LB-100-tutkimus potilailla, joilla on matalan tai keskitason 1 riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)
torstai 4. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Lixte Biotechnology Holdings, Inc.
Vaiheen 1b/2 tutkimus, jossa arvioitiin suonensisäisen LB-100:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on matalan tai keskitason 1 riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joilla on ollut sairauden eteneminen tai jotka eivät siedä aiempaa hoitoa
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata myelodysplastisten oireyhtymien hoitoon käytettävän tutkimuslääkkeen LB-100 turvallisuutta ja tehoa (hyötyjä).
LB-100:aa on aiemmin annettu potilaille, joilla on erilaisia kiinteitä kasvaimia.
Tässä tutkimuksessa LB-100 annetaan suonensisäisenä infuusiona 120 minuutin aikana.
Tämä tutkimus tehdään kahdessa vaiheessa.
Vaiheessa Ib potilaille annetaan kasvavia LB-100-annoksia turvallisuuden tutkimiseksi ja LB-100:n turvallisen annoksen määrittämiseksi.
Vaiheessa 2 potilaille annetaan LB-100:a annoksella, joka todettiin turvalliseksi vaiheessa Ib.
LB-100:n teho (edut) ja turvallisuus määritetään tässä tutkimuksen vaiheessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
47
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Rekrytointi
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Lisa Nardelli
- Puhelinnumero: 813-745-4731
- Sähköposti: lisa.nardelli@moffitt.org
-
Päätutkija:
- Rami Komrokji, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas on allekirjoittanut tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja pystyy noudattamaan protokollan vaatimuksia.
Potilaalla on riittävä elintoiminto seuraavien laboratorioarvojen mukaan:
- Kreatiniinipuhdistuma (CrCl) ≥ 60 ml/min
- Seerumin kokonaisbilirubiini < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiini ≤ 3,0 x ULN suoran bilirubiinin ollessa normaalialueella vain potilailla, joilla on hyvin dokumentoitu Gilbertin oireyhtymä tai hemolyysi tai jotka tarvitsivat säännöllisiä verensiirtoja
- Alaniiniaminotransferaasi (AST) ja aspartaattiaminotransferaasi (ALT) < 3,0 x ULN
- Ikä ≥ 18 vuotta tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä.
- Dokumentoitu diagnoosi MDS:stä tai MDS:stä/myeloproliferatiivisesta kasvaimesta (MPN) Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteereillä, jotka vaativat hoitoa sytopenian vuoksi ja täyttävät kansainvälisen ennustepistejärjestelmän (IPSS) kriteerit alhaiselle tai int-1 riskille.
- Ei-del(5q)-potilailla epäonnistunut aikaisempi hoito vähintään kahdella atsasitidiini- tai desitabiini- tai lenalidomidisyklillä, joka määritellään vasteen puuttumiseksi hoitoon, vasteen menetykseksi milloin tahansa hoidon aikana tai 6 kuukauden sisällä hoidon lopettamisesta, tai etenevä sairaus/terapia-intoleranssi.
- Del(5q) -potilailla epäonnistunut aikaisempi hoito vähintään kahdella lenalidomidisyklillä, joka määriteltiin hoitovasteen puuttumisena, vasteen häviämisenä milloin tahansa tai etenevänä sairautena/hoidon intoleranssina.
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskyvyn pistemäärä on 0, 1 tai 2.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä (hormonaalinen tai estemenetelmä ehkäisyyn; raittius; munanjohtimien ligaation, kumppanin vasektomia) ennen syklin 1 päivää 1 (C1D1) ja tutkimukseen osallistumisen ajan. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on tiedossa HIV-infektio (testaus ei pakollinen).
Potilaalla on jokin seuraavista sydämen poikkeavuuksista:
- oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta
- sydäninfarkti ≤ 6 kuukautta ennen ilmoittautumista
- hoitavan lääkärin määräämä epästabiili angina pectoris
- vakava, hallitsematon sydämen rytmihäiriö, jonka hoitava lääkäri on määrännyt
- QTcF (Friderician korjauskaava) ≥ 450 ms
- Samanaikaiset pahanlaatuiset kasvaimet tai aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, joiden sairausvapaa aikaväli on alle 1 vuosi ilmoittautumishetkellä. Potilaat, joilla on riittävästi leikattu ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai riittävästi resekoitu in situ -syöpä (esim. kohdunkaula) voivat ilmoittautua diagnoosin ajankohdasta riippumatta.
- Kemoterapeuttisten aineiden tai kokeellisten aineiden (aineet, joita ei ole kaupallisesti saatavilla) käyttö MDS:n hoitoon 14 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkehoidon päivästä.
- Erytroideja stimuloivien aineiden, granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) ja granulosyyttimakrofagipesäkkeitä stimuloivan tekijän (GM-CSF) samanaikainen käyttö ei ole sallittu tutkimuksen aikana, paitsi kuumeisen neutropenian tapauksissa, joissa G-CSF:ää voidaan käyttää lyhyesti termi. Kasvutekijät on lopetettava kaksi viikkoa ennen tutkimusta.
- Raskaana olevat naiset jätetään tämän tutkimuksen ulkopuolelle, koska LB-100:ta ei ole tutkittu raskaana olevilla henkilöillä. Koska äidin LB-100-hoidon johdosta imeväisillä on tuntematon mutta mahdollinen haittatapahtumien riski, imetys on lopetettava, jos äitiä hoidetaan LB-100:lla.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LB-100 suonensisäiseen antamiseen
Vaihe Ib: Lisätään LB-100:n annoksia.
Vaihe 2: Turvallinen annos LB-100:aa vaiheesta Ib.
|
Vaihe Ib: Kaksi kasvavaa annosta LB-100:ta kahdessa erillisessä kohortissa annetaan suonensisäisesti 21 päivän syklin päivinä 1, 3 ja 5 120 minuutin aikana. Vaihe 2: Vaiheesta Ib määritetty turvallinen LB-100-annos annetaan suonensisäisesti 21 päivän syklin päivinä 1, 3 ja 5 120 minuutin aikana. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaihe Ib - Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on tutkimushoitoon liittyviä haittavaikutuksia LB-100-tutkimuslääkkeen turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen
|
Potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia Common Terminology Criteria for Adverse Events v5.0:n (CTCAE v5.0) mukaan arvioituna
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen
|
|
Vaihe 2 - Potilaiden paras kokonaisvaste tutkimushoitoon LB-100-tutkimuslääkkeen tehokkuuden mittana
Aikaikkuna: Seulonnassa ja sitten syklin 3 ja syklin 6 lopussa. (Jokainen sykli on 21 päivää)
|
Potilaiden paras kokonaisvaste tutkimushoitoon kansainvälisen työryhmän (IWG) 2006 kriteerien mukaan arvioituna
|
Seulonnassa ja sitten syklin 3 ja syklin 6 lopussa. (Jokainen sykli on 21 päivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. heinäkuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 18. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 8. huhtikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. huhtikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MCC-19635
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .