Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamisk effekt af Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) (SEQUOIA)

30. oktober 2025 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

Et placebokontrolleret, multidosis, fase 2-studie til bestemmelse af sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamisk effekt af Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) hos patienter med alfa-1-antitrypsinmangel (AATD) [SEQUOIA]

Formålet med AROAAT2001 (SEQUOIA) er at evaluere sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​multiple doser af forsøgsproduktet, Fazirsiran Injection, indgivet subkutant til deltagere med alfa-1 antitrypsin-mangel (AATD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive tilmeldt til at modtage flere subkutane injektioner af Fazirsiran Injection (også kaldet TAK-999 Injection eller ARO-AAT Injection) eller placebo. Kvalificerede deltagere vil kræve en biopsi før dosis gennemført som en del af undersøgelsen inden for screeningsvinduet. Enhver deltager med et biopsiresultat inden for 1 år efter screening, der ikke viser fibrose, kræver dog ikke en biopsi før dosis. Kun deltagere, der har leverfibrose, vil gennemgå en post-dosis biopsi og kan fortsætte behandlingen i en åben fase.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Research Site 5
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Research Site 9
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Research Site 14
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Research Site 17
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Research Site 11
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Research Site 15
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Research Site 13
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Research Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Research Site 7
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Research Site 3
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Research Site 10
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Research Site 12
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Research Site 1
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Research Site 4
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Research Site 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Research Site 16
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Research Site 23
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Research Site 22
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Research Site 24
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site 20
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Research Site 27

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af AATD
  • Leverbiopsi ved Screening, der indikerer leverfibrose (score mindre end F4); en patient uden fibrose kan deltage baseret på en tidligere biopsi udført inden for et år
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge prævention
  • Villig til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde studiekrav
  • Ikke-ryger i mindst 1 år
  • Ingen unormale fund af klinisk relevans ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Andre klinisk signifikante sundhedsproblemer end AATD
  • Tidligere diagnose eller diagnose ved Screening af definitiv levercirrhose
  • Tidligere lunge- eller levertransplantation på grund af AATD
  • Regelmæssig brug af alkohol inden for en måned før screening
  • Brug af et forsøgsmiddel eller -udstyr inden for 30 dage før dosering eller aktuel deltagelse i en undersøgelse, der involverer terapeutisk intervention
  • Brug af ulovlige stoffer inden for 1 år før screening

BEMÆRK: Yderligere inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende pr. protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fazirsiran 25 mg DB/200 mg OL

Dobbeltblind (DB) Periode: Deltagere uden fibrose: Indgivet på dag 1 og uge 4. Deltagere med fibrose: Indgivet på dag 1, uge ​​4 og uge 16, derefter hver 12. uge op til 18 samlede doser.

Open-label (OL) periode: Deltagere med fibrose ved screening, som modtog dobbelt-blind (DB) fazirsiran 25 mg, og som fuldførte post-dosis leverbiopsi i uge 48 (eller uge 72 eller uge 96), gik ind i den åbne fase og modtog fazirsiran 200 mg hver 12. uge i hele undersøgelsens varighed.
Medicin: Fazisiran injektion
opløsning til subkutan (sc) injektion
Andre navne:
  • ARO-AAT indsprøjtning
  • TAK-999 Indsprøjtning
Eksperimentel: Fazirsiran 100 mg DB/200 mg OL

DB-periode: Deltagere uden fibrose: Fazirsiran 100 mg administreret på dag 1 og uge 4. Deltagere med fibrose: Fazirsiran 100 mg administreret på dag 1, uge ​​4 og uge 16, derefter hver 12. uge op til 18 totale doser.

OL-periode: Deltagere med fibrose ved screening, som modtog dobbeltblind (DB) fazirsiran 100 mg, og som fuldførte leverbiopsien efter dosis i uge 48 (eller uge 72 eller uge 96), gik ind i den åbne fase og modtog fazirsiran 200 mg hver 12. uge i hele undersøgelsens varighed.
Medicin: Fazisiran injektion
opløsning til subkutan (sc) injektion
Andre navne:
  • ARO-AAT indsprøjtning
  • TAK-999 Indsprøjtning
Eksperimentel: Fazirsiran 200 mg DB/200 mg OL

DB-periode: Deltagere uden fibrose: Fazirsiran 200 mg administreret på dag 1 og uge 4.

Deltagere med fibrose: Fazirsiran 200 mg administreret på dag 1, uge ​​4 og uge 16, derefter hver 12. uge op til 18 samlede doser.

OL-periode: Deltagere med fibrose ved screening, som modtog dobbelt-blind (DB) fazirsiran 200 mg, og som fuldførte leverbiopsien efter dosis i uge 48 (eller uge 72 eller uge 96), gik ind i den åbne fase og modtog fazirsiran 200 mg hver 12. uge i hele undersøgelsens varighed
Medicin: Fazisiran injektion
opløsning til subkutan (sc) injektion
Andre navne:
  • ARO-AAT indsprøjtning
  • TAK-999 Indsprøjtning
Placebo komparator: Placebo DB / Fazirsiran 200 mg OL

DB-periode: Deltagere uden fibrose: Placebo administreret på dag 1 og uge 4. Deltagere med fibrose: Placebo administreret på dag 1, uge ​​4 og uge 16, derefter hver 12. uge op til 18 samlede doser.

OL-periode: Deltagere med fibrose ved screening, som modtog dobbelt-blind (DB) placebo, og som fuldførte leverbiopsien efter dosis i uge 48 (eller uge 72 eller uge 96), gik ind i den åbne fase og modtog fazirsiran 200 mg hver 12. uger under studiets varighed.
Medicin: Fazisiran injektion
opløsning til subkutan (sc) injektion
Andre navne:
  • ARO-AAT indsprøjtning
  • TAK-999 Indsprøjtning
Andet: Placebo
sterilt normalt saltvand (0,9% NaCl), beregnet til at matche aktiv komparator, til sc-injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i serum Z-Alpha-1 Antitrypsin (Z-AAT) i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16 (+/- 2 uger)
Baseline, uge ​​16 (+/- 2 uger)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) i den dobbeltblindede fase
Tidsramme: Dobbeltblind fase (op til uge 48): dosisadministration til studiets afslutning (EOS) eller tidlig afslutning eller første dosis af fazirsiran i åben fase.
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En alvorlig bivirkning (SAE) er en AE, der: resulterer i døden; er livstruende; kræver indlæggelse eller forlængelse af en eksisterende indlæggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; er en medicinsk vigtig begivenhed eller reaktion. TEAE'er/TESAE'er er defineret som de AE'er, der først opstod eller forværredes i sværhedsgrad efter dosisadministration til end of study (EOS) eller tidlig afslutning eller første dosis af fazirsiran i åben fase.
Dobbeltblind fase (op til uge 48): dosisadministration til studiets afslutning (EOS) eller tidlig afslutning eller første dosis af fazirsiran i åben fase.
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) i Open Label-fasen
Tidsramme: Fra dosisadministration af den første dosis af fazirsiran i åben fase til EOS eller tidlig ophør (op til uge 196).
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse, som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En alvorlig bivirkning (SAE) er en AE, der: resulterer i døden; er livstruende; kræver indlæggelse eller forlængelse af en eksisterende indlæggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; er en medicinsk vigtig begivenhed eller reaktion. TEAE'er/TESAE'er er defineret som de AE'er, der først opstod eller forværredes i sværhedsgrad efter dosisadministration til end of study (EOS) eller tidlig afslutning eller første dosis af fazirsiran i åben fase.
Fra dosisadministration af den første dosis af fazirsiran i åben fase til EOS eller tidlig ophør (op til uge 196).
Absolut ændring fra baseline i totalt lever Z-AAT (uopløseligt + opløseligt) protein ved post-dosis biopsi for deltagere med fibrose
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Post-dosis biopsi omfatter alle post-dosis biopsier indsamlet i uge 48 eller uge 72 eller uge 96.
Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Procent ændring fra baseline i totalt lever Z-AAT (uopløseligt + opløseligt) protein ved post-dosis biopsi for deltagere med fibrose
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Post-dosis biopsi omfatter alle post-dosis biopsier indsamlet i uge 48 eller uge 72 eller uge 96.
Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Absolut ændring fra baseline i lever Z-AAT opløseligt protein ved post-dosis biopsi for deltagere med fibrose
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Post-dosis biopsi omfatter alle post-dosis biopsier indsamlet i uge 48 eller uge 72 eller uge 96.
Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Procent ændring fra baseline i lever Z-AAT opløseligt protein ved post-dosis biopsi for deltagere med fibrose
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Post-dosis biopsi omfatter alle post-dosis biopsier indsamlet i uge 48 eller uge 72 eller uge 96.
Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Absolut ændring fra baseline i lever Z-AAT uopløseligt protein ved post-dosis biopsi for deltagere med fibrose
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Post-dosis biopsi omfatter alle post-dosis biopsier indsamlet i uge 48 eller uge 72 eller uge 96.
Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Procent ændring fra baseline i lever Z-AAT uopløseligt protein ved post-dosis biopsi for deltagere med fibrose
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Post-dosis biopsi omfatter alle post-dosis biopsier indsamlet i uge 48 eller uge 72 eller uge 96.
Baseline, uge ​​48 (+/- 2 uger), eller uge 72 (+/- 4 uger), eller uge 96 (+/- 4 uger)
Absolut ændring fra baseline i leverfunktionstests: Alanin Aminotransferase (ALT) i uge 16 og over tid til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Procent ændring fra baseline i leverfunktionstest: ALT i uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Absolut ændring fra baseline i leverfunktionstests: Aspartataminotransferase (AST) i uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Procent ændring fra baseline i leverfunktionstests: AST i uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Absolut ændring fra baseline i leverfunktionstests: alkalisk fosfatase (ALP) i uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Procent ændring fra baseline i leverfunktionstests: ALP i uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Absolut ændring fra baseline i leverfunktionstests: Gamma Glutamyl Transferase (GGT) i uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 19 uger ), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 19 uger ), EOS (op til 208 uger)
Procentvis ændring fra baseline i leverfunktionstests: GGT i uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Absolut ændring fra baseline i leverfunktionstest: Total bilirubin i uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 19 uger ), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 19 uger ), EOS (op til 208 uger)
Procent ændring fra baseline i leverfunktionstest: Total bilirubin i uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Absolut ændring fra baseline i leverfunktionstest: Direkte bilirubin i uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Procent ændring fra baseline i leverfunktionstest: Direkte bilirubin i uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Absolut ændring fra baseline i leverfunktionstests: Prothrombin International Normalized Ratio ved uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Procent ændring fra baseline i leverfunktionstests: Prothrombin International Normalized Ratio ved uge 16 og over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​16, uge ​​16 + 24 timer (H), uge ​​28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Absolut ændring i serum Z-AAT over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Procentvis ændring i serum Z-AAT over tid gennem EOS
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, tidlig opsigelse (op til 196 uger), EOS (op til 208 uger)
Farmakokinetik (PK): ARO-AAT plasmakoncentrationsoversigt for den dobbeltblindede fase
Tidsramme: Fazirsiran-deltagere uden fibrose: Før dosis, 1 time, 2 timer, 24 timer efter dosis på dag 1 (+/- 1 dag). Fazirsiran-deltagere med fibrose: Før dosis, 1 time, 2 timer, 24 timer efter dosis på dag 1 og uge 16 (+/- 1 dag).
Fazirsiran-deltagere uden fibrose: Før dosis, 1 time, 2 timer, 24 timer efter dosis på dag 1 (+/- 1 dag). Fazirsiran-deltagere med fibrose: Før dosis, 1 time, 2 timer, 24 timer efter dosis på dag 1 og uge 16 (+/- 1 dag).
Antal deltagere positive for antistof-antistoffer mod Fazirsiran
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 eller tidlig opsigelse (op til 148 uger)
PDLB = post-dosis leverbiopsi
Baseline, uge ​​4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 eller tidlig opsigelse (op til 148 uger)
Procentdel af deltagere med skift fra baseline i METAVIR-fibrosestadiet ved post-dosisbiopsi for deltagere med fibrose
Tidsramme: Baseline, post-dosis i uge 48 (+/- 2 uger) eller uge 72 (+/- 4 uger) eller uge 96 (+/- 4 uger)
METAVIR-scoringssystemet er et system, der bruges til at vurdere omfanget af inflammation og fibrose ved histopatologisk evaluering i en leverbiopsi. Stadiet repræsenterer mængden af ​​fibrose eller ardannelse: 0= ingen fibrose; 1=portal fibrose uden septa; 2=portal fibrose med få septa; 3 = talrige septa uden skrumpelever; 4=cirrose. En højere score indikerer en dårligere tilstand.
Baseline, post-dosis i uge 48 (+/- 2 uger) eller uge 72 (+/- 4 uger) eller uge 96 (+/- 4 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. august 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

18. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

10. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AROAAT2001
  • 2018-003385-14 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner