Eficácia e segurança de Tideglusibe na distrofia miotônica congênita
Um estudo randomizado e duplo-cego para avaliar a eficácia e segurança de Tideglusibe versus placebo para o tratamento de crianças e adolescentes com distrofia miotônica congênita (REACH CDM)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Acesso expandido
Contactos e Locais
Locais de estudo
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
- The Bright Alliance
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A4G5
- Children's Hospital London Health Sciences Centre (LHSC)
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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New York
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Virginia Commonwealth University - Department of Neurology. Muscular Dystrophy Translational Research Program.
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Auckland, Nova Zelândia, 1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE2 4HH
- Newcastle University
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças e adolescentes do sexo masculino ou feminino com idade ≥6 anos e ≤16 anos
Diagnóstico de DM1 congênito (também conhecida como doença de Steinert)
- O diagnóstico deve ser confirmado geneticamente
Um ou mais dos seguintes clinicamente relevantes (por exemplo, requerendo intervenção médica) sinais ou sintomas foram evidentes no primeiro mês após o nascimento:
- hipotonia
- Fraqueza generalizada
- Insuficiência respiratória
- Dificuldades de alimentação
- Pé torto ou outra deformidade musculoesquelética
- O sujeito deve ser capaz de andar e completar o teste de caminhada de 10 metros (órteses/talas permitidas, muletas de antebraço não são permitidas)
O consentimento informado voluntário e por escrito deve ser obtido antes que qualquer procedimento relacionado ao estudo seja conduzido.
- Quando um dos pais ou LAR fornece consentimento, também deve haver consentimento do sujeito
- O cuidador do sujeito deve estar disposto e capaz de apoiar a participação durante o estudo
- O sujeito deve estar disposto e ser capaz de cumprir as restrições de ingestão de alimentos exigidas, conforme descrito no protocolo
Critério de exclusão:
- Não consegue andar; (uso de cadeira de rodas em tempo integral)
- Índice de massa corporal (IMC) inferior a 13,5 kg/m² ou superior a 40 kg/m²
- Medicamentos/terapias novos ou alterados dentro de 4 semanas antes da triagem
- Uso de inibidores fortes do CYP3A4 (por exemplo, claritromicina, telitromicina, cetoconazol, itraconazol, posaconazol, nefazodona, idinavir e ritonavir) dentro de 4 semanas antes da linha de base
- O uso concomitante de medicamentos metabolizados pelo CYP3A4 com janela terapêutica estreita (p. varfarina e digitoxina)
- Inscrição atual em um ensaio clínico de um medicamento experimental ou inscrição em um ensaio clínico de um medicamento experimental nos últimos 6 meses
- Condições ou complicações médicas existentes ou históricas (por exemplo, doenças neurológicas, cardiovasculares, renais, hepáticas, endócrinas, gastrointestinais ou respiratórias) que levariam o investigador a concluir que o sujeito não seria capaz de realizar os procedimentos ou avaliações do estudo ou confundiria a interpretação dos dados obtidos durante a avaliação
- Hipersensibilidade ao Tiglusibe e seus excipientes, incluindo alergia ao morango
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tideglusibe
Peso ajustado na maré glusib, por via oral, uma vez ao dia
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Tideglusibe para suspensão oral, ajustado ao peso em doses de 400 mg, 600 mg ou 1.000 mg, uma vez ao dia
Formulação de placebo correspondente
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo correspondente, por via oral, uma vez ao dia
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Formulação de placebo correspondente
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na Escala de Classificação Congênita DM1 completa clínica (CDM1-RS)
Prazo: Linha de base e semana 20
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A escala Congênita DM1 completada pelo clínico é uma escala de classificação de 11 itens concluída pelo clínico que obtém a gravidade dos sintomas de domínios que são clinicamente relevantes no DM1 congênito. A gravidade da preocupação do clínico em cada domínio é pontuada usando uma escala Likert de 5 pontos. As pontuações variam de 0 = não presente a 4 = muito grave. |
Linha de base e semana 20
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança nas pontuações clínicas da escala de melhoria de impressão global (CGI-I)
Prazo: Linha de base e semana 20
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O clínico administrou as taxas de CGI-I quanto a doença do sujeito melhorou ou piorou em relação a um estado de linha de base. Uma escala do tipo Likert de 7 pontos é usada com classificações de 1 = muito melhorado, 2 = muito melhorado, 3 = minimamente melhorado, 4 = sem alteração, 5 = minimamente pior, 6 = muito pior, 7 = muito pior. |
Linha de base e semana 20
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Mudança no Top 3 Cuidador Preocupações de Analógico Visual Scale (VAS)
Prazo: Linha de base e semana 20
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As três principais preocupações da VAS permitem que os cuidadores identifiquem suas três principais causas de preocupação, relacionadas à distrofia miotônica do sujeito, em vez de serem pré-especificadas em uma escala e, em seguida, classificar como essas preocupações mudaram em pontos de tempo específicos durante o estudo.
Os cuidadores foram solicitados a classificar três causas de preocupação, desenhando uma marca vertical em um VAS de 10 cm de comprimento com âncoras de "nada severo" na extremidade esquerda (0 cm) e "muito grave" na extremidade direita (10 cm).
Uma pontuação para cada preocupação deveria ser determinada medindo o número de centímetros na linha VAS de 10 cm do ponto de ancoragem no lado esquerdo da linha.
Uma pontuação total do VAS para cada sujeito foi calculada como a soma das pontuações para as 3 preocupações (mínimo = 0 cm, máximo = 30 cm).
Uma pontuação mais alta representa um resultado pior.
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Linha de base e semana 20
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Cuidador concluído escala de classificação DM1 congênita (CC-CDM1-RS)
Prazo: Linha de base e semana 20
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A escala DM1 congênita preenchida pelo cuidador é uma avaliação do cuidador do sujeito sobre sintomas que podem ocorrer em indivíduos com CDM1. Há um total de 11 sintomas clinicamente relevantes que o cuidador é solicitado a avaliar a gravidade. Os sintomas são classificados em uma pontuação de 0 a 4 com base na gravidade geral, onde 0 = sintoma não presente ou não está mais presente durante o período relevante e 4 = muito grave, os sintomas causam comprometimento pronunciado e consistente e são altamente perturbadores em relação à vida diária. Uma pontuação total do CC-CDM1-RS para cada sujeito foi calculada como a soma das pontuações em que 0 = min e 44 = máx. Uma pontuação mais alta representa um resultado pior. |
Linha de base e semana 20
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Impressão global clínica - Escala de Gravidade (CGI -S)
Prazo: Linha de base e semana 20
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A Impressão Global Clínica-Escala de Gravidade (CGI-S) é uma escala de 7 pontos que exige que o clínico avalie a gravidade da doença do sujeito no momento da avaliação, em relação à experiência passada do clínico com indivíduos que têm o mesmo diagnóstico. Os indivíduos são avaliados quanto à gravidade da doença no momento da classificação 1, normal, nem um pouco doente; 2, Borderline III; 3, levemente doente; 4, moderadamente doente; 5, acentuadamente doente; 6, gravemente doente; ou 7, extremamente doente. |
Linha de base e semana 20
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Teste de caminhada de 10 metros
Prazo: 20 semanas
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O teste de caminhada/corrida de 10 metros é uma medida de desempenho usada para avaliar a velocidade de caminhada em segundos a uma curta distância.
Pode ser usado como uma avaliação da mobilidade funcional.
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20 semanas
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Número de eventos adversos (EAs), incluindo eventos adversos graves (SAEs), entre a triagem até o final do estudo.
Prazo: Entre a triagem até o final do estudo, até 28 semanas
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Eventos adversos podem ser voluntários espontaneamente pelo sujeito, ou descobertos como resultado de questionamentos gerais e não líderes pelo médico.
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Entre a triagem até o final do estudo, até 28 semanas
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Número de achados anormais em avaliações objetivas (por exemplo, valores laboratoriais, ECGs, sinais vitais e densidade mineral óssea) entre a triagem e o final do estudo.
Prazo: Entre a triagem até o final do estudo, até 28 semanas
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Achados anormais do laboratório (por exemplo
Hematologia, função hepática, bioquímica, urina) ou outras avaliações anormais (por exemplo
ECGs, sinais vitais) julgados pelo investigador como clinicamente significativo serão registrados como AES ou SAEs se atender à definição de um EA.
O investigador exercerá seu julgamento médico e científico ao decidir se uma descoberta anormal de laboratório ou outra avaliação anormal é clinicamente significativa.
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Entre a triagem até o final do estudo, até 28 semanas
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CDM1-RS Independent Central Rater Score (CDM1-RS)
Prazo: Base para a semana 20
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Mudança de linha de base para o final do tratamento na pontuação total independente do CDM1-RS CDM1-RS. A Escala de Classificação do CDM1 é uma escala de classificação de 11 itens concluída pelo clínico para marcar a gravidade dos sintomas que são clinicamente relevantes no CDM1. A gravidade da preocupação do clínico em cada domínio é pontuada usando uma escala Likert de 5 pontos. As pontuações variam de 0 = não presente a 4 = muito grave. |
Base para a semana 20
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CGI-I Independent Central Rater Score (CGI-I)
Prazo: Linha de base e semana 20
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O CGI-I exige que o clínico avalie o quanto a doença do sujeito mudou (melhorou, piorou ou permaneceu o mesmo) em relação a um estado de linha de base em uma escala de sete pontos. Uma escala do tipo Likert de 7 pontos é usada com classificações de 1 = muito melhorado, 2 = muito melhorado, 3 = minimamente melhorado, 4 = sem alteração, 5 = minimamente pior, 6 = muito pior, 7 = muito pior. |
Linha de base e semana 20
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IMPRESSÃO GLOBAL DO ASSIMENTO INDISERIOR
Prazo: Linha de base e semana 20
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O CGI-S é uma escala do tipo Likert de 7 pontos. Um avaliador central independente classificou as escalas CGI-S para as entrevistas na clínica e na telessaúde. Os indivíduos são avaliados quanto à gravidade da doença no momento da classificação 1, normal, nem um pouco doente; 2, Borderline III; 3, levemente doente; 4, moderadamente doente; 5, acentuadamente doente; 6, gravemente doente; ou 7, extremamente doente. |
Linha de base e semana 20
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Joseph P Horrigan, MD, AMO Pharma
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distúrbios Miotônicos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia miotônica
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Tideglusib
Outros números de identificação do estudo
- AMO-02-MD-2-003
- 2016-004623-23 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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