Eficácia e segurança de Tideglusibe na distrofia miotônica congênita
7 de setembro de 2023 atualizado por: AMO Pharma Limited
Um estudo randomizado e duplo-cego para avaliar a eficácia e segurança de Tideglusibe versus placebo para o tratamento de crianças e adolescentes com distrofia miotônica congênita (REACH CDM)
Este é um estudo randomizado, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 2/3 de pacientes (com idades entre 6 e 16 anos) diagnosticados com Distrofia Miotônica Congênita (DM1 Congênita).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de dose ajustada ao peso de 1.000 mg/dia tideglusibe versus placebo no tratamento de crianças e adolescentes de 6 a 16 anos de idade com DM1 Congênito.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
56
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
- The Bright Alliance
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A4G5
- Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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New York
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
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Auckland, Nova Zelândia, 1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
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Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE2 4HH
- Newcastle University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 16 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças e adolescentes do sexo masculino ou feminino com idade ≥6 anos e ≤16 anos
Diagnóstico de DM1 congênito (também conhecida como doença de Steinert)
- O diagnóstico deve ser confirmado geneticamente
Um ou mais dos seguintes clinicamente relevantes (por exemplo, requerendo intervenção médica) sinais ou sintomas foram evidentes no primeiro mês após o nascimento:
- hipotonia
- Fraqueza generalizada
- Insuficiência respiratória
- Dificuldades de alimentação
- Pé torto ou outra deformidade musculoesquelética
- O sujeito deve ser capaz de andar e completar o teste de caminhada de 10 metros (órteses/talas permitidas, muletas de antebraço não são permitidas)
O consentimento informado voluntário e por escrito deve ser obtido antes que qualquer procedimento relacionado ao estudo seja conduzido.
- Quando um dos pais ou LAR fornece consentimento, também deve haver consentimento do sujeito
- O cuidador do sujeito deve estar disposto e capaz de apoiar a participação durante o estudo
- O sujeito deve estar disposto e ser capaz de cumprir as restrições de ingestão de alimentos exigidas, conforme descrito no protocolo
Critério de exclusão:
- Não consegue andar; (uso de cadeira de rodas em tempo integral)
- Índice de massa corporal (IMC) inferior a 13,5 kg/m² ou superior a 40 kg/m²
- Medicamentos/terapias novos ou alterados dentro de 4 semanas antes da triagem
- Uso de inibidores fortes do CYP3A4 (por exemplo, claritromicina, telitromicina, cetoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodona, idinavir e ritonavir) dentro de 4 semanas antes da linha de base
- O uso concomitante de medicamentos metabolizados pelo CYP3A4 com janela terapêutica estreita (p. varfarina e digitoxina)
- Inscrição atual em um ensaio clínico de um medicamento experimental ou inscrição em um ensaio clínico de um medicamento experimental nos últimos 6 meses
- Condições ou complicações médicas existentes ou históricas (por exemplo, doenças neurológicas, cardiovasculares, renais, hepáticas, endócrinas, gastrointestinais ou respiratórias) que levariam o investigador a concluir que o sujeito não seria capaz de realizar os procedimentos ou avaliações do estudo ou confundiria a interpretação dos dados obtidos durante a avaliação
- Hipersensibilidade ao Tiglusibe e seus excipientes, incluindo alergia ao morango
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tideglusibe
Peso ajustado na maré glusib, por via oral, uma vez ao dia
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Tideglusibe para suspensão oral, ajustado ao peso em doses de 400 mg, 600 mg ou 1.000 mg, uma vez ao dia
Formulação de placebo correspondente
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo correspondente, por via oral, uma vez ao dia
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Formulação de placebo correspondente
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na Escala de Avaliação de DM1 Congênita Preenchida pelo Médico (CDM1-RS)
Prazo: 22 semanas
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A Escala de DM1 Congênito Preenchida pelo Médico é uma escala de classificação de 11 itens preenchida pelo médico que pontua a gravidade dos sintomas de domínios que são clinicamente relevantes no DM1 Congênito.
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22 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança nas pontuações da Escala de Melhoria de Impressão Clínica Global (CGI-I)
Prazo: 22 semanas
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O clínico administrado com CGI-I classifica quanto a doença do sujeito melhorou ou piorou em relação a um estado de linha de base.
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22 semanas
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Mudança na pontuação da Escala Visual Analógica (VAS) das 3 principais preocupações do cuidador
Prazo: 22 semanas
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As 3 principais preocupações VAS permitem que os cuidadores identifiquem suas três principais causas de preocupação, relacionadas à distrofia miotônica do sujeito, em vez de serem pré-especificadas em uma escala e, em seguida, avaliar como essas preocupações mudaram em pontos de tempo específicos durante o estudo.
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22 semanas
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Escala de avaliação de DM1 congênita concluída pelo cuidador (CC-CDM1-RS)
Prazo: 22 semanas
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A Caregiver-Completed Congenital DM1 Scale é uma avaliação do cuidador sobre os sintomas que podem ocorrer em indivíduos com CDM1.
Há um total de 11 sintomas clinicamente relevantes cuja gravidade é solicitada ao cuidador.
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22 semanas
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Impressão Clínica Global - Escala de Gravidade (CGI-S)
Prazo: 22 semanas
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A Impressão Clínica Global - Escala de Gravidade (CGI-S) é uma escala de 7 pontos que exige que o clínico avalie a gravidade da doença do paciente no momento da avaliação, em relação à experiência passada do clínico com indivíduos que têm o mesmo diagnóstico.
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22 semanas
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Teste de caminhada de 10 metros
Prazo: 22 semanas
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O teste de caminhada/corrida de 10 metros é uma medida de desempenho usada para avaliar a velocidade de caminhada em metros por segundo em uma curta distância.
Pode ser usado como uma avaliação da mobilidade funcional.
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22 semanas
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Incidência de eventos adversos (EAs), incluindo eventos adversos graves (SAEs), entre a triagem até o final do estudo.
Prazo: 22 a 28 semanas
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Os eventos adversos podem ser espontâneos pelo paciente ou descobertos como resultado de um questionamento geral e não direcionado pelo médico.
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22 a 28 semanas
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Incidência de achados anormais em avaliações objetivas (por exemplo, valores laboratoriais, ECGs, sinais vitais e densidade mineral óssea) entre a triagem e o final do estudo.
Prazo: 22 a 28 semanas
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Achados laboratoriais anormais (p.
hematologia, função hepática, bioquímica, urinálise) ou outras avaliações anormais (p.
ECGs, sinais vitais) que são julgados pelo investigador como clinicamente significativos serão registrados como AEs ou SAEs se atenderem à definição de um AE.
O Investigador exercerá seu julgamento médico e científico ao decidir se um achado laboratorial anormal ou outra avaliação anormal é clinicamente significativa.
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22 a 28 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de março de 2021
Conclusão Primária (Real)
4 de abril de 2023
Conclusão do estudo (Real)
4 de abril de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de março de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de setembro de 2018
Primeira postagem (Real)
2 de outubro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de setembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AMO-02-MD-2-003
- 2016-004623-23 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Distrofia Miotônica Congênita
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QLT Inc.ConcluídoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinite Pigmentosa)Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Holanda, Reino Unido
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