Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamisch effect van Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) (SEQUOIA)

30 oktober 2025 bijgewerkt door: Arrowhead Pharmaceuticals

Een placebogecontroleerd fase 2-onderzoek met meerdere doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en het farmacodynamische effect van Fazirsiran (TAK-999, ARO-AAT) te bepalen bij patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) [SEQUOIA]

Het doel van AROAAT2001 (SEQUOIA) is het evalueren van de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van meerdere doses van het onderzoeksproduct, Fazirsiran Injection, subcutaan toegediend aan deelnemers met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers zullen worden ingeschreven om meerdere subcutane injecties van Fazirsiran-injectie (ook wel TAK-999-injectie of ARO-AAT-injectie genoemd) of placebo te ontvangen. In aanmerking komende deelnemers hebben een biopsie vóór de dosis nodig die is voltooid als onderdeel van het onderzoek binnen het screeningvenster. Elke deelnemer met een biopsieresultaat binnen 1 jaar na screening die geen fibrose aantoont, heeft echter geen pre-dosisbiopsie nodig. Alleen deelnemers met leverfibrose ondergaan een postdosisbiopsie en mogen de behandeling in een open-labelfase voortzetten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland, 52074
        • Research Site 27
  • Italië
      • Pavia, Italië, 27100
        • Research Site 22
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Research Site 23
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Research Site 24
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Research Site 20
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Research Site 5
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Research Site 9
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Research Site 14
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Research Site 17
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Research Site 11
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
        • Research Site 15
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Research Site 13
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Research Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Research Site 7
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Research Site 3
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Research Site 10
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Research Site 12
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Research Site 1
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Research Site 4
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Research Site 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Research Site 16

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van AATD
  • Leverbiopsie bij screening wijst op leverfibrose (score lager dan F4); een patiënt zonder fibrose kan deelnemen op basis van een eerdere biopsie die binnen een jaar is uitgevoerd
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben, mogen geen borstvoeding geven en moeten bereid zijn anticonceptie te gebruiken
  • Bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de studievereisten
  • Minstens 1 jaar niet-roker
  • Geen abnormale bevinding van klinische relevantie bij screening

Uitsluitingscriteria:

  • Andere klinisch significante gezondheidsproblemen dan AATD
  • Eerdere diagnose of diagnose bij Screening op definitieve levercirrose
  • Eerdere long- of levertransplantatie vanwege AATD
  • Regelmatig alcoholgebruik binnen een maand voorafgaand aan het bevolkingsonderzoek
  • Gebruik van een onderzoeksmiddel of apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan dosering of huidige deelname aan een onderzoeksstudie met therapeutische interventie
  • Gebruik van illegale drugs binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening

LET OP: per protocol kunnen aanvullende opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fazirsiran 25 mg DB/200 mg OL

Dubbelblinde (DB)-periode: Deelnemers zonder fibrose: toegediend op dag 1 en week 4. Deelnemers met fibrose: toegediend op dag 1, week 4 en week 16, daarna elke 12 weken tot in totaal maximaal 18 doses.

Open-label (OL)-periode: deelnemers met fibrose bij screening die dubbelblind (DB) fazirsiran 25 mg kregen en die de post-dosis leverbiopsie voltooiden in week 48 (of week 72 of week 96) gingen de open-label fase in en kreeg tijdens de duur van het onderzoek elke 12 weken fazirsiran 200 mg.
Geneesmiddel: Fazisiran-injectie
oplossing voor subcutane (sc) injectie
Andere namen:
  • ARO-AAT-injectie
  • TAK-999 injectie
Experimenteel: Fazirsiran 100 mg DB/200 mg OL

DB-periode: Deelnemers zonder fibrose: Fazirsiran 100 mg toegediend op dag 1 en week 4. Deelnemers met fibrose: Fazirsiran 100 mg toegediend op dag 1, week 4 en week 16, daarna elke 12 weken tot maximaal 18 totale doses.

OL-periode: Deelnemers met fibrose bij de screening die dubbelblind (DB) fazirsiran 100 mg kregen en die de post-dosis leverbiopsie in week 48 (of week 72 of week 96) voltooiden, gingen de open-label fase in en kregen fazirsiran 200 mg elke 12 weken gedurende de duur van het onderzoek.
Geneesmiddel: Fazisiran-injectie
oplossing voor subcutane (sc) injectie
Andere namen:
  • ARO-AAT-injectie
  • TAK-999 injectie
Experimenteel: Fazirsiran 200 mg DB/200 mg OL

DB-periode: Deelnemers zonder fibrose: Fazirsiran 200 mg toegediend op dag 1 en week 4.

Deelnemers met fibrose: Fazirsiran 200 mg toegediend op dag 1, week 4 en week 16, daarna elke 12 weken tot een totaal van 18 doses.

OL-periode: Deelnemers met fibrose bij de screening die dubbelblind (DB) fazirsiran 200 mg kregen en die de post-dosis leverbiopsie in week 48 (of week 72 of week 96) voltooiden, gingen de open-label fase in en kregen fazirsiran 200 mg elke 12 weken gedurende de duur van het onderzoek
Geneesmiddel: Fazisiran-injectie
oplossing voor subcutane (sc) injectie
Andere namen:
  • ARO-AAT-injectie
  • TAK-999 injectie
Placebo-vergelijker: Placebo DB / Fazirsiran 200 mg OL

DB-periode: Deelnemers zonder fibrose: Placebo toegediend op dag 1 en week 4. Deelnemers met fibrose: Placebo toegediend op dag 1, week 4 en week 16, daarna elke 12 weken tot een totaal van 18 doses.

OL-periode: Deelnemers met fibrose bij de screening die een dubbelblinde (DB) placebo kregen en die de post-dosis leverbiopsie in week 48 (of week 72 of week 96) voltooiden, gingen de open-label fase in en kregen elke 12 dagen fazirsiran 200 mg. weken voor de duur van het onderzoek.
Geneesmiddel: Fazisiran-injectie
oplossing voor subcutane (sc) injectie
Andere namen:
  • ARO-AAT-injectie
  • TAK-999 injectie
Ander: Placebo
steriele normale zoutoplossing (0,9% NaCl), berekend om overeen te komen met actieve comparator, voor subcutane injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum Z-Alpha-1 Antitrypsine (Z-AAT) in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16 (+/- 2 weken)
Basislijn, week 16 (+/- 2 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) in de dubbelblinde fase
Tijdsspanne: Dubbelblinde fase (tot week 48): dosistoediening tot het einde van de studie (EOS) of vroegtijdige beëindiging of eerste dosis fazirsiran in de open-label fase.
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis, die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met deze behandeling. Een ernstige bijwerking (SAE) is een bijwerking die: de dood tot gevolg heeft; is levensbedreigend; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid; het is een aangeboren afwijking/geboorteafwijking; het gaat om een ​​medisch belangrijke gebeurtenis of reactie. TEAE's/TESAE's worden gedefinieerd als die bijwerkingen die voor het eerst optraden of in ernst verergerden na toediening van de dosis tot het einde van het onderzoek (EOS) of vroegtijdige beëindiging of de eerste dosis fazirsiran in de open-label fase.
Dubbelblinde fase (tot week 48): dosistoediening tot het einde van de studie (EOS) of vroegtijdige beëindiging of eerste dosis fazirsiran in de open-label fase.
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) in de open-labelfase
Tijdsspanne: Vanaf dosistoediening van de eerste dosis fazirsiran in de open-label fase tot EOS of vroege beëindiging (tot week 196).
Een bijwerking (AE) is elke ongewenste medische gebeurtenis, die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met deze behandeling. Een ernstige bijwerking (SAE) is een bijwerking die: de dood tot gevolg heeft; is levensbedreigend; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist; resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid; het is een aangeboren afwijking/geboorteafwijking; het gaat om een ​​medisch belangrijke gebeurtenis of reactie. TEAE's/TESAE's worden gedefinieerd als die bijwerkingen die voor het eerst optraden of in ernst verergerden na toediening van de dosis tot het einde van het onderzoek (EOS) of vroegtijdige beëindiging of de eerste dosis fazirsiran in de open-label fase.
Vanaf dosistoediening van de eerste dosis fazirsiran in de open-label fase tot EOS of vroege beëindiging (tot week 196).
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal lever-Z-AAT-eiwit (onoplosbaar + oplosbaar) bij biopsie na dosis voor deelnemers met fibrose
Tijdsspanne: Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Biopsie na dosis omvat alle biopsie na dosis die in week 48, week 72 of week 96 is afgenomen.
Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal lever-Z-AAT-eiwit (onoplosbaar + oplosbaar) bij biopsie na dosis voor deelnemers met fibrose
Tijdsspanne: Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Biopsie na dosis omvat alle biopsie na dosis die in week 48, week 72 of week 96 is afgenomen.
Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lever-Z-AAT-oplosbaar eiwit bij biopsie na dosis voor deelnemers met fibrose
Tijdsspanne: Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Biopsie na dosis omvat alle biopsie na dosis die in week 48, week 72 of week 96 is afgenomen.
Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lever-Z-AAT-oplosbaar eiwit bij biopsie na dosis voor deelnemers met fibrose
Tijdsspanne: Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Biopsie na dosis omvat alle biopsie na dosis die in week 48, week 72 of week 96 is afgenomen.
Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lever-Z-AAT-onoplosbaar eiwit bij biopsie na dosis voor deelnemers met fibrose
Tijdsspanne: Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Biopsie na dosis omvat alle biopsie na dosis die in week 48, week 72 of week 96 is afgenomen.
Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lever-Z-AAT-onoplosbaar eiwit bij biopsie na dosis voor deelnemers met fibrose
Tijdsspanne: Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Biopsie na dosis omvat alle biopsie na dosis die in week 48, week 72 of week 96 is afgenomen.
Basislijn, week 48 (+/- 2 weken), of week 72 (+/- 4 weken), of week 96 (+/- 4 weken)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: alanine-aminotransferase (ALT) in week 16 en in de loop van de tijd tot het einde van de studie (EOS)
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: ALT in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: aspartaataminotransferase (AST) in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: AST in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: alkalische fosfatase (ALP) in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: ALP in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: Gamma Glutamyl Transferase (GGT) in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken ), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken ), EOS (tot 208 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: GGT in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: totaal bilirubine in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken ), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124.136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken ), EOS (tot 208 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: totaal bilirubine in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: direct bilirubine in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: direct bilirubine in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: Prothrombin International Normalised Ratio in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctietests: Prothrombin International Normalised Ratio in week 16 en in de loop van de tijd via EOS
Tijdsspanne: Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, week 16, week 16 + 24 uur (uur), weken 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Absolute verandering in serum Z-AAT in de loop van de tijd door EOS
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, weken 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Procentuele verandering in serum Z-AAT in de loop van de tijd door EOS
Tijdsspanne: Basislijn, weken 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, weken 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, vroegtijdige beëindiging (tot 196 weken), EOS (tot 208 weken)
Farmacokinetiek (PK): Samenvatting van de plasmaconcentratie van ARO-AAT voor de dubbelblinde fase
Tijdsspanne: Fazirsiran-deelnemers zonder fibrose: vóór de dosis, 1 uur, 2 uur, 24 uur na de dosis op dag 1 (+/- 1 dag). Fazirsiran-deelnemers met fibrose: vóór de dosis, 1 uur, 2 uur, 24 uur na de dosis op dag 1 en week 16 (+/- 1 dag).
Fazirsiran-deelnemers zonder fibrose: vóór de dosis, 1 uur, 2 uur, 24 uur na de dosis op dag 1 (+/- 1 dag). Fazirsiran-deelnemers met fibrose: vóór de dosis, 1 uur, 2 uur, 24 uur na de dosis op dag 1 en week 16 (+/- 1 dag).
Aantal deelnemers positief voor antistoffen tegen geneesmiddelen tegen Fazirsiran
Tijdsspanne: Basislijn, weken 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 of vroegtijdige beëindiging (tot 148 weken)
PDLB = leverbiopsie na dosis
Basislijn, weken 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 of vroegtijdige beëindiging (tot 148 weken)
Percentage deelnemers met verschuivingen ten opzichte van de uitgangswaarde in het METAVIR-fibrosestadium bij biopsie na dosis voor deelnemers met fibrose
Tijdsspanne: Basislijn, postdosis in week 48 (+/- 2 weken) of week 72 (+/- 4 weken) of week 96 (+/- 4 weken)
Het METAVIR-scoresysteem is een systeem dat wordt gebruikt om de omvang van ontsteking en fibrose te beoordelen door middel van histopathologische evaluatie in een leverbiopsie. Het stadium vertegenwoordigt de hoeveelheid fibrose of littekenvorming: 0= geen fibrose; 1=portale fibrose zonder septa; 2=portale fibrose met weinig septa; 3=talrijke septa zonder cirrose; 4=cirrose. Een hogere score duidt op een slechtere toestand.
Basislijn, postdosis in week 48 (+/- 2 weken) of week 72 (+/- 4 weken) of week 96 (+/- 4 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 augustus 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 november 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 september 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 mei 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 mei 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 mei 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

4 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AROAAT2001
  • 2018-003385-14 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren