Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a farmakodynamický účinek Fazirsiranu (TAK-999, ARO-AAT) (SEQUOIA)

30. října 2025 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Placebem kontrolovaná, vícedávková studie fáze 2 ke stanovení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamického účinku Fazirsiranu (TAK-999, ARO-AAT) u pacientů s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD) [SEQUOIA]

Účelem AROAAT2001 (SEQUOIA) je vyhodnotit bezpečnost, účinnost a snášenlivost vícenásobných dávek hodnoceného přípravku, Fazirsiran Injection, podávaných subkutánně účastníkům s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci budou zařazeni k podávání několika subkutánních injekcí Fazirsiran Injection (také označovaných jako TAK-999 Injection nebo ARO-AAT Injection) nebo placeba. Způsobilí účastníci budou vyžadovat biopsii před podáním dávky dokončenou jako součást studie v rámci screeningového okna. Avšak žádný účastník s výsledkem biopsie do 1 roku od screeningu, který neprokáže žádnou fibrózu, nevyžaduje biopsii před podáním dávky. Pouze účastníci, kteří mají fibrózu jater, podstoupí biopsii po dávce a mohou pokračovat v léčbě v otevřené fázi.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Research Site 23
  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Research Site 22
  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Research Site 27
  • Portugalsko
      • Funchal, Portugalsko, 9004-514
        • Research Site 24
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Research Site 5
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Research Site 9
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Research Site 14
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Research Site 17
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Research Site 11
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Research Site 15
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Research Site 13
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Research Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Research Site 7
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Research Site 3
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Research Site 10
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Research Site 12
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Research Site 1
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Research Site 4
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Research Site 16
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Research Site 20

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza AATD
  • jaterní biopsie při screeningu indikující jaterní fibrózu (skóre menší než F4); pacient bez fibrózy se může zúčastnit na základě předchozí biopsie provedené během jednoho roku
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test, nemohou kojit a musí být ochotny používat antikoncepci
  • Ochota poskytnout písemný informovaný souhlas a splnit požadavky studie
  • Nekuřák minimálně 1 rok
  • Žádný abnormální nález klinického významu při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné zdravotní problémy jiné než AATD
  • Předchozí diagnóza nebo diagnóza při Screeningu definitivní cirhózy jater
  • Předchozí transplantace plic nebo jater kvůli AATD
  • Pravidelné pití alkoholu během jednoho měsíce před screeningem
  • Použití zkoumané látky nebo zařízení během 30 dnů před podáním dávky nebo současná účast ve výzkumné studii zahrnující terapeutickou intervenci
  • Užívání nelegálních drog během 1 roku před screeningem

POZNÁMKA: Podle protokolu mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fazirsiran 25 mg DB/200 mg OL

Dvojitě zaslepené (DB) období: Účastníci bez fibrózy: Podáno 1. den a týden 4. Účastníci s fibrózou: Podáno 1. den, 4. týden a 16. týden, poté každých 12 týdnů až do 18 celkových dávek.

Otevřené (OL) období: Účastníci s fibrózou při screeningu, kteří dostali dvojitě zaslepený (DB) fazirsiran 25 mg a kteří dokončili jaterní biopsii po podání dávky v týdnu 48 (nebo v týdnu 72 nebo týdnu 96), vstoupili do otevřené fáze a dostávali fazirsiran 200 mg každých 12 týdnů po dobu trvání studie.
Lék: Injekce Fazisiran
roztok pro subkutánní (sc) injekci
Ostatní jména:
  • Injekce ARO-AAT
  • Injekce TAK-999
Experimentální: Fazirsiran 100 mg DB/200 mg OL

Období DB: Účastníci bez fibrózy: Fazirsiran 100 mg podávaný v den 1 a týden 4. Účastníci s fibrózou: Fazirsiran 100 mg podávaný v den 1, týden 4 a týden 16, poté každých 12 týdnů až do celkových 18 dávek.

Období OL: Účastníci s fibrózou při screeningu, kteří dostávali dvojitě zaslepený (DB) fazirsiran 100 mg a kteří dokončili jaterní biopsii po podání dávky v týdnu 48 (nebo v týdnu 72 nebo týdnu 96), vstoupili do otevřené fáze a dostali fazirsiran 200 mg každých 12 týdnů po dobu trvání studie.
Lék: Injekce Fazisiran
roztok pro subkutánní (sc) injekci
Ostatní jména:
  • Injekce ARO-AAT
  • Injekce TAK-999
Experimentální: Fazirsiran 200 mg DB/200 mg OL

Období DB: Účastníci bez fibrózy: Fazirsiran 200 mg podávaný v den 1 a týden 4.

Účastníci s fibrózou: Fazirsiran 200 mg podávaný 1. den, 4. týden a 16. týden, poté každých 12 týdnů až do celkových 18 dávek.

Období OL: Účastníci s fibrózou při screeningu, kteří dostávali dvojitě zaslepený (DB) fazirsiran 200 mg a kteří dokončili jaterní biopsii po podání dávky v týdnu 48 (nebo v týdnu 72 nebo týdnu 96), vstoupili do otevřené fáze a dostali fazirsiran 200 mg každých 12 týdnů po dobu trvání studie
Lék: Injekce Fazisiran
roztok pro subkutánní (sc) injekci
Ostatní jména:
  • Injekce ARO-AAT
  • Injekce TAK-999
Komparátor placeba: Placebo DB / Fazirsiran 200 mg OL

Období DB: Účastníci bez fibrózy: Placebo podané v den 1 a týden 4. Účastníci s fibrózou: Placebo podané v den 1, týden 4 a týden 16, poté každých 12 týdnů až do 18 celkových dávek.

Období OL: Účastníci s fibrózou při screeningu, kteří dostávali dvojitě zaslepené (DB) placebo a kteří dokončili jaterní biopsii po podání dávky v týdnu 48 (nebo v týdnu 72 nebo týdnu 96), vstoupili do otevřené fáze a dostávali fazirsiran 200 mg každých 12 týdnů po dobu studia.
Lék: Injekce Fazisiran
roztok pro subkutánní (sc) injekci
Ostatní jména:
  • Injekce ARO-AAT
  • Injekce TAK-999
Jiný: Placebo
sterilní normální fyziologický roztok (0,9 % NaCl), vypočteno tak, aby odpovídalo aktivnímu komparátoru, pro sc injekci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v séru Z-Alpha-1 antitrypsinu (Z-AAT) v týdnu 16
Časové okno: Výchozí stav, týden 16 (+/- 2 týdny)
Výchozí stav, týden 16 (+/- 2 týdny)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) ve dvojitě zaslepené fázi
Časové okno: Dvojitě zaslepená fáze (až do 48. týdne): podávání dávky do konce studie (EOS) nebo předčasné ukončení nebo první dávka fazirsiranu v otevřené fázi.
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která nemusí nutně mít příčinnou souvislost s touto léčbou. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je AE, která: má za následek smrt; je život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; je vrozená anomálie/vrozená vada; je lékařsky důležitá událost nebo reakce. TEAE/TESAE jsou definovány jako ty AE, které se poprvé objevily nebo zhoršily v závažnosti po podání dávky do konce studie (EOS) nebo předčasného ukončení nebo první dávky fazirsiranu v otevřené fázi.
Dvojitě zaslepená fáze (až do 48. týdne): podávání dávky do konce studie (EOS) nebo předčasné ukončení nebo první dávka fazirsiranu v otevřené fázi.
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) v otevřené fázi
Časové okno: Od podání první dávky fazirsiranu v otevřené fázi přes EOS nebo předčasné ukončení (až do 196. týdne).
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která nemusí nutně mít příčinnou souvislost s touto léčbou. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) je AE, která: má za následek smrt; je život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; je vrozená anomálie/vrozená vada; je lékařsky důležitá událost nebo reakce. TEAE/TESAE jsou definovány jako ty AE, které se poprvé objevily nebo zhoršily v závažnosti po podání dávky do konce studie (EOS) nebo předčasného ukončení nebo první dávky fazirsiranu v otevřené fázi.
Od podání první dávky fazirsiranu v otevřené fázi přes EOS nebo předčasné ukončení (až do 196. týdne).
Absolutní změna od výchozí hodnoty v celkovém jaterním Z-AAT (nerozpustný + rozpustný) protein při biopsii po dávce u účastníků s fibrózou
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Biopsie po dávce zahrnuje všechny biopsie po dávce odebrané v týdnu 48 nebo v týdnu 72 nebo v týdnu 96.
Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém jaterním Z-AAT (nerozpustný + rozpustný) protein při biopsii po dávce u účastníků s fibrózou
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Biopsie po dávce zahrnuje všechny biopsie po dávce odebrané v týdnu 48 nebo v týdnu 72 nebo v týdnu 96.
Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v jaterním Z-AAT rozpustném proteinu při biopsii po dávce u účastníků s fibrózou
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Biopsie po dávce zahrnuje všechny biopsie po dávce odebrané v týdnu 48 nebo v týdnu 72 nebo v týdnu 96.
Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v jaterním Z-AAT rozpustném proteinu při biopsii po dávce u účastníků s fibrózou
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Biopsie po dávce zahrnuje všechny biopsie po dávce odebrané v týdnu 48 nebo v týdnu 72 nebo v týdnu 96.
Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v jaterním Z-AAT nerozpustném proteinu při biopsii po dávce u účastníků s fibrózou
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Biopsie po dávce zahrnuje všechny biopsie po dávce odebrané v týdnu 48 nebo v týdnu 72 nebo v týdnu 96.
Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v jaterním Z-AAT nerozpustném proteinu při biopsii po dávce u účastníků s fibrózou
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Biopsie po dávce zahrnuje všechny biopsie po dávce odebrané v týdnu 48 nebo v týdnu 72 nebo v týdnu 96.
Výchozí stav, týden 48 (+/- 2 týdny) nebo týden 72 (+/- 4 týdny) nebo týden 96 (+/- 4 týdny)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: alaninaminotransferáza (ALT) v týdnu 16 a v průběhu času do konce studie (EOS)
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: ALT v 16. týdnu a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: Aspartátaminotransferáza (AST) v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: AST v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: Alkalická fosfatáza (ALP) v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: ALP v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: gamaglutamyltransferáza (GGT) v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160 až 196 týdnů (předčasné ukončení ), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160 až 196 týdnů (předčasné ukončení ), EOS (až 208 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: GGT v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: Celkový bilirubin v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160 až 196 týdnů (předčasné ukončení ), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160 až 196 týdnů (předčasné ukončení ), EOS (až 208 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: Celkový bilirubin v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: Přímý bilirubin v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: Přímý bilirubin v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Absolutní změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: Protrombinový mezinárodní normalizovaný poměr v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Procentuální změna od výchozí hodnoty v testech jaterních funkcí: Protrombinový mezinárodní normalizovaný poměr v týdnu 16 a v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týden 16, týden 16 + 24 hodin (H), týdny 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Absolutní změna v séru Z-AAT v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení (až 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení (až 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Procentuální změna v séru Z-AAT v průběhu času prostřednictvím EOS
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení (až 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týdny 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, předčasné ukončení (až 196 týdnů), EOS (až 208 týdnů)
Farmakokinetika (PK): Souhrn plazmatické koncentrace ARO-AAT pro dvojitě zaslepenou fázi
Časové okno: Účastníci Fazirsiranu bez fibrózy: Před dávkou, 1 hodinu, 2 hodiny, 24 hodin po dávce 1. den (+/- 1 den). Účastníci Fazirsiran s fibrózou: Před dávkou, 1 hodina, 2 hodiny, 24 hodin po dávce 1. den a 16. týden (+/- 1 den).
Účastníci Fazirsiranu bez fibrózy: Před dávkou, 1 hodinu, 2 hodiny, 24 hodin po dávce 1. den (+/- 1 den). Účastníci Fazirsiran s fibrózou: Před dávkou, 1 hodina, 2 hodiny, 24 hodin po dávce 1. den a 16. týden (+/- 1 den).
Počet účastníků pozitivních na protilátky proti Fazirsiranu
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 nebo předčasné ukončení (až 148 týdnů)
PDLB=post-dose jaterní biopsie
Výchozí stav, týdny 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 nebo předčasné ukončení (až 148 týdnů)
Procento účastníků s posuny od výchozí hodnoty ve stádiu fibrózy METAVIRu při biopsii po dávce u účastníků s fibrózou
Časové okno: Výchozí stav, po dávce ve 48. týdnu (+/- 2 týdny) nebo 72. týdnu (+/- 4 týdny) nebo 96. týdnu (+/- 4 týdny)
Skórovací systém METAVIR je systém používaný k hodnocení rozsahu zánětu a fibrózy histopatologickým hodnocením v jaterní biopsii. Stádium představuje množství fibrózy nebo zjizvení: 0 = žádná fibróza; 1 = portální fibróza bez přepážek; 2 = portální fibróza s malým počtem sept; 3=četná septa bez cirhózy; 4 = cirhóza. Vyšší skóre znamená horší stav.
Výchozí stav, po dávce ve 48. týdnu (+/- 2 týdny) nebo 72. týdnu (+/- 4 týdny) nebo 96. týdnu (+/- 4 týdny)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. srpna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

8. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

18. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

10. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

4. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AROAAT2001
  • 2018-003385-14 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit