har ændret sig ved bestemte tidspunkter under undersøgelsen. Omsorgspersoner blev bedt om at bedømme tre årsager til bekymring ved at tegne et lodret mærke på en 10 cm lang vas med ankre af "slet ikke alvorlig" i venstre ende (0 cm) og "meget alvorlig" i den højre ende (10 cm). En score for hver bekymring skulle bestemmes ved at måle antallet af centimeter på 10 cm VAS -linjen fra ankerpunktet på venstre side af linjen. En total VAS -score for hvert individ blev beregnet som summen af ​​scoringerne for de 3 bekymringer (minimum = 0 cm, maksimum = 30 cm). En højere score repræsenterer et værre resultat.
Baseline og uge 20
Omsorgsperson afsluttet medfødt DM1-vurderingsskala (CC-CDM1-RS)
Tidsramme: Baseline og uge 20

Den plejepersonskala er en careGiver-komplet medfødt DM1-skala er en plejepersonvurdering af emnet om symptomer, der kan forekomme hos personer med CDM1. Der er i alt 11 klinisk relevante symptomer, som plejeren bliver bedt om at bedømme sværhedsgraden af.

Symptomerne vurderes på en score fra 0 til 4 baseret på den samlede sværhedsgrad, hvor 0 = symptom ikke til stede eller ikke længere er til stede i den relevante tidsramme, og 4 = meget alvorlig, symptom forårsager udtalt og konsekvent svækkelse og er meget forstyrrende med hensyn til dagligdagen. En total CC-CDM1-RS-score for hvert individ blev beregnet som summen af ​​scoringerne, hvor 0 = min og 44 = max. En højere score repræsenterer et værre resultat.
Baseline og uge 20
Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI -S)
Tidsramme: Baseline og uge 20

Det kliniske globale indtryk-sværhedsgrad (CGI-S) er en 7-punkts skala, der kræver, at klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​individets sygdom på vurderingen, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med personer, der har den samme diagnose.

Personer vurderes på sværhedsgraden af ​​sygdom på tidspunktet for vurdering 1, normal, slet ikke syg; 2, Borderline Ill; 3, mildt syg; 4, moderat syg; 5, markant syg; 6, alvorligt syg; eller 7, ekstremt syg.
Baseline og uge 20
10 meter walk-run test
Tidsramme: 20 uger
10 meter gåtest/løbstest er en ydelsesmål, der bruges til at vurdere gåhastighed på få sekunder over en kort afstand. Det kan bruges som en vurdering af funktionel mobilitet.
20 uger
Antal bivirkninger (AE'er), inklusive alvorlige bivirkninger (SAES), mellem screening til slutningen af ​​studiet.
Tidsramme: Mellem screening til slutningen af ​​studiet, op til 28 uger
Bivirkninger kan være frivilligt frivilligt af emnet eller opdaget som et resultat af generel, ikke-førende spørgsmålstegn fra læge.
Mellem screening til slutningen af ​​studiet, op til 28 uger
Antal unormale fund i objektive vurderinger (f.eks. Laboratorieværdier, EKG'er, vitale tegn og knoglemineraltæthed) mellem screening og slutningen af ​​undersøgelsen.
Tidsramme: Mellem screening til slutningen af ​​studiet, op til 28 uger
Unormale laboratoriefund (f.eks. Hematologi, leverfunktion, biokemi, urinalyse) eller andre unormale vurderinger (f.eks. EKGS, vitale tegn), der bedømmes af efterforskeren som klinisk signifikant, vil blive registreret som AES eller SAES, hvis de opfylder definitionen af ​​en AE. Undersøgeren vil udøve sin medicinske og videnskabelige vurdering ved at beslutte, om et unormalt laboratoriefinding eller anden unormal vurdering er klinisk signifikant.
Mellem screening til slutningen af ​​studiet, op til 28 uger
CDM1-RS Independent Central Rater Score (CDM1-RS)
Tidsramme: Baseline til uge 20

Ændring fra baseline til afslutning af behandlingen i den uafhængige Central Rater CDM1-RS samlede score. CDM1-vurderingsskala er en 11-punkts vurderingsskala afsluttet af klinikeren for at score symptomens sværhedsgrad, der er klinisk relevant i CDM1.

Alvorligheden af ​​klinikerens bekymring i hvert domæne scores ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala. Resultater spænder fra 0 = ikke til stede til 4 = meget alvorlig.
Baseline til uge 20
CGI-I Independent Central Rater Score (CGI-I)
Tidsramme: Baseline og uge 20

CGI-I kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget individets sygdom har ændret sig (forbedret, forværret eller forblev den samme) i forhold til en basislinjetilstand i syv punkts skala.

En 7-punkts Likert-type skala bruges med ratings af 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt værre, 6 = meget værre, 7 = meget værre.
Baseline og uge 20
Independent Rater Clinical Global Impression - Severity Scale (CGI -S)
Tidsramme: Baseline og uge 20

CGI-S er en 7-punkts Likert-type skala. Et uafhængigt centralt rater vurderede CGI-S-skalaerne for både in-clinic og telehealth-interviews.

Personer vurderes på sværhedsgraden af ​​sygdom på tidspunktet for vurdering 1, normal, slet ikke syg; 2, Borderline Ill; 3, mildt syg; 4, moderat syg; 5, markant syg; 6, alvorligt syg; eller 7, ekstremt syg.
Baseline og uge 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AMO Pharma Limited

Efterforskere

  • Studieleder: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. april 2023

Studieafslutning (Faktiske)

4. april 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. september 2018

Først opslået (Faktiske)

2. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

8. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AMO-02-MD-2-003
  • 2016-004623-23 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner