Исследование LB-100 у пациентов с миелодиспластическим синдромом низкого или среднего риска (МДС)

Критерии включения:

1. Пациент подписал форму информированного согласия (ICF) и может соблюдать требования протокола.

2. У пациента адекватная функция органов, определяемая следующими лабораторными показателями:

   • Клиренс креатинина (CrCl) ≥ 60 мл/мин.
   • Общий билирубин сыворотки < 1,5 х ВГН или общий билирубин ≤ 3,0 х ВГН с прямым билирубином в пределах нормы только у пациентов с хорошо документированным синдромом Жильбера или гемолизом или которым требуются регулярные переливания крови
   • Аланинаминотрансфераза (АСТ) и аспартатаминотрансфераза (АЛТ) <3,0 x ВГН
3. Возраст ≥18 лет на момент подписания формы информированного согласия.
4. Документально подтвержденный диагноз МДС или МДС/миелопролиферативного новообразования (МПН) по критериям Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), требующий лечения в связи с цитопенией и отвечающий критериям Международной прогностической системы оценки (IPSS) для низкого риска или риска int-1.
5. Для пациентов без del(5q) неудачное предшествующее лечение с началом не менее 2 циклов азацитидина, децитабина или леналидомида, определяемое как отсутствие ответа на лечение, потеря ответа в любой момент времени во время лечения или в течение 6 месяцев после прекращения лечения, или прогрессирующее заболевание/непереносимость терапии.
6. Для пациентов с del(5q) неудачное предшествующее лечение с началом не менее 2 циклов леналидомида определялось как отсутствие ответа на лечение, потеря ответа в любой момент времени или прогрессирование заболевания/непереносимость терапии.
7. Оценка состояния эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0, 1 или 2.
8. Женщины детородного возраста и мужчины должны дать согласие на использование адекватной контрацепции (гормональный или барьерный метод контроля рождаемости, воздержание, перевязка маточных труб, вазэктомия партнера) до 1-го дня цикла 1 (C1D1) и на протяжении всего участия в исследовании. Если женщина забеременеет или заподозрит беременность во время участия в этом исследовании, она должна немедленно сообщить об этом своему лечащему врачу.

Критерий исключения:

1. У пациента имеется известная история ВИЧ-инфекции (тестирование не является обязательным).

2. У пациента имеется любая из следующих сердечных аномалий:

   • симптоматическая застойная сердечная недостаточность
   • инфаркт миокарда ≤ 6 месяцев до включения в исследование
   • нестабильная стенокардия по назначению лечащего врача
   • серьезная неконтролируемая сердечная аритмия по назначению лечащего врача
   • QTcF (корректирующая формула Фридериции) ≥ 450 мс
3. Сопутствующие злокачественные новообразования или предшествующие злокачественные новообразования с интервалом без заболевания менее 1 года на момент регистрации. Пациенты с адекватно резецированным базальноклеточным или плоскоклеточным раком кожи или адекватно резецированным раком in situ (т. шейки матки) могут быть зарегистрированы независимо от времени постановки диагноза.
4. Использование химиотерапевтических агентов или экспериментальных агентов (агентов, которых нет в продаже) для лечения МДС в течение 14 дней после первого дня лечения исследуемым лекарственным средством.
5. Одновременное применение эритроидных стимуляторов, гранулоцитарно-колониестимулирующего фактора (Г-КСФ), гранулоцитарно-макрофагального колониестимулирующего фактора (ГМ-КСФ) во время исследования не допускается, за исключением случаев фебрильной нейтропении, когда Г-КСФ может использоваться кратковременно. срок. Факторы роста должны быть остановлены за две недели до исследования.
6. Беременные женщины исключены из этого исследования, потому что LB-100 не изучался у беременных. Поскольку существует неизвестный, но потенциальный риск нежелательных явлений у грудных детей, вторичных по отношению к лечению матери LB-100, грудное вскармливание следует прекратить, если мать лечится LB-100.