Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность, переносимость и фармакодинамический эффект фазирсирана (TAK-999, ARO-AAT) (SEQUOIA)

30 октября 2025 г. обновлено: Arrowhead Pharmaceuticals

Плацебо-контролируемое многодозовое исследование фазы 2 для определения безопасности, переносимости и фармакодинамического эффекта фазирсирана (TAK-999, ARO-AAT) у пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD) [SEQUOIA]

Целью AROAAT2001 (SEQUOIA) является оценка безопасности, эффективности и переносимости многократных доз исследуемого продукта, препарата Фазирсиран для инъекций, вводимого подкожно участникам с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники будут зарегистрированы для получения нескольких подкожных инъекций Fazirsiran Injection (также называемых TAK-999 Injection или ARO-AAT Injection) или плацебо. Приемлемым участникам потребуется биопсия перед введением дозы, выполненная в рамках исследования в рамках окна скрининга. Тем не менее, любому участнику с результатом биопсии в течение 1 года после скрининга, показывающим отсутствие фиброза, не требуется биопсия перед введением дозы. Только участникам с фиброзом печени будет проведена постдозовая биопсия, и они смогут продолжить лечение в открытой фазе.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

40

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Aachen, Германия, 52074
        • Research Site 27
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Research Site 20
  • Италия
      • Pavia, Италия, 27100
        • Research Site 22
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Research Site 23
  • Португалия
      • Funchal, Португалия, 9004-514
        • Research Site 24
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Research Site 5
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
        • Research Site 9
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Research Site 14
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Research Site 17
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Research Site 11
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
        • Research Site 15
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Research Site 13
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Research Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Research Site 7
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Research Site 3
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Research Site 10
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Research Site 12
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Research Site 1
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Research Site 4
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Research Site 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Research Site 16

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика ДААТ
  • Биопсия печени при скрининге с указанием на фиброз печени (оценка менее F4); пациент без фиброза может участвовать на основании предыдущей биопсии, проведенной в течение одного года
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность, не могут кормить грудью и должны быть готовы использовать противозачаточные средства.
  • Готовы предоставить письменное информированное согласие и соблюдать требования исследования
  • Некурящий не менее 1 года
  • Отсутствие отклонений от нормы, имеющих клиническое значение при скрининге

Критерий исключения:

  • Клинически значимые проблемы со здоровьем, кроме AATD
  • Предыдущий диагноз или диагноз при скрининге окончательного цирроза печени
  • Предыдущая трансплантация легких или печени из-за AATD
  • Регулярное употребление алкоголя в течение одного месяца до скрининга
  • Использование исследуемого агента или устройства в течение 30 дней до введения дозы или текущего участия в исследовательском исследовании, включающем терапевтическое вмешательство.
  • Употребление запрещенных наркотиков в течение 1 года до скрининга

ПРИМЕЧАНИЕ: могут применяться дополнительные критерии включения/исключения в зависимости от протокола.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фазирсиран 25 мг DB/200 мг OL

Двойной слепой период (DB): Участники без фиброза: вводили в день 1 и неделю 4. Участники с фиброзом: вводили в день 1, неделю 4 и неделю 16, затем каждые 12 недель до 18 общих доз.

Открытый период (OL): участники с фиброзом на скрининге, получившие двойной слепой (DB) фазирсиран в дозе 25 мг и завершившие биопсию печени после приема дозы на 48-й неделе (или 72-й неделе, или 96-й неделе), вступили в открытую фазу. и получали фазирсиран по 200 мг каждые 12 недель на протяжении всего исследования.
Лекарство: Фазизиран Инъекции
раствор для подкожных (п/к) инъекций
Другие имена:
  • Аро-ААТ для инъекций
  • ТАК-999 Инъекция
Экспериментальный: Фазирсиран 100 мг DB/200 мг OL

Период DB: Участники без фиброза: Фазирсиран 100 мг вводят в день 1 и неделю 4. Участники с фиброзом: Фазирсиран 100 мг вводят в день 1, неделю 4 и неделю 16, затем каждые 12 недель до 18 общих доз.

Период OL: участники с фиброзом на скрининге, которые получали фазирсиран в дозе 100 мг в двойном слепом режиме (DB) и завершили биопсию печени после приема дозы на 48-й неделе (или на 72-й неделе, или на 96-й неделе), вступили в открытую фазу и получили фазирсиран 200 мг. каждые 12 недель на протяжении всего исследования.
Лекарство: Фазизиран Инъекции
раствор для подкожных (п/к) инъекций
Другие имена:
  • Аро-ААТ для инъекций
  • ТАК-999 Инъекция
Экспериментальный: Фазирсиран 200 мг DB/200 мг OL

Период DB: Участники без фиброза: Фазирсиран в дозе 200 мг в день 1 и неделю 4.

Участники с фиброзом: Фазирсиран по 200 мг вводят в день 1, неделю 4 и неделю 16, затем каждые 12 недель до 18 общих доз.

Период OL: участники с фиброзом на скрининге, которые получили двойной слепой (DB) фазирсиран 200 мг и завершили биопсию печени после приема дозы на 48 неделе (или на 72 неделе, или на 96 неделе), вступили в открытую фазу и получили фазирсиран 200 мг. каждые 12 недель на протяжении всего исследования
Лекарство: Фазизиран Инъекции
раствор для подкожных (п/к) инъекций
Другие имена:
  • Аро-ААТ для инъекций
  • ТАК-999 Инъекция
Плацебо Компаратор: Плацебо DB/Фазирсиран 200 мг ПР

Период DB: Участники без фиброза: плацебо вводили в день 1 и неделю 4. Участники с фиброзом: плацебо вводили в день 1, неделю 4 и неделю 16, затем каждые 12 недель до 18 общих доз.

Период OL: участники с фиброзом на скрининге, которые получали двойное слепое (DB) плацебо и завершили биопсию печени после введения дозы на 48 неделе (или на 72 неделе, или на 96 неделе), вступили в открытую фазу и получали фазирсиран по 200 мг каждые 12 дней. недель на протяжении всего исследования.
Лекарство: Фазизиран Инъекции
раствор для подкожных (п/к) инъекций
Другие имена:
  • Аро-ААТ для инъекций
  • ТАК-999 Инъекция
Другой: Плацебо
стерильный физиологический раствор (0,9% NaCl), рассчитанный для соответствия активному компаратору, для подкожной инъекции

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение уровня Z-альфа-1-антитрипсина (Z-AAT) в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе.
Временное ограничение: Исходный уровень, 16-я неделя (+/- 2 недели)
Исходный уровень, 16-я неделя (+/- 2 недели)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) на двойном слепом этапе
Временное ограничение: Двойная слепая фаза (до 48 недели): введение дозы до конца исследования (EOS) или досрочного прекращения, или первая доза фазирсирана открытой фазы.
Нежелательное явление (НЯ) – это любое неблагоприятное медицинское явление, которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с данным лечением. Серьезное нежелательное явление (СНЯ) – это НЯ, которое: приводит к смерти; представляет угрозу для жизни; требуется стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; приводит к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности; является врожденной аномалией/врожденным дефектом; является важным с медицинской точки зрения событием или реакцией. TEAE/TESAE определяются как те НЯ, которые впервые возникли или ухудшились по степени тяжести после введения дозы до конца исследования (EOS), раннего прекращения или первой дозы фазирсирана открытой фазы.
Двойная слепая фаза (до 48 недели): введение дозы до конца исследования (EOS) или досрочного прекращения, или первая доза фазирсирана открытой фазы.
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) на открытой фазе
Временное ограничение: От введения первой дозы фазирсирана открытой фазы до EOS или раннего прекращения (до 196 недели).
Нежелательное явление (НЯ) – это любое неблагоприятное медицинское явление, которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с данным лечением. Серьезное нежелательное явление (СНЯ) – это НЯ, которое: приводит к смерти; представляет угрозу для жизни; требуется стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; приводит к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности; является врожденной аномалией/врожденным дефектом; является важным с медицинской точки зрения событием или реакцией. TEAE/TESAE определяются как те НЯ, которые впервые возникли или ухудшились по тяжести после введения дозы до конца исследования (EOS) или раннего прекращения или первой дозы фазирсирана открытой фазы.
От введения первой дозы фазирсирана открытой фазы до EOS или раннего прекращения (до 196 недели).
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем общего содержания Z-AAT (нерастворимого + растворимого) белка в печени при биопсии после дозы у участников с фиброзом
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Биопсия после введения дозы включает все биопсии, полученные после введения дозы, собранные на 48-й, 72-й или 96-й неделе.
Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Процентное изменение общего содержания Z-AAT (нерастворимого + растворимого) белка в печени по сравнению с исходным уровнем при биопсии после дозы для участников с фиброзом
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Биопсия после введения дозы включает все биопсии, полученные после введения дозы, собранные на 48-й, 72-й или 96-й неделе.
Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем содержания растворимого белка Z-AAT в печени при биопсии после дозы у участников с фиброзом
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Биопсия после введения дозы включает все биопсии, полученные после введения дозы, собранные на 48-й, 72-й или 96-й неделе.
Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем растворимого белка Z-AAT в печени при биопсии после дозы у участников с фиброзом
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Биопсия после введения дозы включает все биопсии, полученные после введения дозы, собранные на 48-й, 72-й или 96-й неделе.
Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем нерастворимого белка Z-AAT в печени при биопсии после дозы у участников с фиброзом
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Биопсия после введения дозы включает все биопсии, полученные после введения дозы, собранные на 48-й, 72-й или 96-й неделе.
Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем нерастворимого белка Z-AAT в печени при биопсии после дозы у участников с фиброзом
Временное ограничение: Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Биопсия после введения дозы включает все биопсии, полученные после введения дозы, собранные на 48-й, 72-й или 96-й неделе.
Исходный уровень, 48-я неделя (+/- 2 недели), или 72-я неделя (+/- 4 недели), или 96-я неделя (+/- 4 недели)
Абсолютное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: аланинаминотрансфераза (АЛТ) на 16 неделе и с течением времени до конца исследования (EOS)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Процентное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: АЛТ на 16 неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Абсолютное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: аспартат-аминотрансфераза (АСТ) на 16-й неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Процентное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: AST на 16 неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Абсолютное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: щелочная фосфатаза (ЩФ) на 16 неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Процентное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: ALP на 16 неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Абсолютное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: гамма-глутамилтрансфераза (ГГТ) на 16-й неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, 16 неделя, 16 неделя + 24 часа (H), 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160 недели, досрочное прекращение (до 196 недель). ), EOS (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, 16 неделя, 16 неделя + 24 часа (H), 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160 недели, досрочное прекращение (до 196 недель). ), EOS (до 208 недель)
Процентное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: ГГТ на 16 неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Абсолютное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: общий билирубин на 16 неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, 16 неделя, 16 неделя + 24 часа (H), 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160 недели, досрочное прекращение (до 196 недель). ), EOS (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, 16 неделя, 16 неделя + 24 часа (H), 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160 недели, досрочное прекращение (до 196 недель). ), EOS (до 208 недель)
Процентное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: общий билирубин на 16 неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Абсолютное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: прямой билирубин на 16 неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Процентное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: прямой билирубин на 16 неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Абсолютное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: международный нормализованный коэффициент протромбина на 16 неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Процентное изменение показателей функции печени по сравнению с исходным уровнем: международный нормализованный коэффициент протромбина на 16 неделе и с течением времени через EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, неделя 16, неделя 16 + 24 часа (H), недели 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Абсолютное изменение уровня Z-AAT в сыворотке с течением времени благодаря EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, недели 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Процентное изменение Z-AAT в сыворотке с течением времени благодаря EOS
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, недели 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, досрочное прекращение (до 196 недель), ЭОС (до 208 недель)
Фармакокинетика (ФК): сводные данные по концентрации ARO-AAT в плазме на двойном слепом этапе.
Временное ограничение: Участники Фазирсирана без фиброза: до приема дозы, через 1 час, 2 часа, 24 часа после приема дозы в 1-й день (+/- 1 день). Участники Фазирсирана с фиброзом: до приема дозы, через 1 час, 2 часа, 24 часа после приема дозы в день 1 и неделю 16 (+/- 1 день).
Участники Фазирсирана без фиброза: до приема дозы, через 1 час, 2 часа, 24 часа после приема дозы в 1-й день (+/- 1 день). Участники Фазирсирана с фиброзом: до приема дозы, через 1 час, 2 часа, 24 часа после приема дозы в день 1 и неделю 16 (+/- 1 день).
Число участников с положительным результатом на антилекарственные антитела к Фазирсирану
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 или досрочное прекращение (до 148 недель)
PDLB = биопсия печени после введения дозы
Исходный уровень, недели 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 или досрочное прекращение (до 148 недель)
Процент участников со сдвигами от исходного уровня на стадии фиброза METAVIR при биопсии после дозы для участников с фиброзом
Временное ограничение: Исходный уровень, после приема дозы на 48-й неделе (+/- 2 недели), 72-й неделе (+/- 4 недели) или 96-й неделе (+/- 4 недели)
Система оценки METAVIR — это система, используемая для оценки степени воспаления и фиброза путем гистопатологической оценки биопсии печени. Стадия представляет степень фиброза или рубцевания: 0 = фиброза нет; 1 = портальный фиброз без перегородок; 2 = портальный фиброз с небольшим количеством перегородок; 3 = многочисленные перегородки без цирроза; 4 = цирроз. Более высокий балл указывает на худшее состояние.
Исходный уровень, после приема дозы на 48-й неделе (+/- 2 недели), 72-й неделе (+/- 4 недели) или 96-й неделе (+/- 4 недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Arrowhead Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 августа 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 ноября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 сентября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 мая 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 мая 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 мая 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

4 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AROAAT2001
  • 2018-003385-14 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться