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Fazirsiran(TAK-999, ARO-AAT)의 안전성, 내약성 및 약력학적 효과 (SEQUOIA)

2025년 10월 30일 업데이트: Arrowhead Pharmaceuticals

알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 환자에서 파지르시란(TAK-999, ARO-AAT)의 안전성, 내약성 및 약력학적 효과를 확인하기 위한 위약 대조, 다회 투여, 2상 연구 [SEQUOIA]

AROAAT2001(SEQUOIA)의 목적은 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)이 있는 참가자에게 피하 투여되는 시험 제품인 Fazirsiran 주사의 다회 용량의 안전성, 효능 및 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

참가자는 Fazirsiran 주사(TAK-999 주사 또는 ARO-AAT 주사라고도 함) 또는 위약의 다중 피하 주사를 받도록 등록됩니다. 적격 참가자는 스크리닝 창 내에서 연구의 일부로 완료된 사전 투여 생검이 필요합니다. 그러나 섬유증이 없음을 나타내는 스크리닝 1년 이내에 생검 결과가 있는 참여자는 투여 전 생검이 필요하지 않습니다. 간 섬유증이 있는 참가자만 투여 후 생검을 받고 공개 라벨 단계에서 치료를 계속할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

40

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
        • Research Site 23
  • 독일
      • Aachen, 독일, 52074
        • Research Site 27
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Research Site 5
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054
        • Research Site 9
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • Research Site 14
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Research Site 17
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Research Site 11
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • Research Site 15
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Research Site 13
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • Research Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Research Site 7
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • Research Site 3
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63104
        • Research Site 10
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Research Site 12
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Research Site 1
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Research Site 4
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Research Site 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • Research Site 16
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Research Site 20
  • 이탈리아
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Research Site 22
  • 포르투갈
      • Funchal, 포르투갈, 9004-514
        • Research Site 24

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • AATD의 진단
  • 간 섬유증을 나타내는 스크리닝 시 간 생검(F4 미만의 점수); 섬유증이 없는 환자는 1년 이내에 수행된 이전 생검을 기반으로 참여할 수 있습니다.
  • 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 하고 모유 수유를 할 수 없으며 피임법을 사용할 의향이 있어야 합니다.
  • 서면 동의서를 제공하고 연구 요건을 준수할 의향이 있는 자
  • 1년 이상 비흡연자
  • 스크리닝에서 임상적 관련성이 비정상적으로 발견되지 않음

제외 기준:

  • AATD 이외의 임상적으로 중요한 건강 문제
  • 이전 진단 또는 확정적 간경변증 선별검사에서 진단
  • AATD로 인한 이전 폐 또는 간 이식
  • 스크리닝 전 1개월 이내의 규칙적인 음주
  • 투약 전 30일 이내 또는 현재 치료 개입을 포함하는 조사 연구에 참여하고 있는 조사 제제 또는 장치의 사용
  • 스크리닝 전 1년 이내 불법 약물 사용

참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 파지르시란 25mg DB/200mg OL

이중 맹검(DB) 기간: 섬유증이 없는 참가자: 1일차 및 4주차에 투여합니다. 섬유증이 있는 참가자: 1일차, 4주차, 16주차에 투여한 후 12주마다 최대 18회 투여합니다.

오픈 라벨(OL) 기간: 이중 맹검(DB) 파지르시란 25mg을 투여받고 48주차(또는 72주차 또는 96주차)에 투여 후 간 생검을 완료한 스크리닝 당시 섬유증이 있는 참가자는 공개 라벨 단계에 들어갔습니다. 연구 기간 동안 12주마다 파지르시란 200mg을 투여받았습니다.
의약품: 파지시란 주사
피하(sc) 주사액
다른 이름들:
  • ARO-AAT 주사
  • TAK-999 주사
실험적: 파지르시란 100mg DB/200mg OL

DB 기간: 섬유증이 없는 참가자: 1일차와 4주차에 파지르시란 100mg 투여. 섬유증이 있는 참가자: 1일차, 4주차, 16주차에 파지르시란 100mg을 투여한 후 12주마다 최대 18회 투여.

OL 기간: 이중 맹검(DB) 파지르시란 100mg을 투여받고 48주차(또는 72주차 또는 96주차)에 투여 후 간 생검을 완료한 스크리닝 시 섬유증이 있는 참가자는 공개 단계에 들어가 파지르시란 200mg을 투여받았습니다. 연구 기간 동안 12주마다.
의약품: 파지시란 주사
피하(sc) 주사액
다른 이름들:
  • ARO-AAT 주사
  • TAK-999 주사
실험적: 파지르시란 200mg DB/200mg OL

DB 기간: 섬유증이 없는 참가자: 1일차 및 4주차에 파지르시란 200mg 투여.

섬유증이 있는 참가자: 파지르시란 200mg을 1일차, 4주차, 16주차에 투여한 후 12주마다 최대 18회 투여합니다.

OL 기간: 이중 맹검(DB) 파지르시란 200mg을 투여받고 48주차(또는 72주차 또는 96주차)에 투여 후 간 생검을 완료한 스크리닝 시 섬유증이 있는 참가자는 공개 단계에 진입하여 파지르시란 200mg을 투여받았습니다. 연구 기간 동안 12주마다
의약품: 파지시란 주사
피하(sc) 주사액
다른 이름들:
  • ARO-AAT 주사
  • TAK-999 주사
위약 비교기: 위약 DB/파지르시란 200mg OL

DB 기간: 섬유증이 없는 참가자: 1일차 및 4주차에 위약 투여. 섬유증이 있는 참가자: 1일차, 4주차, 16주차에 위약 투여, 이후 12주마다 최대 18회 투여.

OL 기간: 이중 맹검(DB) 위약을 투여받고 48주차(또는 72주차 또는 96주차)에 투여 후 간 생검을 완료한 스크리닝 시 섬유증이 있는 참가자는 공개 단계에 진입하여 12주마다 파지르시란 200mg을 투여받았습니다. 연구 기간 동안 몇 주.
의약품: 파지시란 주사
피하(sc) 주사액
다른 이름들:
  • ARO-AAT 주사
  • TAK-999 주사
다른: 위약
멸균 일반 식염수(0.9% NaCl), 피하 주입을 위해 활성 비교자와 일치하도록 계산됨

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
16주차에 혈청 Z-알파-1 항트립신(Z-AAT)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 16주차(+/- 2주)
기준선, 16주차(+/- 2주)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이중 맹검 단계에서 치료 후 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 이중 맹검 단계(최대 48주차): 연구 종료(EOS) 또는 조기 종료 또는 공개 라벨 단계 파지르시란의 첫 번째 투여까지 용량 투여.
부작용(AE)은 예상치 못한 의학적 사건으로, 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다. 심각한 부작용(SAE)은 다음과 같은 AE입니다. 생명을 위협합니다. 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요한 경우 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결함입니다. 의학적으로 중요한 사건이나 반응입니다. TEAE/TESAE는 연구 종료(EOS) 또는 조기 종료 또는 공개 단계 파지르시란의 첫 번째 투여까지 용량 투여 후 처음으로 발생하거나 중증도가 악화된 AE로 정의됩니다.
이중 맹검 단계(최대 48주차): 연구 종료(EOS) 또는 조기 종료 또는 공개 라벨 단계 파지르시란의 첫 번째 투여까지 용량 투여.
공개 단계에서 TEAE(치료 관련 부작용)가 발생한 참가자 수
기간: 공개 라벨 단계 파지르시란의 첫 번째 용량 투여부터 EOS 또는 조기 종료까지(최대 196주차).
부작용(AE)은 예상치 못한 의학적 사건으로, 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다. 심각한 부작용(SAE)은 다음과 같은 AE입니다. 생명을 위협합니다. 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요한 경우 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래합니다. 선천적 기형/선천적 결함입니다. 의학적으로 중요한 사건이나 반응입니다. TEAE/TESAE는 연구 종료(EOS) 또는 조기 종료 또는 공개 단계 파지르시란의 첫 번째 투여까지 용량 투여 후 처음으로 발생하거나 중증도가 악화된 AE로 정의됩니다.
공개 라벨 단계 파지르시란의 첫 번째 용량 투여부터 EOS 또는 조기 종료까지(최대 196주차).
섬유증 참가자에 대한 투여 후 생검 시 총 간 Z-AAT(불용성 + 가용성) 단백질의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
투여 후 생검에는 48주차, 72주차 또는 96주차에 수집된 모든 투여 후 생검이 포함됩니다.
기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
섬유증 참가자에 대한 투여 후 생검에서 총 간 Z-AAT(불용성 + 가용성) 단백질의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
투여 후 생검에는 48주차, 72주차 또는 96주차에 수집된 모든 투여 후 생검이 포함됩니다.
기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
섬유증 참가자에 대한 투여 후 생검 시 간 Z-AAT 가용성 단백질의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
투여 후 생검에는 48주차, 72주차 또는 96주차에 수집된 모든 투여 후 생검이 포함됩니다.
기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
섬유증 참가자에 대한 투여 후 생검 시 간 Z-AAT 가용성 단백질의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
투여 후 생검에는 48주차, 72주차 또는 96주차에 수집된 모든 투여 후 생검이 포함됩니다.
기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
섬유증 참가자에 대한 투여 후 생검 시 간 Z-AAT 불용성 단백질의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
투여 후 생검에는 48주차, 72주차 또는 96주차에 수집된 모든 투여 후 생검이 포함됩니다.
기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
섬유증 참가자에 대한 투여 후 생검 시 간 Z-AAT 불용성 단백질의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
투여 후 생검에는 48주차, 72주차 또는 96주차에 수집된 모든 투여 후 생검이 포함됩니다.
기준선, 48주차(+/- 2주) 또는 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
간 기능 검사의 기준선 대비 절대 변화: 16주차 및 연구 종료(EOS)까지의 시간 경과에 따른 알라닌 아미노전이효소(ALT)
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준선 대비 백분율 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 ALT
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준치로부터 절대적인 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준선 대비 백분율 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 AST
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준선 대비 절대 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 알칼리성 인산분해효소(ALP)
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준선 대비 백분율 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 ALP
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준선 대비 절대 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 감마 글루타밀 전이효소(GGT)
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124,136주, 148, 160주, 조기 종료(최대 196주) ), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124,136주, 148, 160주, 조기 종료(최대 196주) ), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준선 대비 백분율 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 GGT
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준치로부터 절대적인 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 총 빌리루빈
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124,136주, 148, 160주, 조기 종료(최대 196주) ), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124,136주, 148, 160주, 조기 종료(최대 196주) ), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준선 대비 백분율 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 총 빌리루빈
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준치로부터 절대적인 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 직접 빌리루빈
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준선 대비 백분율 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 직접 빌리루빈
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준치로부터 절대적인 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 프로트롬빈 국제 표준화 비율
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
간 기능 테스트의 기준선 대비 백분율 변화: 16주차 및 EOS를 통한 시간 경과에 따른 프로트롬빈 국제 표준화 비율
기간: 기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 16주, 16주 + 24시간(H), 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
EOS를 통한 시간 경과에 따른 혈청 Z-AAT의 절대 변화
기간: 기준, 2주, 4주, 6주, 16주, 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준, 2주, 4주, 6주, 16주, 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
EOS를 통한 시간 경과에 따른 혈청 Z-AAT의 변화율
기간: 기준, 2주, 4주, 6주, 16주, 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준, 2주, 4주, 6주, 16주, 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 72주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주, 160주, 조기 종료(최대 196주), EOS(최대 208주)
약동학(PK): 이중 맹검 단계에 대한 ARO-AAT 혈장 농도 요약
기간: 섬유증이 없는 Fazirsiran 참가자: 투여 전, 투여 후 1일차(+/- 1일) 1시간, 2시간, 24시간. 섬유증이 있는 파지르시란 참가자: 투여 전, 투여 후 1일차 및 16주차(+/- 1일) 1시간, 2시간, 24시간.
섬유증이 없는 Fazirsiran 참가자: 투여 전, 투여 후 1일차(+/- 1일) 1시간, 2시간, 24시간. 섬유증이 있는 파지르시란 참가자: 투여 전, 투여 후 1일차 및 16주차(+/- 1일) 1시간, 2시간, 24시간.
파지르시란에 대한 항마약 항체 양성 참가자 수
기간: 기준선, 4주, 16주, 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주 또는 조기 종료(최대 148주)
PDLB=투여 후 간 생검
기준선, 4주, 16주, 28주, 40주, 48주, 52주, 64주, 76주, 88주, 96주, 100주, 112주, 124주, 136주, 148주 또는 조기 종료(최대 148주)
섬유증이 있는 참가자에 대한 투여 후 생검에서 METAVIR 섬유증 단계의 기준선에서 이동한 참가자의 비율
기간: 기준시점, 투여 후 48주차(+/- 2주), 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)
METAVIR 점수 시스템은 간 생검에서 조직병리학적 평가를 통해 염증 및 섬유화 정도를 평가하는 데 사용되는 시스템입니다. 단계는 섬유증 또는 흉터의 양을 나타냅니다: 0= 섬유증 없음; 1 = 격막이 없는 문맥 섬유증; 2=격벽이 거의 없는 문맥 섬유증; 3 = 간경변증이 없는 다수의 격막; 4=간경변증. 점수가 높을수록 상태가 더 나쁘다는 것을 나타냅니다.
기준시점, 투여 후 48주차(+/- 2주), 72주차(+/- 4주) 또는 96주차(+/- 4주)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Arrowhead Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 8월 7일

기본 완료 (실제)

2021년 11월 8일

연구 완료 (실제)

2023년 9월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 5월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 5월 8일

처음 게시됨 (실제)

2019년 5월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 11월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 30일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AROAAT2001
  • 2018-003385-14 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

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