Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamisk effekt av Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) (SEQUOIA)

30. oktober 2025 oppdatert av: Arrowhead Pharmaceuticals

En placebokontrollert, multidose, fase 2-studie for å bestemme sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamisk effekt av Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) hos pasienter med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD) [SEQUOIA]

Formålet med AROAAT2001 (SEQUOIA) er å evaluere sikkerheten, effekten og toleransen til flere doser av undersøkelsesproduktet, Fazirsiran Injection, administrert subkutant til deltakere med alfa-1 antitrypsin-mangel (AATD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere vil bli registrert for å motta flere subkutane injeksjoner av Fazirsiran-injeksjon (også referert til som TAK-999-injeksjon eller ARO-AAT-injeksjon) eller placebo. Kvalifiserte deltakere vil kreve en pre-dosebiopsi fullført som en del av studien innenfor screeningsvinduet. Enhver deltaker med et biopsiresultat innen 1 år etter screening som ikke viser fibrose, krever imidlertid ikke en biopsi før dosen. Kun deltakere som har leverfibrose vil gjennomgå en post-dosebiopsi og kan fortsette behandlingen i en åpen fase.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Research Site 5
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Research Site 9
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Research Site 14
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Research Site 17
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Research Site 11
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Research Site 15
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Research Site 13
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • Research Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Research Site 7
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Research Site 3
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Research Site 10
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Research Site 12
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Research Site 1
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Research Site 4
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Research Site 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Research Site 16
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Research Site 22
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Research Site 23
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Research Site 24
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Research Site 20
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Research Site 27

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av AATD
  • Leverbiopsi ved Screening som indikerer leverfibrose (score mindre enn F4); en pasient uten fibrose kan delta basert på en tidligere biopsi utført innen ett år
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest, kan ikke amme og må være villige til å bruke prevensjon
  • Villig til å gi skriftlig informert samtykke og til å overholde studiekrav
  • Ikke-røyker i minst 1 år
  • Ingen unormale funn av klinisk relevans ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Andre klinisk signifikante helseproblemer enn AATD
  • Tidligere diagnose eller diagnose ved Screening av definitive levercirrhose
  • Tidligere lunge- eller levertransplantasjon på grunn av AATD
  • Regelmessig bruk av alkohol innen en måned før screening
  • Bruk av et undersøkelsesmiddel eller -utstyr innen 30 dager før dosering eller nåværende deltakelse i en undersøkelsesstudie som involverer terapeutisk intervensjon
  • Bruk av illegale rusmidler innen 1 år før screening

MERK: ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde, per protokoll

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fazirsiran 25 mg DB/200 mg OL

Dobbeltblind (DB) Periode: Deltakere uten fibrose: Administrert på dag 1 og uke 4. Deltakere med fibrose: Administrert på dag 1, uke 4 og uke 16, deretter hver 12. uke opp til 18 totale doser.

Åpen (OL) periode: Deltakere med fibrose ved screening som fikk dobbeltblind (DB) fazirsiran 25 mg og som fullførte leverbiopsien etter dose i uke 48 (eller uke 72 eller uke 96) gikk inn i den åpne fasen og mottok fazirsiran 200 mg hver 12. uke i løpet av studien.
Legemiddel: Fazisiran injeksjon
oppløsning for subkutan (sc) injeksjon
Andre navn:
  • ARO-AAT Injeksjon
  • TAK-999 Injeksjon
Eksperimentell: Fazirsiran 100 mg DB/200 mg OL

DB-periode: Deltakere uten fibrose: Fazirsiran 100 mg administrert på dag 1 og uke 4. Deltakere med fibrose: Fazirsiran 100 mg administrert på dag 1, uke 4 og uke 16, deretter hver 12. uke opp til 18 totale doser.

OL-periode: Deltakere med fibrose ved screening som fikk dobbeltblind (DB) fazirsiran 100 mg og som fullførte leverbiopsien etter dose i uke 48 (eller uke 72 eller uke 96) gikk inn i den åpne fasen og fikk fazirsiran 200 mg hver 12. uke i løpet av studiet.
Legemiddel: Fazisiran injeksjon
oppløsning for subkutan (sc) injeksjon
Andre navn:
  • ARO-AAT Injeksjon
  • TAK-999 Injeksjon
Eksperimentell: Fazirsiran 200 mg DB/200 mg OL

DB-periode: Deltakere uten fibrose: Fazirsiran 200 mg administrert på dag 1 og uke 4.

Deltakere med fibrose: Fazirsiran 200 mg administrert på dag 1, uke 4 og uke 16, deretter hver 12. uke opp til 18 totale doser.

OL-periode: Deltakere med fibrose ved screening som fikk dobbeltblind (DB) fazirsiran 200 mg og som fullførte leverbiopsien etter dose i uke 48 (eller uke 72 eller uke 96) gikk inn i den åpne fasen og fikk fazirsiran 200 mg hver 12. uke i løpet av studiet
Legemiddel: Fazisiran injeksjon
oppløsning for subkutan (sc) injeksjon
Andre navn:
  • ARO-AAT Injeksjon
  • TAK-999 Injeksjon
Placebo komparator: Placebo DB / Fazirsiran 200 mg OL

DB-periode: Deltakere uten fibrose: Placebo administrert på dag 1 og uke 4. Deltakere med fibrose: Placebo administrert på dag 1, uke 4 og uke 16, deretter hver 12. uke opp til 18 totale doser.

OL-periode: Deltakere med fibrose ved screening som fikk dobbeltblind (DB) placebo og som fullførte leverbiopsien etter dose ved uke 48 (eller uke 72 eller uke 96) gikk inn i den åpne fasen og fikk fazirsiran 200 mg hver 12. uker i løpet av studiet.
Legemiddel: Fazisiran injeksjon
oppløsning for subkutan (sc) injeksjon
Andre navn:
  • ARO-AAT Injeksjon
  • TAK-999 Injeksjon
Annen: Placebo
sterilt normalt saltvann (0,9 % NaCl), beregnet for å matche aktiv komparator, for sc-injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i serum Z-Alpha-1 Antitrypsin (Z-AAT) ved uke 16
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16 (+/- 2 uker)
Grunnlinje, uke 16 (+/- 2 uker)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) i den dobbeltblinde fasen
Tidsramme: Dobbeltblind fase (opptil uke 48): doseadministrasjon til slutten av studien (EOS) eller tidlig avslutning eller første dose av åpen fase fasirsiran.
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse, som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En alvorlig bivirkning (SAE) er en AE som: resulterer i død; er livstruende; krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av en eksisterende sykehusinnleggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; er en medisinsk viktig hendelse eller reaksjon. TEAE-er/TESAE-er er definert som de bivirkningene som først oppsto eller forverret seg i alvorlighetsgrad etter doseadministrasjon til slutten av studien (EOS) eller tidlig avslutning eller første dose av fazirsiran i åpen fase.
Dobbeltblind fase (opptil uke 48): doseadministrasjon til slutten av studien (EOS) eller tidlig avslutning eller første dose av åpen fase fasirsiran.
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) i den åpne fasen
Tidsramme: Fra doseadministrasjon av den første dosen av fazirsiran i åpen fase til EOS eller tidlig terminering (opp til uke 196).
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse, som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En alvorlig bivirkning (SAE) er en AE som: resulterer i død; er livstruende; krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av en eksisterende sykehusinnleggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; er en medisinsk viktig hendelse eller reaksjon. TEAE-er/TESAE-er er definert som de bivirkningene som først oppsto eller forverret seg i alvorlighetsgrad etter doseadministrasjon til slutten av studien (EOS) eller tidlig avslutning eller første dose av fazirsiran i åpen fase.
Fra doseadministrasjon av den første dosen av fazirsiran i åpen fase til EOS eller tidlig terminering (opp til uke 196).
Absolutt endring fra baseline i totalt lever Z-AAT (uløselig + løselig) protein ved post-dose biopsi for deltakere med fibrose
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Post-dose biopsi inkluderer all post-dose biopsi samlet i uke 48 eller uke 72 eller uke 96.
Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Prosentvis endring fra baseline i totalt lever Z-AAT (uløselig + løselig) protein ved post-dose biopsi for deltakere med fibrose
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Post-dose biopsi inkluderer all post-dose biopsi samlet i uke 48 eller uke 72 eller uke 96.
Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Absolutt endring fra baseline i lever Z-AAT løselig protein ved post-dose biopsi for deltakere med fibrose
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Post-dose biopsi inkluderer all post-dose biopsi samlet i uke 48 eller uke 72 eller uke 96.
Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Prosentvis endring fra baseline i lever Z-AAT løselig protein ved post-dose biopsi for deltakere med fibrose
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Post-dose biopsi inkluderer all post-dose biopsi samlet i uke 48 eller uke 72 eller uke 96.
Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Absolutt endring fra baseline i leveren Z-AAT uløselig protein ved post-dose biopsi for deltakere med fibrose
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Post-dose biopsi inkluderer all post-dose biopsi samlet i uke 48 eller uke 72 eller uke 96.
Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Prosentvis endring fra baseline i leveren Z-AAT uløselig protein ved post-dose biopsi for deltakere med fibrose
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Post-dose biopsi inkluderer all post-dose biopsi samlet i uke 48 eller uke 72 eller uke 96.
Grunnlinje, uke 48 (+/- 2 uker), eller uke 72 (+/- 4 uker), eller uke 96 (+/- 4 uker)
Absolutt endring fra baseline i leverfunksjonstester: Alanin Aminotransferase (ALT) ved uke 16 og over tid til slutten av studien (EOS)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Prosentvis endring fra baseline i leverfunksjonstester: ALT ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Absolutt endring fra baseline i leverfunksjonstester: Aspartataminotransferase (AST) ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Prosentvis endring fra baseline i leverfunksjonstester: AST ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Absolutt endring fra baseline i leverfunksjonstester: alkalisk fosfatase (ALP) ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Prosentvis endring fra baseline i leverfunksjonstester: ALP ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Absolutt endring fra baseline i leverfunksjonstester: Gamma Glutamyl Transferase (GGT) ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opptil 19 uker ), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opptil 19 uker ), EOS (opptil 208 uker)
Prosentvis endring fra baseline i leverfunksjonstester: GGT ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Absolutt endring fra baseline i leverfunksjonstester: Totalt bilirubin ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opptil 19 uker ), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opptil 19 uker ), EOS (opptil 208 uker)
Prosentvis endring fra baseline i leverfunksjonstester: Total bilirubin ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Absolutt endring fra baseline i leverfunksjonstester: direkte bilirubin ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Prosentvis endring fra baseline i leverfunksjonstester: direkte bilirubin ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Absolutt endring fra baseline i leverfunksjonstester: Protrombin internasjonalt normalisert forhold ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Prosentvis endring fra baseline i leverfunksjonstester: Protrombin internasjonalt normalisert forhold ved uke 16 og over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 16, uke 16 + 24 timer (H), uke 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opp til 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Absolutt endring i serum Z-AAT over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opptil 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opptil 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Prosentvis endring i serum Z-AAT over tid gjennom EOS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opptil 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig oppsigelse (opptil 196 uker), EOS (opptil 208 uker)
Farmakokinetikk (PK): ARO-AAT Plasma Konsentrasjonssammendrag for den dobbeltblindede fasen
Tidsramme: Fazirsiran-deltakere uten fibrose: Før dose, 1 time, 2 timer, 24 timer etter dose på dag 1 (+/- 1 dag). Fazirsiran-deltakere med fibrose: Før dose, 1 time, 2 timer, 24 timer etter dose på dag 1 og uke 16 (+/- 1 dag).
Fazirsiran-deltakere uten fibrose: Før dose, 1 time, 2 timer, 24 timer etter dose på dag 1 (+/- 1 dag). Fazirsiran-deltakere med fibrose: Før dose, 1 time, 2 timer, 24 timer etter dose på dag 1 og uke 16 (+/- 1 dag).
Antall deltakere positive for anti-medikamentantistoffer mot Fazirsiran
Tidsramme: Grunnlinje, uke 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 eller tidlig oppsigelse (opptil 148 uker)
PDLB = post-dose leverbiopsi
Grunnlinje, uke 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 eller tidlig oppsigelse (opptil 148 uker)
Prosentandel av deltakere med skift fra baseline i METAVIR-fibrosestadiet ved post-dosebiopsi for deltakere med fibrose
Tidsramme: Baseline, post-dose ved uke 48 (+/- 2 uker) eller uke 72 (+/- 4 uker) eller uke 96 (+/- 4 uker)
METAVIR-scoringssystemet er et system som brukes til å vurdere omfanget av betennelse og fibrose ved histopatologisk evaluering i en leverbiopsi. Stadiet representerer mengden av fibrose eller arrdannelse: 0= ingen fibrose; 1=portalfibrose uten septa; 2=portalfibrose med få skillevegger; 3 = tallrike skillevegger uten cirrhose; 4=cirrhose. En høyere poengsum indikerer en dårligere tilstand.
Baseline, post-dose ved uke 48 (+/- 2 uker) eller uke 72 (+/- 4 uker) eller uke 96 (+/- 4 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. august 2019

Primær fullføring (Faktiske)

8. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

18. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mai 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2019

Først lagt ut (Faktiske)

10. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

4. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AROAAT2001
  • 2018-003385-14 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere