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Seguridad, tolerabilidad y efecto farmacodinámico de Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) (SEQUOIA)

30 de octubre de 2025 actualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals

Un estudio de fase 2, multidosis, controlado con placebo para determinar la seguridad, la tolerabilidad y el efecto farmacodinámico de fazirsirán (TAK-999, ARO-AAT) en pacientes con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) [SEQUOIA]

El propósito de AROAAT2001 (SEQUOIA) es evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de múltiples dosis del producto en investigación, Fazirsiran Inyectable, administradas por vía subcutánea a participantes con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes se inscribirán para recibir múltiples inyecciones subcutáneas de la inyección de Fazirsiran (también conocida como inyección TAK-999 o inyección ARO-AAT) o placebo. Los participantes elegibles requerirán una biopsia previa a la dosis completada como parte del estudio dentro de la ventana de selección. Sin embargo, cualquier participante con un resultado de biopsia dentro de 1 año de la selección que no muestre fibrosis no requiere una biopsia previa a la dosis. Solo los participantes que tengan fibrosis hepática se someterán a una biopsia posterior a la dosis y podrán continuar el tratamiento en una fase abierta.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aachen, Alemania, 52074
        • Research Site 27
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Research Site 20
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Research Site 5
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Research Site 9
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Research Site 14
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Research Site 17
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Research Site 11
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Research Site 15
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Research Site 13
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Research Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Research Site 7
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Research Site 3
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Research Site 10
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Research Site 12
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Research Site 1
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Research Site 4
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Research Site 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Research Site 16
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Research Site 22
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Research Site 23
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Research Site 24

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de DAAT
  • Biopsia hepática en la selección que indica fibrosis hepática (puntuación inferior a F4); un paciente sin fibrosis puede participar en base a una biopsia previa realizada dentro de un año
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa, no pueden estar amamantando y deben estar dispuestas a usar métodos anticonceptivos.
  • Dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito y a cumplir con los requisitos del estudio
  • No fumador durante al menos 1 año.
  • Ningún hallazgo anormal de relevancia clínica en la selección

Criterio de exclusión:

  • Preocupaciones de salud clínicamente significativas distintas de AATD
  • Diagnóstico previo o diagnóstico en Cribado de cirrosis hepática definitiva
  • Trasplante previo de pulmón o hígado por DAAT
  • Uso regular de alcohol dentro de un mes antes de la selección
  • Uso de un agente o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la dosificación o participación actual en un estudio de investigación que involucre una intervención terapéutica
  • Consumo de drogas ilícitas en el año anterior a la selección

NOTA: se pueden aplicar criterios de inclusión/exclusión adicionales, por protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fazirsirán 25 mg diarios/200 mg OL

Período doble ciego (DB): Participantes sin fibrosis: administrado el día 1 y semana 4. Participantes con fibrosis: administrado el día 1, semana 4 y semana 16, luego cada 12 semanas hasta 18 dosis totales.

Período de etiqueta abierta (OL): los participantes con fibrosis en el momento de la selección que recibieron 25 mg de fazirsiran doble ciego (DB) y que completaron la biopsia hepática posterior a la dosis en la semana 48 (o la semana 72 o la semana 96) ingresaron a la fase de etiqueta abierta. y recibió fazirsiran 200 mg cada 12 semanas durante la duración del estudio.
Droga: Inyección de fazisirán
solución para inyección subcutánea (sc)
Otros nombres:
  • Inyección ARO-AAT
  • Inyección TAK-999
Experimental: Fazirsirán 100 mg diarios/200 mg OL

Período DB: Participantes sin fibrosis: Fazirsiran 100 mg administrados el día 1 y la semana 4. Participantes con fibrosis: Fazirsiran 100 mg administrados el día 1, la semana 4 y la semana 16, luego cada 12 semanas hasta 18 dosis totales.

Período OL: Participantes con fibrosis en el momento de la selección que recibieron 100 mg de fazirsiran doble ciego (DB) y que completaron la biopsia hepática posterior a la dosis en la semana 48 (o la semana 72 o la semana 96) ingresaron a la fase abierta y recibieron 200 mg de fazirsiran. cada 12 semanas durante la duración del estudio.
Droga: Inyección de fazisirán
solución para inyección subcutánea (sc)
Otros nombres:
  • Inyección ARO-AAT
  • Inyección TAK-999
Experimental: Fazirsirán 200 mg diarios/200 mg OL

Período DB: Participantes sin fibrosis: Fazirsiran 200 mg administrados el día 1 y la semana 4.

Participantes con fibrosis: Fazirsiran 200 mg administrados el día 1, semana 4 y semana 16, luego cada 12 semanas hasta 18 dosis totales.

Período OL: Participantes con fibrosis en el momento de la selección que recibieron 200 mg de fazirsiran doble ciego (DB) y que completaron la biopsia hepática posterior a la dosis en la semana 48 (o la semana 72 o la semana 96) ingresaron a la fase abierta y recibieron 200 mg de fazirsiran. cada 12 semanas durante la duración del estudio
Droga: Inyección de fazisirán
solución para inyección subcutánea (sc)
Otros nombres:
  • Inyección ARO-AAT
  • Inyección TAK-999
Comparador de placebos: Placebo DB/Fazirsiran 200 mg OL

Período DB: Participantes sin fibrosis: Placebo administrado el día 1 y semana 4. Participantes con fibrosis: Placebo administrado el día 1, semana 4 y semana 16, luego cada 12 semanas hasta 18 dosis totales.

Período OL: los participantes con fibrosis en el momento de la selección que recibieron placebo doble ciego (DB) y que completaron la biopsia hepática posterior a la dosis en la semana 48 (o la semana 72 o la semana 96) ingresaron a la fase abierta y recibieron fazirsiran 200 mg cada 12 semanas durante la duración del estudio.
Droga: Inyección de fazisirán
solución para inyección subcutánea (sc)
Otros nombres:
  • Inyección ARO-AAT
  • Inyección TAK-999
Otro: Placebo
solución salina normal estéril (0,9 % NaCl), calculada para coincidir con el comparador activo, para inyección sc

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el valor inicial en la Z-alfa-1 antitripsina (Z-AAT) sérica en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16 (+/- 2 semanas)
Línea de base, semana 16 (+/- 2 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) en la fase doble ciego
Periodo de tiempo: Fase doble ciego (hasta la semana 48): administración de la dosis hasta el final del estudio (EOS) o terminación anticipada o primera dosis de fazirsiran en fase abierta.
Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso, que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Un evento adverso grave (SAE) es un EA que: resulta en la muerte; es potencialmente mortal; requiere hospitalización o prolongación de una hospitalización existente; resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; es una anomalía congénita/defecto de nacimiento; es un evento o reacción médicamente importante. Los TEAE/TESAE se definen como aquellos EA que ocurrieron por primera vez o empeoraron en gravedad después de la administración de la dosis hasta el final del estudio (EOS) o la terminación temprana o la primera dosis de fazirsiran en fase abierta.
Fase doble ciego (hasta la semana 48): administración de la dosis hasta el final del estudio (EOS) o terminación anticipada o primera dosis de fazirsiran en fase abierta.
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) en la fase abierta
Periodo de tiempo: Desde la administración de la primera dosis de fazirsiran en fase abierta hasta EOS o terminación anticipada (hasta la semana 196).
Un evento adverso (EA) es cualquier suceso médico adverso, que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Un evento adverso grave (SAE) es un EA que: resulta en la muerte; es potencialmente mortal; requiere hospitalización o prolongación de una hospitalización existente; resulta en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; es una anomalía congénita/defecto de nacimiento; es un evento o reacción médicamente importante. Los TEAE/TESAE se definen como aquellos EA que ocurrieron por primera vez o empeoraron en gravedad después de la administración de la dosis hasta el final del estudio (EOS) o la terminación temprana o la primera dosis de fazirsiran en fase abierta.
Desde la administración de la primera dosis de fazirsiran en fase abierta hasta EOS o terminación anticipada (hasta la semana 196).
Cambio absoluto con respecto al valor inicial en la proteína Z-AAT (insoluble + soluble) total del hígado en la biopsia posterior a la dosis para participantes con fibrosis
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
La biopsia posterior a la dosis incluye toda la biopsia posterior a la dosis recopilada en la Semana 48, la Semana 72 o la Semana 96.
Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
Cambio porcentual con respecto al valor inicial en la proteína Z-AAT (insoluble + soluble) total del hígado en la biopsia posterior a la dosis para participantes con fibrosis
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
La biopsia posterior a la dosis incluye toda la biopsia posterior a la dosis recopilada en la Semana 48, la Semana 72 o la Semana 96.
Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
Cambio absoluto con respecto al valor inicial en la proteína soluble Z-AAT hepática en la biopsia posterior a la dosis para participantes con fibrosis
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
La biopsia posterior a la dosis incluye toda la biopsia posterior a la dosis recopilada en la Semana 48, la Semana 72 o la Semana 96.
Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
Cambio porcentual con respecto al valor inicial en la proteína soluble Z-AAT hepática en la biopsia posterior a la dosis para participantes con fibrosis
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
La biopsia posterior a la dosis incluye toda la biopsia posterior a la dosis recopilada en la Semana 48, la Semana 72 o la Semana 96.
Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
Cambio absoluto con respecto al valor inicial en la proteína insoluble Z-AAT hepática en la biopsia posterior a la dosis para participantes con fibrosis
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
La biopsia posterior a la dosis incluye toda la biopsia posterior a la dosis recopilada en la Semana 48, la Semana 72 o la Semana 96.
Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
Cambio porcentual desde el valor inicial en la proteína insoluble Z-AAT hepática en la biopsia posterior a la dosis para participantes con fibrosis
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
La biopsia posterior a la dosis incluye toda la biopsia posterior a la dosis recopilada en la Semana 48, la Semana 72 o la Semana 96.
Línea de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), o Semana 72 (+/- 4 semanas), o Semana 96 (+/- 4 semanas)
Cambio absoluto desde el inicio en las pruebas de función hepática: alanina aminotransferasa (ALT) en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta el final del estudio (EOS)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en las pruebas de función hepática: ALT en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio absoluto desde el inicio en las pruebas de función hepática: aspartato aminotransferasa (AST) en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en las pruebas de función hepática: AST en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio absoluto desde el inicio en las pruebas de función hepática: fosfatasa alcalina (ALP) en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en las pruebas de función hepática: FA en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio absoluto desde el inicio en las pruebas de función hepática: gamma glutamil transferasa (GGT) en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas ), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas ), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en las pruebas de función hepática: GGT en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio absoluto desde el inicio en las pruebas de función hepática: bilirrubina total en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas ), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas ), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en las pruebas de función hepática: bilirrubina total en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio absoluto desde el inicio en las pruebas de función hepática: bilirrubina directa en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en las pruebas de función hepática: bilirrubina directa en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio absoluto desde el inicio en las pruebas de función hepática: índice internacional normalizado de protrombina en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio porcentual desde el inicio en las pruebas de función hepática: índice normalizado internacional de protrombina en la semana 16 y a lo largo del tiempo hasta EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semana 16, Semana 16 + 24 horas (H), Semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio absoluto en la Z-AAT sérica a lo largo del tiempo mediante EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Cambio porcentual en la Z-AAT sérica a lo largo del tiempo mediante EOS
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, Semanas 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, Terminación anticipada (hasta 196 semanas), EOS (hasta 208 semanas)
Farmacocinética (PK): Resumen de la concentración plasmática de ARO-AAT para la fase doble ciego
Periodo de tiempo: Participantes de Fazirsiran sin fibrosis: antes de la dosis, 1 hora, 2 horas, 24 horas después de la dosis el día 1 (+/- 1 día). Participantes de Fazirsiran con fibrosis: antes de la dosis, 1 hora, 2 horas, 24 horas después de la dosis el día 1 y la semana 16 (+/- 1 día).
Participantes de Fazirsiran sin fibrosis: antes de la dosis, 1 hora, 2 horas, 24 horas después de la dosis el día 1 (+/- 1 día). Participantes de Fazirsiran con fibrosis: antes de la dosis, 1 hora, 2 horas, 24 horas después de la dosis el día 1 y la semana 16 (+/- 1 día).
Número de participantes positivos para anticuerpos antidrogas contra Fazirsiran
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 o terminación anticipada (hasta 148 semanas)
PDLB = biopsia hepática posdosis
Línea de base, semanas 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 o terminación anticipada (hasta 148 semanas)
Porcentaje de participantes con cambios desde el inicio en la etapa de fibrosis de METAVIR en la biopsia posterior a la dosis para participantes con fibrosis
Periodo de tiempo: Valor inicial, posdosis en las semanas 48 (+/- 2 semanas) o semana 72 (+/- 4 semanas) o semana 96 (+/- 4 semanas)
El sistema de puntuación METAVIR es un sistema utilizado para evaluar el grado de inflamación y fibrosis mediante evaluación histopatológica en una biopsia de hígado. El estadio representa la cantidad de fibrosis o cicatrización: 0= sin fibrosis; 1=fibrosis portal sin septos; 2=fibrosis portal con pocos septos; 3=numerosos septos sin cirrosis; 4=cirrosis. Una puntuación más alta indica una peor condición.
Valor inicial, posdosis en las semanas 48 (+/- 2 semanas) o semana 72 (+/- 4 semanas) o semana 96 (+/- 4 semanas)

Colaboradores e Investigadores

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Publicaciones y enlaces útiles

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Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de agosto de 2019

Finalización primaria (Actual)

8 de noviembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

18 de septiembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de mayo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de mayo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

10 de mayo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

4 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AROAAT2001
  • 2018-003385-14 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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