Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eficacia y seguridad de tideglusib en la distrofia miotónica congénita

7 de septiembre de 2023 actualizado por: AMO Pharma Limited

Un estudio aleatorizado, doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad de tideglusib versus placebo para el tratamiento de niños y adolescentes con distrofia miotónica congénita (REACH CDM)

Este es un estudio de fase 2/3, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo de pacientes (de 6 a 16 años de edad) diagnosticados con distrofia miotónica congénita (DM1 congénita).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de dosis ajustada por peso de 1000 mg/día de tideglusib versus placebo en el tratamiento de niños y adolescentes de 6 a 16 años con DM1 congénita.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • The Bright Alliance
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A4G5
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE2 4HH
        • Newcastle University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 16 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Niños y adolescentes hombres o mujeres de ≥6 años y ≤16 años

  2. Diagnóstico de DM1 congénita (también conocida como enfermedad de Steinert)

    • El diagnóstico debe ser confirmado genéticamente.

    • Uno o más de los siguientes clínicamente relevantes (p. requiriendo intervención médica) los signos o síntomas fueron evidentes dentro del primer mes después del nacimiento:

      • hipotonía
      • Debilidad generalizada
      • Insuficiencia respiratoria
      • Dificultades de alimentación
      • Pie zambo u otra deformidad musculoesquelética
  3. El sujeto debe poder caminar y completar la prueba de caminata y carrera de 10 metros (se permiten aparatos ortopédicos/férulas, no se permiten muletas en el antebrazo)

  4. Se debe obtener el consentimiento informado voluntario por escrito antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.

    • Cuando un padre o LAR da su consentimiento, también debe haber asentimiento del sujeto
  5. El cuidador del sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de apoyar la participación durante la duración del estudio.
  6. El sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de cumplir con las restricciones de ingesta de alimentos requeridas como se describe en el protocolo

Criterio de exclusión:

  1. No puede caminar; (uso de silla de ruedas a tiempo completo)
  2. Índice de masa corporal (IMC) inferior a 13,5 kg/m² o superior a 40 kg/m²
  3. Nuevos o cambios en medicamentos/terapias dentro de las 4 semanas anteriores a la selección
  4. Uso de inhibidores potentes de CYP3A4 (p. ej., claritromicina, telitromicina, ketoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodona, idinavir y ritonavir) en las 4 semanas anteriores al inicio
  5. El uso concomitante de fármacos metabolizados por CYP3A4 con una ventana terapéutica estrecha (p. warfarina y digitoxina)
  6. Inscripción actual en un ensayo clínico de un fármaco en investigación o inscripción en un ensayo clínico de un fármaco en investigación en los últimos 6 meses
  7. Condiciones o complicaciones médicas existentes o históricas (p. enfermedad neurológica, cardiovascular, renal, hepática, endocrina, gastrointestinal o respiratoria) que haría que el investigador concluyera que el sujeto no podrá realizar los procedimientos del estudio o las evaluaciones o confundiría la interpretación de los datos obtenidos durante la evaluación
  8. Hipersensibilidad a tideglusib y sus excipientes, incluida alergia a la fresa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tideglusib
Tideglusib ajustado al peso, por vía oral, una vez al día
Droga: Tideglusib
Tideglusib para suspensión oral, ajustado por peso a niveles de dosis de 400 mg, 600 mg o 1000 mg, una vez al día
Droga: Placebo
Formulación de placebo correspondiente
Comparador de placebos: Placebo
Placebo equivalente, por vía oral, una vez al día
Droga: Placebo
Formulación de placebo correspondiente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la escala de calificación de DM1 congénita completada por el médico (CDM1-RS)
Periodo de tiempo: 22 semanas
La escala de DM1 congénita completada por el médico es una escala de calificación de 11 elementos completada por el médico que califica la gravedad de los síntomas de los dominios que son clínicamente relevantes en la DM1 congénita.
22 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en las puntuaciones de la escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-I)
Periodo de tiempo: 22 semanas
El médico que administra CGI-I califica cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del sujeto en relación con un estado de referencia.
22 semanas
Cambio en la puntuación de la escala analógica visual (VAS) de las 3 preocupaciones principales del cuidador
Periodo de tiempo: 22 semanas
La VAS de las 3 preocupaciones principales permite a los cuidadores identificar sus tres principales causas de preocupación, relacionadas con la distrofia miotónica del sujeto, en lugar de especificarlas previamente dentro de una escala y luego calificar cómo han cambiado estas preocupaciones en puntos de tiempo específicos durante el estudio.
22 semanas
Escala de calificación de DM1 congénita completada por el cuidador (CC-CDM1-RS)
Periodo de tiempo: 22 semanas
La escala de DM1 congénita completada por el cuidador es una evaluación del cuidador del sujeto sobre los síntomas que pueden ocurrir en personas con CDM1. Hay un total de 11 síntomas clínicamente relevantes cuya gravedad se le pide al cuidador que califique.
22 semanas
Impresión Clínica Global - Escala de Severidad (CGI-S)
Periodo de tiempo: 22 semanas
La Escala de gravedad de la impresión clínica global (CGI-S) es una escala de 7 puntos que requiere que el médico califique la gravedad de la enfermedad del sujeto en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia anterior del médico con sujetos que tienen el mismo diagnóstico.
22 semanas
Prueba de carrera de 10 metros
Periodo de tiempo: 22 semanas
La prueba de marcha/carrera de 10 metros es una medida de rendimiento utilizada para evaluar la velocidad de la marcha en metros por segundo en una distancia corta. Se puede utilizar como una evaluación de la movilidad funcional.
22 semanas
Incidencia de eventos adversos (AE), incluidos los eventos adversos graves (SAE), entre la selección y el final del estudio.
Periodo de tiempo: 22 a 28 semanas
Los eventos adversos pueden ser presentados espontáneamente por el sujeto, o descubiertos como resultado de un interrogatorio general, no dirigido por el médico.
22 a 28 semanas
Incidencia de hallazgos anormales en evaluaciones objetivas (por ejemplo, valores de laboratorio, ECG, signos vitales y densidad mineral ósea) entre la selección y el final del estudio.
Periodo de tiempo: 22 a 28 semanas
Hallazgos anormales de laboratorio (p. hematología, función hepática, bioquímica, análisis de orina) u otras evaluaciones anormales (p. ECG, signos vitales) que el investigador juzgue como clínicamente significativos se registrarán como EA o SAE si cumplen con la definición de EA. El Investigador ejercerá su juicio médico y científico para decidir si un hallazgo anormal de laboratorio u otra evaluación anormal es clínicamente significativo.
22 a 28 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AMO Pharma Limited

Investigadores

  • Director de estudio: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de marzo de 2021

Finalización primaria (Actual)

4 de abril de 2023

Finalización del estudio (Actual)

4 de abril de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de septiembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

2 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AMO-02-MD-2-003
  • 2016-004623-23 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Distrofia miotónica congénita

Ensayos clínicos sobre Tideglusib

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Japan

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir