Tideglusibin teho ja turvallisuus synnynnäisessä myotonisessa dystrofiassa
Satunnaistettu kaksoissokkotutkimus tideglusibin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi plaseboon verrattuna synnynnäisen myotonisen dystrofian lasten ja nuorten hoidossa (REACH CDM)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Laajennettu käyttöoikeus
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- The Bright Alliance
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A4G5
- Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE2 4HH
- Newcastle University
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten tai naisten lapset ja nuoret ≥6-vuotiaat ja ≤16-vuotiaat
Synnynnäisen DM1:n (tunnetaan myös nimellä Steinertin tauti) diagnoosi
- Diagnoosi on vahvistettava geneettisesti
Yksi tai useampi seuraavista kliinisesti merkityksellisistä (esim. lääketieteellistä toimenpiteitä vaativat) merkit tai oireet olivat ilmeisiä ensimmäisen kuukauden kuluessa syntymästä:
- Hypotonia
- Yleinen heikkous
- Hengityksen vajaatoiminta
- Ruokinnan vaikeudet
- nukkajalka tai muu tuki- ja liikuntaelinten epämuodostuma
- Tutkittavan on kyettävä kävelemään ja suoritettava 10 metrin kävelytesti (ortotiikka/lastat sallittu, kyynärvarren kainalosauvat eivät ole sallittuja)
Kirjallinen, vapaaehtoinen tietoinen suostumus on hankittava ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
- Jos vanhempi tai LAR antaa suostumuksen, on oltava myös tutkittavan suostumus
- Tutkittavan hoitajan tulee olla halukas ja kykenevä tukemaan osallistumista opiskelun ajan
- Tutkittavan on oltava halukas ja kyettävä noudattamaan protokollan mukaisia vaadittuja ruuan saannin rajoituksia
Poissulkemiskriteerit:
- ei pysty kävelemään; (kokopäiväinen pyörätuolin käyttö)
- Painoindeksi (BMI) alle 13,5 kg/m² tai yli 40 kg/m²
- Uudet lääkkeet/terapiat tai muutokset 4 viikon sisällä ennen seulontaa
- Vahvojen CYP3A4-estäjien (esim. klaritromysiini, telitromysiini, ketokonatsoli, itrakonatsoli, posakonatsoli, nefatsodoni, idinaviiri ja ritonaviiri) käyttö 4 viikon sisällä ennen lähtötilannetta
- Samanaikainen sellaisten CYP3A4:n kautta metaboloituvien lääkkeiden käyttö, joilla on kapea terapeuttinen ikkuna (esim. varfariini ja digitoksiini)
- Tämänhetkinen ilmoittautuminen tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen tai osallistuminen tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen viimeisen 6 kuukauden aikana
- Nykyiset tai historialliset sairaudet tai komplikaatiot (esim. neurologiset, sydän- ja verisuoni-, munuais-, maksa-, endokriiniset, maha-suolikanavan tai hengityselinten sairaudet), jotka saisivat tutkijan päättelemään, että koehenkilö ei pysty suorittamaan tutkimustoimenpiteitä tai arviointeja tai hämmentäisi arvioinnin aikana saatujen tietojen tulkintaa
- Yliherkkyys tideglusibille ja sen apuaineille, mukaan lukien allergia mansikkalle
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tideglusib
Painonsäädetty tideglusib, suun kautta kerran päivässä
|
Tideglusibi oraalisuspensiota varten, painosovitettu 400 mg, 600 mg tai 1 000 mg annostasoilla, kerran päivässä
Vastaava plaseboformulaatio
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava lumelääke, suun kautta, kerran päivässä
|
Vastaava plaseboformulaatio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kliinikon täyttämässä synnynnäisessä DM1-luokitusasteikossa (CDM1-RS)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 20
|
Kliinikon täydennetty synnynnäinen DM1-asteikko on 11-osainen luokitusasteikko, jonka kliinikko on suorittanut, mikä on kliinisesti merkityksellisten domeenien oireiden vakavuus synnynnäisessä DM1: ssä. Kliinikon huolenaiheen vakavuus jokaisella alueella pisteytetään käyttämällä 5-pisteistä Likert-asteikkoa. Pisteet vaihtelevat välillä 0 = ei ole 4 = erittäin vakavia. |
Perustaso ja viikko 20
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kliinisessä globaalissa vaikutelman parannusasteikossa (CGI-I) pisteet
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 20
|
CGI-I: n hoitama kliinikko, kuinka paljon kohteen sairaus on parantunut tai pahentunut verrattuna lähtötilaan. 7-pisteistä Likert-tyyppistä asteikkoa käytetään luokitusten ollessa 1 = paljon parannettu, 2 = paljon parannettu, 3 = minimaalisesti parannettu, 4 = ei muutosta, 5 = minimaalisesti huonompi, 6 = paljon pahempaa, 7 = paljon pahempaa. |
Perustaso ja viikko 20
|
|
Kolmen parhaan hoitajan muutos koskee visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteet
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 20
|
Kolme parasta huolta VAS antaa hoitajille mahdollisuuden tunnistaa kolme pääasiallista huolenaihettaan, jotka liittyvät kohteen myotoniseen dystrofiaan sen sijaan, että ne olisivat ennalta määritelty mittakaavassa, ja sitten luokitellaan sitten, kuinka nämä huolet ovat muuttuneet tietyissä ajankohdissa tutkimuksen aikana.
Hoitajia pyydettiin arvioimaan kolme huolenaihetta piirtämällä pystysuora merkki 10 cm pitkään VAS: iin, joiden ankkurit "ei ollenkaan vakava" vasemmassa päässä (0 cm) ja "erittäin vakava" oikeassa päässä (10 cm).
Jokaiselle huolenaiheelle oli tarkoitus määrittää mittaamalla senttimetrien lukumäärä 10 cm VAS -viivalla linjan vasemmalla puolella olevasta ankkuripisteestä.
Jokaisesta koehenkilölle laskettiin yhteensä VAS -pistemäärä kolmen huolenaiheiden pisteiden summana (minimiminimi = 0 cm, maksimiarvo = 30 cm).
Korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa tulosta.
|
Perustaso ja viikko 20
|
|
Hoitaja suoritti synnynnäisen DM1-luokitusasteikon (CC-CDM1-RS)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 20
|
Hoitajan valmistettu synnynnäinen DM1-asteikko on hoitajan arvio aiheesta, joka voi esiintyä CDM1-potilailla. Hoitajaa pyydetään arvioimaan vakavuutta. Oireet on arvioitu pistemäärällä 0 - 4 yleisen vakavuuden perusteella, jossa 0 = oireita, joita ei ole tai sitä ei enää ole asiaankuuluvan aikataulun aikana, ja 4 = erittäin vakava, oire aiheuttaa voimakasta ja johdonmukaista heikentymistä ja on erittäin häiritsevää päivittäiseen elämään. Jokaiselle koehenkilölle laskettiin kokonais CC-CDM1-RS-pistemäärä pisteiden summana, joissa 0 = min ja 44 = Max. Korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa tulosta. |
Perustaso ja viikko 20
|
|
Kliininen globaali vaikutelma - vakavuusasteikko (CGI -S)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 20
|
Kliininen globaali vaikutelma-vakavuusasteikko (CGI-S) on 7-pisteinen asteikko, joka vaatii kliinisen arviointia arviointihetkellä arvioinnin aikana suhteessa kliinikon aikaisempaan kokemukseen henkilöistä, joilla on sama diagnoosi. Koehenkilöt arvioidaan sairauden vakavuudesta luokituksen 1 aikana, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, raja -sairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 5, selvästi sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, erittäin sairas. |
Perustaso ja viikko 20
|
|
10 metrin kävelymatkan testi
Aikaikkuna: 20 viikkoa
|
10 metrin kävely-/ajokoe on suorituskykymitta, jota käytetään kävelynopeuden arvioimiseksi sekunneissa lyhyen matkan aikana.
Sitä voidaan käyttää toiminnallisen liikkuvuuden arviona.
|
20 viikkoa
|
|
Haittavaikutusten lukumäärä (AES), mukaan lukien vakavat haittavaikutukset (SAE), tutkimuksen päättymisen seulonnan välillä.
Aikaikkuna: Tutkimuksen seulonnan välillä, jopa 28 viikkoa
|
Haittavaikutukset voivat olla vapaaehtoisia spontaanisti aiheesta tai löytää lääkärin yleisen, johtavan kyselyn seurauksena.
|
Tutkimuksen seulonnan välillä, jopa 28 viikkoa
|
|
Epänormaalien havaintojen lukumäärä objektiivisissa arvioinnissa (esim. Laboratorioarvot, EKG: t, elintärkeät merkit ja luun mineraalitiheys) seulonnan ja tutkimuksen lopun välillä.
Aikaikkuna: Tutkimuksen seulonnan välillä, jopa 28 viikkoa
|
Epänormaalit laboratoriohavainnot (esim.
Hematologia, maksan toiminta, biokemia, virtsa -analyysi) tai muut epänormaalit arviot (esim.
EKG: t, elintärkeät merkit), jotka tutkija arvioi kliinisesti merkitsevänä, kirjataan AES: ksi tai SAE: ksi, jos ne täyttävät AE: n määritelmän.
Tutkija käyttää lääketieteellistä ja tieteellistä harkintaan päätettäessä, onko epänormaali laboratorion havainto vai muu epänormaali arviointi kliinisesti merkittävä.
|
Tutkimuksen seulonnan välillä, jopa 28 viikkoa
|
|
CDM1-RS: n riippumaton keskusrekisteripiste (CDM1-RS)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 20
|
Vaihda hoidon lähtötilanteesta riippumattomassa keskusartterin CDM1-RS-kokonaispistemäärässä. CDM1-luokitusasteikko on 11-osainen luokitusasteikko, jonka kliinikko on suorittanut oireiden vakavuuden, joka on kliinisesti merkityksellinen CDM1: ssä. Kliinikon huolenaiheen vakavuus jokaisella alueella pisteytetään käyttämällä 5-pisteistä Likert-asteikkoa. Pisteet vaihtelevat välillä 0 = ei ole 4 = erittäin vakavia. |
Perustaso viikkoon 20
|
|
CGI-I: n riippumaton keskusrekisterisarja (CGI-I)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 20
|
CGI-I vaatii lääkärin arvioimaan, kuinka paljon kohteen sairaus on muuttunut (parantunut, pahentunut tai pysynyt samana) suhteessa lähtötilaan seitsemän pisteen asteikolla. 7-pisteistä Likert-tyyppistä asteikkoa käytetään luokituksilla 1 = paljon parannettu, 2 = paljon parannettu, 3 = minimaalisesti parannettu, 4 = ei muutosta, 5 = minimaalisesti huonompi, 6 = paljon pahempaa, 7 = paljon pahempaa. |
Perustaso ja viikko 20
|
|
Riippumaton arvioija kliininen globaali vaikutelma - vakavuusasteikko (CGI -S)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 20
|
CGI-S on 7-pisteinen Likert-tyyppinen asteikko. Riippumaton keskusarvioija arvioi CGI-S-asteikot sekä kliinisten että etäterveydenhaastatteluihin. Koehenkilöt arvioidaan sairauden vakavuudesta luokituksen 1 aikana, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, raja -sairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 5, selvästi sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, erittäin sairas. |
Perustaso ja viikko 20
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Myotoniset häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Myotoninen dystrofia
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- tideglusib
Muut tutkimustunnusnumerot
- AMO-02-MD-2-003
- 2016-004623-23 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .