저위험 또는 중급-1 위험 골수이형성 증후군(MDS) 환자의 LB-100에 대한 연구

포함 기준:

1. 환자는 사전 동의서(ICF)에 서명했으며 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.

2. 환자는 다음 실험실 값으로 정의된 적절한 기관 기능을 가지고 있습니다.

   • 크레아티닌 청소율(CrCl) ≥ 60ml/min
   • 총 혈청 빌리루빈 < 1.5 x 정상 상한(ULN) 또는 총 빌리루빈 ≤ 3.0 x ULN, 잘 기록된 길버트 증후군 또는 용혈이 있거나 정기적인 수혈이 필요한 환자의 경우에만 정상 범위 내 직접 빌리루빈
   • 알라닌 아미노전이효소(AST) 및 아스파테이트 아미노전이효소(ALT) < 3.0 x ULN
3. 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상.
4. 혈구감소증으로 인한 치료가 필요하고 저위험 또는 int-1 위험에 대한 국제 예후 점수 시스템(IPSS) 기준을 충족하는 세계보건기구(WHO) 기준에 따른 MDS 또는 MDS/골수증식종양(MPN)의 문서화된 진단.
5. 비-del(5q) 환자의 경우, 치료에 대한 반응 없음, 치료 중 어느 시점에서든 반응 상실 또는 치료 중단 후 6개월 이내로 정의되는 아자시티딘 또는 데시타빈 또는 레날리도마이드의 최소 2주기 시작과 함께 사전 치료 실패, 또는 진행성 질병/치료에 대한 불내성.
6. del(5q) 환자의 경우, 치료에 대한 반응 없음, 어느 시점에서의 반응 상실 또는 진행성 질환/치료에 대한 과민증으로 정의되는 최소 2주기의 레날리도마이드 시작과 함께 이전 치료에 실패했습니다.
7. ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태 점수 0, 1 또는 2.
8. 가임 여성과 남성은 주기 1 1일(C1D1) 이전 및 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 차단 피임법, 금욕, 난관 결찰, 파트너의 정관 절제술)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.

제외 기준:

1. 환자는 HIV 감염의 알려진 병력이 있습니다(검사가 필수는 아님).

2. 환자는 다음과 같은 심장 이상이 있습니다.

   • 증상이 있는 울혈성 심부전
   • 등록 전 6개월 이하의 심근경색증
   • 치료 의사가 지정한 불안정 협심증
   • 치료 의사가 지정한 심각한 조절되지 않는 심장 부정맥
   • QTcF(Fridericia 보정 공식) ≥ 450msec
3. 등록 당시 무병 기간이 1년 미만인 수반되는 악성 종양 또는 이전 악성 종양. 적절하게 절제된 피부의 기저 또는 편평 세포 암종 또는 적절하게 절제된 상피내 암종(즉, 자궁경부) 진단 시점과 관계없이 등록할 수 있습니다.
4. 연구 약물 치료 첫 날로부터 14일 이내에 MDS 치료를 위한 화학요법제 또는 실험적 제제(시판되지 않는 제제)의 사용.
5. 적혈구 자극제, Granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF), Granulocyte-macrophage colony-stimulating factor (GM-CSF)의 동시 사용은 허용되지 않습니다. 용어. 성장 인자는 연구 2주 전에 중지해야 합니다.
6. 임산부는 LB-100이 임신 대상자에서 연구되지 않았기 때문에 이 연구에서 제외되었습니다. 산모가 LB-100으로 치료를 받은 후 영아에게 2차적으로 부작용이 발생할 가능성은 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있으므로, 산모가 LB-100으로 치료를 받는 경우 모유수유를 중단해야 합니다.