Une étude du LB-100 chez des patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à risque faible ou intermédiaire-1

Critère d'intégration:

1. Le patient a signé le formulaire de consentement éclairé (ICF) et est en mesure de se conformer aux exigences du protocole.

2. Le patient a une fonction organique adéquate telle que définie par les valeurs de laboratoire suivantes :

   • Clairance de la créatinine (ClCr) ≥ 60 ml/min
   • Bilirubine sérique totale < 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN) ou bilirubine totale ≤ 3,0 x LSN avec une bilirubine directe dans la plage normale uniquement chez les patients atteints du syndrome de Gilbert bien documenté ou d'hémolyse ou qui ont nécessité des transfusions sanguines régulières
   • Alanine aminotransférase (AST) et aspartate aminotransférase (ALT) < 3,0 x LSN
3. Âge ≥ 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
4. Diagnostic documenté de SMD ou de SMD/néoplasme myéloprolifératif (MPN) selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) qui nécessitent un traitement en raison de cytopénies et qui répondent aux critères de l'International Prognostic Scoring System (IPSS) pour un risque faible ou int-1.
5. Pour les patients non-del(5q), échec d'un traitement antérieur avec au moins 2 cycles commencés d'azacitidine ou de décitabine ou de lénalidomide définis comme l'absence de réponse au traitement, la perte de réponse à tout moment pendant le traitement ou dans les 6 mois suivant l'arrêt du traitement, ou maladie évolutive/intolérance au traitement.
6. Pour les patients del(5q), échec d'un traitement antérieur avec au moins 2 cycles de lénalidomide, défini comme l'absence de réponse au traitement, la perte de réponse à tout moment ou la progression de la maladie/l'intolérance au traitement.
7. Un score d'état de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2.
8. Les femmes en âge de procréer et les hommes doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate (méthode contraceptive hormonale ou barrière ; abstinence ; ligature des trompes, vasectomie du partenaire) avant le cycle 1, jour 1 (C1D1) et pendant toute la durée de la participation à l'étude. Si une femme tombe enceinte ou soupçonne qu'elle est enceinte alors qu'elle participe à cette étude, elle doit en informer immédiatement son médecin traitant.

Critère d'exclusion:

1. Le patient a des antécédents connus d'infection par le VIH (test non obligatoire).

2. Le patient présente l'une des anomalies cardiaques suivantes :

   • insuffisance cardiaque congestive symptomatique
   • infarctus du myocarde ≤ 6 mois avant l'inscription
   • angine de poitrine instable telle que désignée par le médecin traitant
   • arythmie cardiaque grave non contrôlée telle que désignée par le médecin traitant
   • QTcF (formule de correction de Fridericia) ≥ 450 msec
3. Malignités concomitantes ou malignités antérieures avec moins d'un an d'intervalle sans maladie au moment de l'inscription. Les patients atteints d'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau correctement réséqué, ou d'un carcinome in situ correctement réséqué (c. col de l'utérus) peuvent s'inscrire quel que soit le moment du diagnostic.
4. Utilisation d'agents chimiothérapeutiques ou d'agents expérimentaux (agents qui ne sont pas disponibles dans le commerce) pour le traitement du SMD dans les 14 jours suivant le premier jour du traitement médicamenteux à l'étude.
5. Aucune utilisation concomitante d'agents de stimulation érythroïde, de facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF), de facteur de stimulation des colonies de granulocytes et de macrophages (GM-CSF) n'est autorisée pendant l'étude, sauf en cas de neutropénie fébrile où le G-CSF peut être utilisé pendant de courtes périodes. terme. Les facteurs de croissance doivent être arrêtés deux semaines avant l'étude.
6. Les femmes enceintes sont exclues de cette étude car le LB-100 n'a pas été étudié chez les femmes enceintes. Étant donné qu'il existe un risque inconnu mais potentiel d'effets indésirables chez les nourrissons allaités suite au traitement de la mère par LB-100, l'allaitement doit être interrompu si la mère est traitée par LB-100.