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Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakodynamische Wirkung von Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) (SEQUOIA)

30. Oktober 2025 aktualisiert von: Arrowhead Pharmaceuticals

Eine Placebo-kontrollierte Multidosis-Phase-2-Studie zur Bestimmung der Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakodynamischen Wirkung von Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) bei Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) [SEQUOIA]

Der Zweck von AROAAT2001 (SEQUOIA) ist die Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit mehrerer Dosen des Prüfpräparats Fazirsiran Injection, die Teilnehmern mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) subkutan verabreicht werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Teilnehmer werden angemeldet, um mehrere subkutane Injektionen von Fazirsiran Injection (auch als TAK-999-Injektion oder ARO-AAT-Injektion bezeichnet) oder Placebo zu erhalten. Berechtigte Teilnehmer benötigen eine Biopsie vor der Dosis, die als Teil der Studie innerhalb des Screening-Fensters durchgeführt wird. Jeder Teilnehmer mit einem Biopsieergebnis innerhalb von 1 Jahr nach dem Screening, das keine Fibrose zeigt, benötigt jedoch keine Biopsie vor der Dosis. Nur Teilnehmer mit Leberfibrose werden einer Postdosis-Biopsie unterzogen und können die Behandlung in einer offenen Phase fortsetzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Research Site 27
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Research Site 22
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Research Site 23
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Research Site 24
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site 20
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Research Site 5
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Research Site 9
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Research Site 14
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Research Site 17
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Research Site 11
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Research Site 15
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Research Site 13
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Research Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Research Site 7
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Research Site 3
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Research Site 10
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Research Site 12
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Research Site 1
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Research Site 4
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Research Site 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Research Site 16

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von AATD
  • Leberbiopsie beim Screening mit Hinweis auf Leberfibrose (Wert kleiner als F4); Ein Patient ohne Fibrose kann auf der Grundlage einer vorherigen Biopsie teilnehmen, die innerhalb eines Jahres durchgeführt wurde
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, dürfen nicht stillen und müssen bereit sein, Verhütungsmittel anzuwenden
  • Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und die Studienanforderungen einzuhalten
  • Nichtraucher seit mindestens 1 Jahr
  • Kein abnormaler Befund von klinischer Relevanz beim Screening

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante gesundheitliche Bedenken außer AATD
  • Frühere Diagnose oder Diagnose beim Screening auf definitive Leberzirrhose
  • Vorherige Lungen- oder Lebertransplantation aufgrund von AATD
  • Regelmäßiger Alkoholkonsum innerhalb eines Monats vor dem Screening
  • Verwendung eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung oder aktuelle Teilnahme an einer Prüfstudie mit therapeutischer Intervention
  • Konsum illegaler Drogen innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening

HINWEIS: Je nach Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fazirsiran 25 mg DB/200 mg OL

Doppelblindzeitraum (DB): Teilnehmer ohne Fibrose: Verabreichung an Tag 1 und Woche 4. Teilnehmer mit Fibrose: Verabreichung an Tag 1, Woche 4 und Woche 16, dann alle 12 Wochen bis zu 18 Gesamtdosen.

Offener (OL) Zeitraum: Teilnehmer mit Fibrose beim Screening, die doppelblind (DB) 25 mg Fazirsiran erhielten und die Leberbiopsie nach der Dosis in Woche 48 (oder Woche 72 oder Woche 96) abgeschlossen hatten, traten in die offene Phase ein und erhielten für die Dauer der Studie alle 12 Wochen 200 mg Fazirsiran.
Arzneimittel: Fazisiran-Injektion
Lösung zur subkutanen (sc) Injektion
Andere Namen:
  • ARO-AAT-Injektion
  • TAK-999 Injektion
Experimental: Fazirsiran 100 mg DB/200 mg OL

DB-Zeitraum: Teilnehmer ohne Fibrose: Fazirsiran 100 mg, verabreicht an Tag 1 und Woche 4. Teilnehmer mit Fibrose: Fazirsiran 100 mg, verabreicht an Tag 1, Woche 4 und Woche 16, dann alle 12 Wochen bis zu 18 Gesamtdosen.

OL-Zeitraum: Teilnehmer mit Fibrose beim Screening, die doppelblind (DB) 100 mg Fazirsiran erhielten und die Leberbiopsie nach der Dosis in Woche 48 (oder Woche 72 oder Woche 96) abgeschlossen hatten, traten in die offene Phase ein und erhielten 200 mg Fazirsiran alle 12 Wochen für die Dauer der Studie.
Arzneimittel: Fazisiran-Injektion
Lösung zur subkutanen (sc) Injektion
Andere Namen:
  • ARO-AAT-Injektion
  • TAK-999 Injektion
Experimental: Fazirsiran 200 mg DB/200 mg OL

DB-Zeitraum: Teilnehmer ohne Fibrose: Fazirsiran 200 mg, verabreicht an Tag 1 und Woche 4.

Teilnehmer mit Fibrose: Fazirsiran 200 mg, verabreicht an Tag 1, Woche 4 und Woche 16, dann alle 12 Wochen bis zu 18 Gesamtdosen.

OL-Zeitraum: Teilnehmer mit Fibrose beim Screening, die doppelblind (DB) 200 mg Fazirsiran erhielten und die Leberbiopsie nach der Dosis in Woche 48 (oder Woche 72 oder Woche 96) abgeschlossen hatten, traten in die offene Phase ein und erhielten 200 mg Fazirsiran alle 12 Wochen für die Dauer der Studie
Arzneimittel: Fazisiran-Injektion
Lösung zur subkutanen (sc) Injektion
Andere Namen:
  • ARO-AAT-Injektion
  • TAK-999 Injektion
Placebo-Komparator: Placebo DB / Fazirsiran 200 mg OL

DB-Zeitraum: Teilnehmer ohne Fibrose: Placebo wird an Tag 1 und Woche 4 verabreicht. Teilnehmer mit Fibrose: Placebo wird an Tag 1, Woche 4 und Woche 16 verabreicht, dann alle 12 Wochen bis zu 18 Gesamtdosen.

OL-Zeitraum: Teilnehmer mit Fibrose beim Screening, die ein doppelblindes (DB) Placebo erhielten und die Leberbiopsie nach der Dosis in Woche 48 (oder Woche 72 oder Woche 96) abgeschlossen hatten, traten in die offene Phase ein und erhielten alle 12 200 mg Fazirsiran Wochen für die Dauer der Studie.
Arzneimittel: Fazisiran-Injektion
Lösung zur subkutanen (sc) Injektion
Andere Namen:
  • ARO-AAT-Injektion
  • TAK-999 Injektion
Sonstiges: Placebo
sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % NaCl), berechnet, um dem aktiven Vergleichspräparat zu entsprechen, für die subkutane Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Serum-Z-Alpha-1-Antitrypsins (Z-AAT) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16 (+/- 2 Wochen)
Ausgangswert, Woche 16 (+/- 2 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) in der Doppelblindphase
Zeitfenster: Doppelblindphase (bis Woche 48): Dosisverabreichung bis zum Ende der Studie (EOS) oder vorzeitigen Abbruch oder erste Dosis von Fazirsiran in der offenen Phase.
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein UE, das: zum Tod führt; ist lebensbedrohlich; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; führt zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit; ist eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler; ist ein medizinisch wichtiges Ereignis oder eine medizinisch wichtige Reaktion. TEAEs/TESAEs sind definiert als jene UEs, die nach der Dosisverabreichung bis zum Ende der Studie (EOS) oder dem vorzeitigen Abbruch oder der ersten Dosis von Fazirsiran in der offenen Phase zum ersten Mal auftraten oder sich in ihrer Schwere verschlimmerten.
Doppelblindphase (bis Woche 48): Dosisverabreichung bis zum Ende der Studie (EOS) oder vorzeitigen Abbruch oder erste Dosis von Fazirsiran in der offenen Phase.
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) in der Open-Label-Phase
Zeitfenster: Von der Dosisverabreichung der ersten Dosis von Fazirsiran in der offenen Phase bis zum EOS oder vorzeitigen Abbruch (bis Woche 196).
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) ist ein UE, das: zum Tod führt; ist lebensbedrohlich; erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts; führt zu einer dauerhaften oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit; ist eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler; ist ein medizinisch wichtiges Ereignis oder eine medizinisch wichtige Reaktion. TEAEs/TESAEs sind definiert als jene UEs, die nach der Dosisverabreichung bis zum Ende der Studie (EOS) oder dem vorzeitigen Abbruch oder der ersten Dosis von Fazirsiran in der offenen Phase zum ersten Mal auftraten oder sich in ihrer Schwere verschlimmerten.
Von der Dosisverabreichung der ersten Dosis von Fazirsiran in der offenen Phase bis zum EOS oder vorzeitigen Abbruch (bis Woche 196).
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des gesamten Leber-Z-AAT-Proteins (unlöslich + löslich) bei der Biopsie nach der Dosis für Teilnehmer mit Fibrose
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Die Post-Dosis-Biopsie umfasst alle Post-Dosis-Biopsieproben, die in Woche 48, Woche 72 oder Woche 96 entnommen wurden.
Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des gesamten Leber-Z-AAT-Proteins (unlöslich + löslich) bei der Biopsie nach der Dosis für Teilnehmer mit Fibrose
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Die Post-Dosis-Biopsie umfasst alle Post-Dosis-Biopsieproben, die in Woche 48, Woche 72 oder Woche 96 entnommen wurden.
Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Absolute Veränderung des löslichen Leber-Z-AAT-Proteins gegenüber dem Ausgangswert bei der Biopsie nach der Dosis für Teilnehmer mit Fibrose
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Die Post-Dosis-Biopsie umfasst alle Post-Dosis-Biopsieproben, die in Woche 48, Woche 72 oder Woche 96 entnommen wurden.
Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Prozentuale Veränderung des löslichen Leber-Z-AAT-Proteins gegenüber dem Ausgangswert bei der Biopsie nach der Dosis für Teilnehmer mit Fibrose
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Die Post-Dosis-Biopsie umfasst alle Post-Dosis-Biopsieproben, die in Woche 48, Woche 72 oder Woche 96 entnommen wurden.
Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Leber-Z-AAT-unlöslichen Proteins bei der Biopsie nach der Dosis für Teilnehmer mit Fibrose
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Die Post-Dosis-Biopsie umfasst alle Post-Dosis-Biopsieproben, die in Woche 48, Woche 72 oder Woche 96 entnommen wurden.
Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Leber-Z-AAT-unlöslichen Proteins bei der Biopsie nach der Dosis für Teilnehmer mit Fibrose
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Die Post-Dosis-Biopsie umfasst alle Post-Dosis-Biopsieproben, die in Woche 48, Woche 72 oder Woche 96 entnommen wurden.
Ausgangswert, Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: Alanin-Aminotransferase (ALT) in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis zum Ende der Studie (EOS)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: ALT in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: Aspartataminotransferase (AST) in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: AST in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: Alkalische Phosphatase (ALP) in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: ALP in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: Gamma-Glutamyltransferase (GGT) in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen). ), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen). ), EOS (bis zu 208 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: GGT in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: Gesamtbilirubin in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen). ), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen). ), EOS (bis zu 208 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: Gesamtbilirubin in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: Direktes Bilirubin in Woche 16 und im Laufe der Zeit durch EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: Direktes Bilirubin in Woche 16 und im Laufe der Zeit durch EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: Prothrombin International Normalized Ratio in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Leberfunktionstests: Prothrombin International Normalized Ratio in Woche 16 und im Laufe der Zeit bis EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 16, Woche 16 + 24 Stunden (H), Wochen 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Absolute Veränderung des Serum-Z-AAT im Laufe der Zeit durch EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Wochen 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Prozentuale Veränderung des Serum-Z-AAT im Laufe der Zeit durch EOS
Zeitfenster: Ausgangswert, Wochen 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Wochen 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vorzeitiger Abbruch (bis zu 196 Wochen), EOS (bis zu 208 Wochen)
Pharmakokinetik (PK): Zusammenfassung der ARO-AAT-Plasmakonzentration für die Doppelblindphase
Zeitfenster: Fazirsiran-Teilnehmer ohne Fibrose: Vor der Einnahme, 1 Stunde, 2 Stunden, 24 Stunden nach der Einnahme am 1. Tag (+/- 1 Tag). Fazirsiran-Teilnehmer mit Fibrose: Vor der Einnahme, 1 Stunde, 2 Stunden, 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Woche 16 (+/- 1 Tag).
Fazirsiran-Teilnehmer ohne Fibrose: Vor der Einnahme, 1 Stunde, 2 Stunden, 24 Stunden nach der Einnahme am 1. Tag (+/- 1 Tag). Fazirsiran-Teilnehmer mit Fibrose: Vor der Einnahme, 1 Stunde, 2 Stunden, 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 und Woche 16 (+/- 1 Tag).
Anzahl der Teilnehmer, die positiv auf Anti-Arzneimittel-Antikörper gegen Fazirsiran getestet wurden
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 oder vorzeitiger Abbruch (bis zu 148 Wochen)
PDLB = Leberbiopsie nach der Dosis
Ausgangswert, Woche 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 oder vorzeitiger Abbruch (bis zu 148 Wochen)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verschiebungen gegenüber dem Ausgangswert im METAVIR-Fibrosestadium bei der Biopsie nach der Dosis für Teilnehmer mit Fibrose
Zeitfenster: Ausgangswert, Nachdosierung in Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)
Das METAVIR-Bewertungssystem ist ein System zur Beurteilung des Ausmaßes von Entzündungen und Fibrose durch histopathologische Auswertung in einer Leberbiopsie. Das Stadium stellt das Ausmaß der Fibrose oder Narbenbildung dar: 0 = keine Fibrose; 1=Portalfibrose ohne Septen; 2=Portalfibrose mit wenigen Septen; 3 = zahlreiche Septen ohne Zirrhose; 4=Zirrhose. Ein höherer Wert weist auf einen schlechteren Zustand hin.
Ausgangswert, Nachdosierung in Woche 48 (+/- 2 Wochen) oder Woche 72 (+/- 4 Wochen) oder Woche 96 (+/- 4 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. August 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. September 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Mai 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Mai 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

4. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AROAAT2001
  • 2018-003385-14 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

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