Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fazirsiranin (TAK-999, ARO-AAT) turvallisuus, siedettävyys ja farmakodynaaminen vaikutus (SEQUOIA)

torstai 30. lokakuuta 2025 päivittänyt: Arrowhead Pharmaceuticals

Plasebokontrolloitu, usean annoksen, vaiheen 2 tutkimus fazirsiranin (TAK-999, ARO-AAT) turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakodynaamisen vaikutuksen määrittämiseksi potilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutos (AATD) [SEQUOIA]

AROAAT2001:n (SEQUOIA) tarkoituksena on arvioida tutkimustuotteen, Fazirsiran-injektion useiden annosten turvallisuutta, tehokkuutta ja siedettävyyttä ihonalaisesti potilaille, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutos (AATD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat rekisteröidään saamaan useita ihonalaisia ​​injektioita Fazirsiran-injektiota (kutsutaan myös nimellä TAK-999-injektio tai ARO-AAT-injektio) tai lumelääkettä. Tukikelpoiset osallistujat tarvitsevat annosta edeltävän biopsian, joka on suoritettu osana tutkimusta seulontaikkunan sisällä. Kuitenkaan yksikään osallistuja, jolle on saatu biopsian tulos vuoden kuluessa seulonnasta, joka ei osoita fibroosia, ei vaadi annosta edeltävää biopsiaa. Vain osallistujille, joilla on maksafibroosi, tehdään annoksen jälkeinen biopsia, ja he voivat jatkaa hoitoa avoimessa vaiheessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

40

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Research Site 23
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Research Site 20
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Research Site 22
  • Portugali
      • Funchal, Portugali, 9004-514
        • Research Site 24
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Research Site 27
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Research Site 5
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Research Site 9
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Research Site 14
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Research Site 17
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Research Site 11
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Research Site 15
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Research Site 13
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Research Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Research Site 7
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Research Site 3
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Research Site 10
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Research Site 12
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Research Site 1
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Research Site 4
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Research Site 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Research Site 16

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • AATD:n diagnoosi
  • Maksabiopsia seulonnassa, joka osoittaa maksafibroosia (pistemäärä alle F4); potilas, jolla ei ole fibroosia, voi osallistua edellisen vuoden sisällä tehdyn biopsian perusteella
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti, he eivät saa imettää ja heidän on oltava valmiita käyttämään ehkäisyä
  • Halukas antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ja noudattamaan opiskeluvaatimuksia
  • Tupakoimaton vähintään 1 vuoden
  • Ei poikkeavaa kliinistä merkitystä seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut kliinisesti merkittävät terveysongelmat kuin AATD
  • Aiempi diagnoosi tai diagnoosi osoitteessa Lopullisen maksakirroosin seulonta
  • Aiempi keuhko- tai maksansiirto AATD:n vuoksi
  • Säännöllinen alkoholin käyttö kuukauden sisällä ennen seulontatutkimusta
  • Tutkittavan aineen tai laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen annostelua tai nykyinen osallistuminen tutkimustutkimukseen, johon kuuluu terapeuttinen interventio
  • Laittomien huumeiden käyttö vuoden sisällä ennen seulontaa

HUOMAUTUS: protokollakohtaisesti voidaan soveltaa muita sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fazirsiran 25 mg DB / 200 mg OL

Kaksoissokkojakso (DB): Osallistujat, joilla ei ole fibroosia: Annettiin päivänä 1 ja viikolla 4. Osallistujat, joilla on fibroosi: Annettiin päivänä 1, viikolla 4 ja viikolla 16, sitten 12 viikon välein 18 kokonaisannokseen asti.

Avoin (OL) jakso: Osallistujat, joilla oli fibroosi seulonnassa ja jotka saivat kaksoissokkoutettua (DB) fazirsiraania 25 mg ja jotka suorittivat annoksen jälkeisen maksabiopsian viikolla 48 (tai viikolla 72 tai viikolla 96), siirtyivät avoimeen vaiheeseen ja sai fazirsiraania 200 mg joka 12. viikko tutkimuksen ajan.
Lääke: Fazisiran-injektio
liuos ihonalaiseen (sc) injektioon
Muut nimet:
  • ARO-AAT ruiskutus
  • TAK-999 ruiskutus
Kokeellinen: Fazirsiran 100 mg DB / 200 mg OL

DB-jakso: Osallistujat, joilla ei ole fibroosia: Fazirsiran 100 mg annettuna päivänä 1 ja viikolla 4. Osallistujat, joilla on fibroosi: Fazirsiran 100 mg annettuna päivänä 1, viikolla 4 ja viikolla 16, sitten 12 viikon välein 18 kokonaisannokseen asti.

OL-jakso: Osallistujat, joilla oli fibroosi seulonnassa ja jotka saivat kaksoissokkoutettua (DB) fatsirsiraania 100 mg ja jotka suorittivat annoksen jälkeisen maksabiopsian viikolla 48 (tai viikolla 72 tai viikolla 96), siirtyivät avoimeen vaiheeseen ja saivat fatsirsiraania 200 mg 12 viikon välein tutkimuksen ajan.
Lääke: Fazisiran-injektio
liuos ihonalaiseen (sc) injektioon
Muut nimet:
  • ARO-AAT ruiskutus
  • TAK-999 ruiskutus
Kokeellinen: Fazirsiran 200 mg DB / 200 mg OL

DB-jakso: Osallistujat, joilla ei ole fibroosia: Fazirsiran 200 mg päivänä 1 ja viikolla 4.

Osallistujat, joilla on fibroosi: Fazirsiran 200 mg päivänä 1, viikolla 4 ja viikolla 16, sitten 12 viikon välein 18 kokonaisannokseen asti.

OL-jakso: Osallistujat, joilla oli fibroosi seulonnassa ja jotka saivat kaksoissokkoutettua (DB) fatsirsiraania 200 mg ja jotka suorittivat annoksen jälkeisen maksabiopsian viikolla 48 (tai viikolla 72 tai viikolla 96), siirtyivät avoimeen vaiheeseen ja saivat fatsirsiraania 200 mg 12 viikon välein tutkimuksen ajan
Lääke: Fazisiran-injektio
liuos ihonalaiseen (sc) injektioon
Muut nimet:
  • ARO-AAT ruiskutus
  • TAK-999 ruiskutus
Placebo Comparator: Placebo DB / Fazirsiran 200 mg OL

DB-jakso: Osallistujat, joilla ei ole fibroosia: plaseboa annettiin päivänä 1 ja viikolla 4. Osallistujat, joilla on fibroosi: lumelääkettä päivänä 1, viikolla 4 ja viikolla 16, sitten 12 viikon välein 18 kokonaisannokseen asti.

OL-jakso: Osallistujat, joilla oli fibroosi seulonnassa ja jotka saivat kaksoissokkoutettua (DB) lumelääkettä ja jotka suorittivat annoksen jälkeisen maksabiopsian viikolla 48 (tai viikolla 72 tai viikolla 96), siirtyivät avoimeen vaiheeseen ja saivat fazirsiraania 200 mg joka 12. viikkoa tutkimuksen ajaksi.
Lääke: Fazisiran-injektio
liuos ihonalaiseen (sc) injektioon
Muut nimet:
  • ARO-AAT ruiskutus
  • TAK-999 ruiskutus
Muut: Plasebo
steriiliä normaalia suolaliuosta (0,9 % NaCl), joka on laskettu vastaamaan aktiivista vertailuainetta, sc-injektiota varten

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta seerumin Z-alfa-1-antitrypsiinissä (Z-AAT) viikolla 16
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikko 16 (+/- 2 viikkoa)
Lähtötaso, viikko 16 (+/- 2 viikkoa)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) kaksoissokkovaiheessa
Aikaikkuna: Kaksoissokkovaihe (viikolle 48 asti): annoksen antaminen tutkimuksen loppuun asti (EOS) tai varhainen lopetus tai ensimmäinen annos avoimen vaiheen fazirsiraania.
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon. Vakava haittatapahtuma (SAE) on AE, joka: johtaa kuolemaan; on hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista; johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma tai reaktio. TEAE/TESAE määritellään haittavaikutuksiksi, jotka ilmenivät ensimmäisen kerran tai jotka pahenivat annoksen antamisen jälkeen tutkimuksen loppuun (EOS) tai varhaiseen lopettamiseen tai ensimmäisen annoksen avoimen vaiheen fatsirsiraania.
Kaksoissokkovaihe (viikolle 48 asti): annoksen antaminen tutkimuksen loppuun asti (EOS) tai varhainen lopetus tai ensimmäinen annos avoimen vaiheen fazirsiraania.
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) avoimessa vaiheessa
Aikaikkuna: Ensimmäisen avoimen vaiheen fazirsiran-annoksen annoksesta EOS:n tai varhaisen lopettamisen kautta (viikolle 196 asti).
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon. Vakava haittatapahtuma (SAE) on AE, joka: johtaa kuolemaan; on hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista; johtaa jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma tai reaktio. TEAE/TESAE määritellään haittavaikutuksiksi, jotka ilmenivät ensimmäisen kerran tai jotka pahenivat annoksen antamisen jälkeen tutkimuksen loppuun (EOS) tai varhaiseen lopettamiseen tai ensimmäisen annoksen avoimen vaiheen fatsirsiraania.
Ensimmäisen avoimen vaiheen fazirsiran-annoksen annoksesta EOS:n tai varhaisen lopettamisen kautta (viikolle 196 asti).
Maksan Z-AAT (liukenematon + liukoinen) kokonaisproteiinin absoluuttinen muutos lähtötasosta annoksen jälkeisessä biopsiassa fibroosista kärsiville osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Annoksen jälkeinen biopsia sisältää kaikki annoksen jälkeiset biopsiat, jotka on kerätty viikolla 48 tai viikolla 72 tai viikolla 96.
Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan Z-AAT (liukenematon + liukoinen) proteiinin kokonaismäärässä annoksen jälkeisessä biopsiassa fibroosista kärsiville osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Annoksen jälkeinen biopsia sisältää kaikki annoksen jälkeiset biopsiat, jotka on kerätty viikolla 48 tai viikolla 72 tai viikolla 96.
Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Maksan Z-AAT liukoisen proteiinin absoluuttinen muutos lähtötasosta annoksen jälkeisessä biopsiassa fibroosista kärsiville osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Annoksen jälkeinen biopsia sisältää kaikki annoksen jälkeiset biopsiat, jotka on kerätty viikolla 48 tai viikolla 72 tai viikolla 96.
Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan Z-AAT liukoisessa proteiinissa annoksen jälkeisessä biopsiassa fibroosista kärsiville osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Annoksen jälkeinen biopsia sisältää kaikki annoksen jälkeiset biopsiat, jotka on kerätty viikolla 48 tai viikolla 72 tai viikolla 96.
Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta maksan Z-AAT liukenemattomassa proteiinissa annoksen jälkeisessä biopsiassa fibroosista kärsiville osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Annoksen jälkeinen biopsia sisältää kaikki annoksen jälkeiset biopsiat, jotka on kerätty viikolla 48 tai viikolla 72 tai viikolla 96.
Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan Z-AAT liukenemattomassa proteiinissa annoksen jälkeisessä biopsiassa fibroosista kärsiville osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Annoksen jälkeinen biopsia sisältää kaikki annoksen jälkeiset biopsiat, jotka on kerätty viikolla 48 tai viikolla 72 tai viikolla 96.
Lähtötilanne, viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta maksan toimintakokeissa: alaniiniaminotransferaasi (ALT) viikolla 16 ja ajan mittaan tutkimuksen loppuun asti (EOS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan toimintatesteissä: ALT viikolla 16 ja ajan kuluessa EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta maksan toimintakokeissa: aspartaattiaminotransferaasi (AST) viikolla 16 ja ajan kuluessa EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan toimintatesteissä: AST viikolla 16 ja ajan kuluessa EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta maksan toimintatesteissä: Alkalinen fosfataasi (ALP) viikolla 16 ja ajan kuluessa EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan toimintatesteissä: ALP viikolla 16 ja ajan kuluessa EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta maksan toimintatesteissä: Gammaglutamyylitransferaasi (GGT) viikolla 16 ja ajan kuluessa EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124 136, 148, 160, varhainen irtisanominen 9 viikkoon asti (jopa 1 ), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124 136, 148, 160, varhainen irtisanominen 9 viikkoon asti (jopa 1 ), EOS (jopa 208 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan toimintatesteissä: GGT viikolla 16 ja ajan kuluessa EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta maksan toimintatesteissä: kokonaisbilirubiini viikolla 16 ja yli ajan EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124 136, 148, 160, varhainen irtisanominen 9 viikkoon asti (jopa 1 ), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124 136, 148, 160, varhainen irtisanominen 9 viikkoon asti (jopa 1 ), EOS (jopa 208 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan toimintatesteissä: kokonaisbilirubiini viikolla 16 ja yli ajan EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta maksan toimintatesteissä: suora bilirubiini viikolla 16 ja ajan kuluessa EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan toimintatesteissä: suora bilirubiini viikolla 16 ja ajan kuluessa EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta maksan toimintatesteissä: Protrombiinin kansainvälinen normalisoitu suhde viikolla 16 ja ajan kuluessa EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Prosenttimuutos lähtötasosta maksan toimintakokeissa: Protrombiinin kansainvälinen normalisoitu suhde viikolla 16 ja ajan kuluessa EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikko 16, viikko 16 + 24 tuntia (H), viikot 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikaiseen irtisanomiseen asti 196 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Absoluuttinen muutos seerumissa Z-AAT ajan myötä EOS:n ansiosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikainen irtisanominen (enintään 19 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikot 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikainen irtisanominen (enintään 19 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Prosenttimuutos seerumissa Z-AAT ajan myötä EOS:n kautta
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikainen irtisanominen (enintään 19 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikot 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, ennenaikainen irtisanominen (enintään 19 viikkoa), EOS (jopa 208 viikkoa)
Farmakokinetiikka (PK): ARO-AAT plasmapitoisuuden yhteenveto kaksoissokkovaiheessa
Aikaikkuna: Fazirsiran-osallistujat, joilla ei ole fibroosia: Ennen annosta, 1 tunti, 2 tuntia, 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (+/- 1 päivä). Fazirsiran-osallistujat, joilla on fibroosi: Ennen annosta, 1 tunti, 2 tuntia, 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 16 (+/- 1 päivä).
Fazirsiran-osallistujat, joilla ei ole fibroosia: Ennen annosta, 1 tunti, 2 tuntia, 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 (+/- 1 päivä). Fazirsiran-osallistujat, joilla on fibroosi: Ennen annosta, 1 tunti, 2 tuntia, 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 16 (+/- 1 päivä).
Fazirsiran-lääkkeiden vasta-aineiden suhteen positiivisten osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 tai ennenaikainen irtisanominen (enintään 148 viikkoa)
PDLB = annoksen jälkeinen maksabiopsia
Perustaso, viikot 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 tai ennenaikainen irtisanominen (enintään 148 viikkoa)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on siirtymä lähtötilanteesta METAVIR-fibroosivaiheessa annoksen jälkeisessä biopsiassa fibroosista kärsiville osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne, annoksen jälkeinen viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)
METAVIR-pisteytysjärjestelmä on järjestelmä, jota käytetään arvioimaan tulehduksen ja fibroosin laajuutta histopatologisella arvioinnilla maksabiopsiassa. Vaihe edustaa fibroosin tai arpeutumisen määrää: 0 = ei fibroosia; 1 = portaalifibroosi ilman väliseiniä; 2 = portaalifibroosi, jossa on vähän väliseiniä; 3 = lukuisia väliseiniä ilman kirroosia; 4 = kirroosi. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tilaa.
Lähtötilanne, annoksen jälkeinen viikko 48 (+/- 2 viikkoa) tai viikko 72 (+/- 4 viikkoa) tai viikko 96 (+/- 4 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arrowhead Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 7. elokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. toukokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 10. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 4. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AROAAT2001
  • 2018-003385-14 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa