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Segurança, Tolerabilidade e Efeito Farmacodinâmico do Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) (SEQUOIA)

30 de outubro de 2025 atualizado por: Arrowhead Pharmaceuticals

Um estudo de fase 2 multidose controlado por placebo para determinar a segurança, a tolerabilidade e o efeito farmacodinâmico do Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) em pacientes com deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD) [SEQUOIA]

O objetivo do AROAAT2001 (SEQUOIA) é avaliar a segurança, eficácia e tolerabilidade de múltiplas doses do produto experimental, Fazirsiran Injection, administrado por via subcutânea a participantes com deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes serão inscritos para receber múltiplas injeções subcutâneas de injeção de Fazirsiran (também conhecida como injeção de TAK-999 ou injeção de ARO-AAT) ou placebo. Os participantes elegíveis exigirão uma biópsia pré-dose concluída como parte do estudo dentro da janela de triagem. No entanto, qualquer participante com um resultado de biópsia dentro de 1 ano após a triagem sem fibrose não requer uma biópsia pré-dose. Apenas os participantes com fibrose hepática serão submetidos a uma biópsia pós-dose e poderão continuar o tratamento em fase aberta.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

40

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha, 52074
        • Research Site 27
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Research Site 20
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Research Site 5
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Research Site 9
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Research Site 14
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Research Site 17
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Research Site 11
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Research Site 15
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Research Site 13
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Research Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Research Site 7
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Research Site 3
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Research Site 10
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Research Site 12
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Research Site 1
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Research Site 4
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Research Site 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Research Site 16
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Research Site 23
  • Itália
      • Pavia, Itália, 27100
        • Research Site 22
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Research Site 24

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de AATD
  • Biópsia hepática na triagem indicando fibrose hepática (escore inferior a F4); um paciente sem fibrose pode participar com base em uma biópsia anterior realizada dentro de um ano
  • As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo, não podem estar amamentando e devem estar dispostas a usar métodos contraceptivos
  • Disposto a fornecer consentimento informado por escrito e a cumprir os requisitos do estudo
  • Não fumante há pelo menos 1 ano
  • Nenhum achado anormal de relevância clínica na triagem

Critério de exclusão:

  • Preocupações de saúde clinicamente significativas além de AATD
  • Diagnóstico prévio ou diagnóstico no Rastreio de cirrose hepática definitiva
  • Transplante anterior de pulmão ou fígado devido a AATD
  • Uso regular de álcool no período de um mês antes da triagem
  • Uso de um agente ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da dosagem ou participação atual em um estudo experimental envolvendo intervenção terapêutica
  • Uso de drogas ilícitas no período de 1 ano antes da triagem

NOTA: critérios adicionais de inclusão/exclusão podem ser aplicados, por protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fazirsiran 25 mg DB/200 mg OL

Período duplo-cego (DB): Participantes sem fibrose: administrado no dia 1 e semana 4. Participantes com fibrose: administrado no dia 1, semana 4 e semana 16, depois a cada 12 semanas até 18 doses totais.

Período aberto (OL): Os participantes com fibrose na triagem que receberam 25 mg de fazirsiran duplo-cego (DB) e que completaram a biópsia hepática pós-dose na semana 48 (ou semana 72 ou semana 96) entraram na fase aberta e recebeu fazirsiran 200 mg a cada 12 semanas durante o estudo.
Medicamento: Injeção de Fazisiran
solução para injeção subcutânea (sc)
Outros nomes:
  • Injeção de ARO-AAT
  • Injeção TAK-999
Experimental: Fazirsiran 100 mg DB/200 mg OL

Período DB: Participantes sem fibrose: Fazirsiran 100 mg administrado no Dia 1 e Semana 4. Participantes com fibrose: Fazirsiran 100 mg administrado no Dia 1, Semana 4 e Semana 16, depois a cada 12 semanas até 18 doses totais.

Período OL: Participantes com fibrose na triagem que receberam 100 mg de fazirsiran duplo-cego (DB) e que completaram a biópsia hepática pós-dose na semana 48 (ou semana 72 ou semana 96) entraram na fase aberta e receberam 200 mg de fazirsiran a cada 12 semanas durante o estudo.
Medicamento: Injeção de Fazisiran
solução para injeção subcutânea (sc)
Outros nomes:
  • Injeção de ARO-AAT
  • Injeção TAK-999
Experimental: Fazirsiran 200 mg DB/200 mg OL

Período DB: Participantes sem fibrose: Fazirsiran 200 mg administrado no Dia 1 e na Semana 4.

Participantes com fibrose: Fazirsiran 200 mg administrado no Dia 1, Semana 4 e Semana 16, depois a cada 12 semanas até 18 doses totais.

Período OL: Participantes com fibrose na triagem que receberam fazirsiran 200 mg duplo-cego (DB) e que completaram a biópsia hepática pós-dose na semana 48 (ou semana 72 ou semana 96) entraram na fase aberta e receberam 200 mg de fazirsiran a cada 12 semanas durante o estudo
Medicamento: Injeção de Fazisiran
solução para injeção subcutânea (sc)
Outros nomes:
  • Injeção de ARO-AAT
  • Injeção TAK-999
Comparador de Placebo: Placebo DB / Fazirsiran 200 mg OL

Período DB: Participantes sem fibrose: Placebo administrado no Dia 1 e Semana 4. Participantes com fibrose: Placebo administrado no Dia 1, Semana 4 e Semana 16, depois a cada 12 semanas até 18 doses totais.

Período OL: Os participantes com fibrose na triagem que receberam placebo duplo-cego (DB) e que completaram a biópsia hepática pós-dose na semana 48 (ou semana 72 ou semana 96) entraram na fase aberta e receberam 200 mg de fazirsiran a cada 12 dias. semanas durante a duração do estudo.
Medicamento: Injeção de Fazisiran
solução para injeção subcutânea (sc)
Outros nomes:
  • Injeção de ARO-AAT
  • Injeção TAK-999
Outro: Placebo
solução salina normal estéril (0,9% NaCl), calculada para corresponder ao comparador ativo, para injeção sc

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração percentual da linha de base na antitripsina Z-alfa-1 sérica (Z-AAT) na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16 (+/- 2 semanas)
Linha de base, semana 16 (+/- 2 semanas)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) na fase duplo-cega
Prazo: Fase Duplamente Cega (até à Semana 48): administração da dose até ao final do estudo (EOS) ou Terminação Antecipada ou primeira dose de fazirsiran em fase aberta.
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável, que não precisa necessariamente ter relação causal com este tratamento. Um evento adverso grave (EAG) é um EA que: resulta em morte; é fatal; requer internação hospitalar ou prolongamento de uma hospitalização existente; resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; é uma anomalia/defeito congênito; é um evento ou reação clinicamente importante. TEAEs/TESAEs são definidos como aqueles EAs que ocorreram pela primeira vez ou pioraram em gravidade após a administração da dose até o final do estudo (EOS) ou Término Antecipado ou primeira dose de fazirsiran em fase aberta.
Fase Duplamente Cega (até à Semana 48): administração da dose até ao final do estudo (EOS) ou Terminação Antecipada ou primeira dose de fazirsiran em fase aberta.
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) na fase aberta
Prazo: Desde a administração da primeira dose de fazirsiran em fase aberta até EOS ou rescisão antecipada (até a semana 196).
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica indesejável, que não precisa necessariamente ter relação causal com este tratamento. Um evento adverso grave (EAG) é um EA que: resulta em morte; é fatal; requer internação hospitalar ou prolongamento de uma hospitalização existente; resulta em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; é uma anomalia/defeito congênito; é um evento ou reação clinicamente importante. TEAEs/TESAEs são definidos como aqueles EAs que ocorreram pela primeira vez ou pioraram em gravidade após a administração da dose até o final do estudo (EOS) ou Término Antecipado ou primeira dose de fazirsiran em fase aberta.
Desde a administração da primeira dose de fazirsiran em fase aberta até EOS ou rescisão antecipada (até a semana 196).
Alteração absoluta da linha de base na proteína Z-AAT total do fígado (insolúvel + solúvel) na biópsia pós-dose para participantes com fibrose
Prazo: Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
A biópsia pós-dose inclui todas as biópsias pós-dose coletadas na semana 48 ou na semana 72 ou na semana 96.
Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
Alteração percentual da linha de base na proteína Z-AAT total do fígado (insolúvel + solúvel) na biópsia pós-dose para participantes com fibrose
Prazo: Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
A biópsia pós-dose inclui todas as biópsias pós-dose coletadas na semana 48 ou na semana 72 ou na semana 96.
Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
Alteração absoluta da linha de base na proteína solúvel Z-AAT do fígado na biópsia pós-dose para participantes com fibrose
Prazo: Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
A biópsia pós-dose inclui todas as biópsias pós-dose coletadas na semana 48 ou na semana 72 ou na semana 96.
Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
Alteração percentual da linha de base na proteína solúvel Z-AAT do fígado na biópsia pós-dose para participantes com fibrose
Prazo: Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
A biópsia pós-dose inclui todas as biópsias pós-dose coletadas na semana 48 ou na semana 72 ou na semana 96.
Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
Alteração absoluta da linha de base na proteína insolúvel Z-AAT do fígado na biópsia pós-dose para participantes com fibrose
Prazo: Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
A biópsia pós-dose inclui todas as biópsias pós-dose coletadas na semana 48 ou na semana 72 ou na semana 96.
Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
Alteração percentual da linha de base na proteína insolúvel Z-AAT do fígado na biópsia pós-dose para participantes com fibrose
Prazo: Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
A biópsia pós-dose inclui todas as biópsias pós-dose coletadas na semana 48 ou na semana 72 ou na semana 96.
Linha de base, Semana 48 (+/- 2 semanas), ou Semana 72 (+/- 4 semanas) ou Semana 96 (+/- 4 semanas)
Alteração absoluta da linha de base nos testes de função hepática: Alanina aminotransferase (ALT) na semana 16 e ao longo do tempo até o final do estudo (EOS)
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração percentual da linha de base nos testes de função hepática: ALT na semana 16 e ao longo do tempo até EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração absoluta da linha de base nos testes de função hepática: Aspartato aminotransferase (AST) na semana 16 e ao longo do tempo através da EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração percentual da linha de base nos testes de função hepática: AST na semana 16 e ao longo do tempo até EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração absoluta da linha de base nos testes de função hepática: fosfatase alcalina (ALP) na semana 16 e ao longo do tempo através da EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração percentual da linha de base em testes de função hepática: ALP na semana 16 e ao longo do tempo até EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração absoluta da linha de base nos testes de função hepática: gama glutamil transferase (GGT) na semana 16 e ao longo do tempo através da EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas ), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas ), EOS (até 208 semanas)
Alteração percentual da linha de base nos testes de função hepática: GGT na semana 16 e ao longo do tempo através da EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração absoluta da linha de base nos testes de função hepática: bilirrubina total na semana 16 e ao longo do tempo até EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas ), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas ), EOS (até 208 semanas)
Alteração percentual da linha de base nos testes de função hepática: bilirrubina total na semana 16 e ao longo do tempo até EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração absoluta da linha de base nos testes de função hepática: bilirrubina direta na semana 16 e ao longo do tempo através da EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração percentual da linha de base nos testes de função hepática: bilirrubina direta na semana 16 e ao longo do tempo através da EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração absoluta da linha de base nos testes de função hepática: proporção normalizada internacional de protrombina na semana 16 e ao longo do tempo através da EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração percentual da linha de base nos testes de função hepática: proporção normalizada internacional de protrombina na semana 16 e ao longo do tempo por meio de EOS
Prazo: Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semana 16, semana 16 + 24 horas (H), semanas 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Mudança absoluta no soro Z-AAT ao longo do tempo por meio de EOS
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semanas 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Alteração percentual no soro Z-AAT ao longo do tempo por meio de EOS
Prazo: Linha de base, semanas 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semanas 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, rescisão antecipada (até 196 semanas), EOS (até 208 semanas)
Farmacocinética (PK): Resumo da concentração plasmática de ARO-AAT para a fase duplo-cega
Prazo: Participantes Fazirsiran sem fibrose: Pré-dose, 1 hora, 2 horas, 24 horas pós-dose no Dia 1 (+/- 1 dia). Participantes Fazirsiran com fibrose: Pré-dose, 1 hora, 2 horas, 24 horas pós-dose no Dia 1 e Semana 16 (+/- 1 dia).
Participantes Fazirsiran sem fibrose: Pré-dose, 1 hora, 2 horas, 24 horas pós-dose no Dia 1 (+/- 1 dia). Participantes Fazirsiran com fibrose: Pré-dose, 1 hora, 2 horas, 24 horas pós-dose no Dia 1 e Semana 16 (+/- 1 dia).
Número de participantes positivos para anticorpos antidrogas para Fazirsiran
Prazo: Linha de base, semanas 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 ou rescisão antecipada (até 148 semanas)
PDLB = biópsia hepática pós-dose
Linha de base, semanas 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 ou rescisão antecipada (até 148 semanas)
Porcentagem de participantes com mudanças em relação à linha de base no estágio de fibrose METAVIR na biópsia pós-dose para participantes com fibrose
Prazo: Linha de base, pós-dose nas semanas 48 (+/- 2 semanas) ou semana 72 (+/- 4 semanas) ou semana 96 (+/- 4 semanas)
O sistema de pontuação METAVIR é um sistema usado para avaliar a extensão da inflamação e fibrose por avaliação histopatológica em uma biópsia hepática. O estágio representa a quantidade de fibrose ou cicatriz: 0= sem fibrose; 1=fibrose portal sem septos; 2=fibrose portal com poucos septos; 3=numerosos septos sem cirrose; 4=cirrose. Uma pontuação mais alta indica uma condição pior.
Linha de base, pós-dose nas semanas 48 (+/- 2 semanas) ou semana 72 (+/- 4 semanas) ou semana 96 (+/- 4 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de agosto de 2019

Conclusão Primária (Real)

8 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

18 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de maio de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de maio de 2019

Primeira postagem (Real)

10 de maio de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

4 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AROAAT2001
  • 2018-003385-14 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

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