Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i działanie farmakodynamiczne fazirsiranu (TAK-999, ARO-AAT) (SEQUOIA)

30 października 2025 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Kontrolowane placebo, wielodawkowe badanie fazy 2 w celu określenia bezpieczeństwa, tolerancji i działania farmakodynamicznego fazirsiranu (TAK-999, ARO-AAT) u pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD) [SEQUOIA]

Celem badania AROAAT2001 (SEQUOIA) jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji wielokrotnych dawek badanego produktu, preparatu Fazirsiran we wstrzyknięciu, podawanego podskórnie uczestnikom z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnicy zostaną zapisani do otrzymywania wielokrotnych wstrzyknięć podskórnych preparatu Fazirsiran do wstrzykiwań (określanego również jako wstrzyknięcie TAK-999 lub wstrzyknięcie ARO-AAT) lub placebo. Kwalifikujący się uczestnicy będą wymagać wykonania biopsji przed podaniem dawki w ramach badania w oknie przesiewowym. Jednak każdy uczestnik, u którego wynik biopsji w ciągu 1 roku od badania przesiewowego nie wykazał zwłóknienia, nie wymaga biopsji przed podaniem dawki. Tylko uczestnicy ze zwłóknieniem wątroby zostaną poddani biopsji po podaniu dawki i będą mogli kontynuować leczenie w fazie otwartej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Research Site 20
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Research Site 23
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Research Site 27
  • Portugalia
      • Funchal, Portugalia, 9004-514
        • Research Site 24
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Research Site 5
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Research Site 9
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Research Site 14
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Research Site 17
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Research Site 11
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Research Site 15
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Research Site 13
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Research Site 2
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Research Site 7
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Research Site 3
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Research Site 10
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Research Site 12
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Research Site 1
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Research Site 4
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Research Site 19
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Research Site 16
  • Włochy
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Research Site 22

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza AATD
  • Biopsja wątroby podczas badania przesiewowego wskazująca na zwłóknienie wątroby (wynik poniżej F4); pacjent bez zwłóknienia może uczestniczyć na podstawie wcześniejszej biopsji wykonanej w ciągu jednego roku
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie mogą karmić piersią i muszą być chętne do stosowania antykoncepcji
  • Gotowość do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania wymagań dotyczących badania
  • Niepalący od co najmniej 1 roku
  • Brak nieprawidłowych wyników o znaczeniu klinicznym podczas badań przesiewowych

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne problemy zdrowotne inne niż AATD
  • Wcześniejsza diagnoza lub diagnoza podczas badań przesiewowych w kierunku ostatecznej marskości wątroby
  • Przebyty przeszczep płuca lub wątroby z powodu AATD
  • Regularne spożywanie alkoholu w ciągu jednego miesiąca przed badaniem przesiewowym
  • Stosowanie badanego środka lub wyrobu w ciągu 30 dni przed podaniem dawki lub aktualny udział w badaniu naukowym obejmującym interwencję terapeutyczną
  • Używanie nielegalnych narkotyków w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym

UWAGA: mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia, zgodnie z protokołem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fazirsiran 25 mg DB/200 mg OL

Okres podwójnie ślepej próby (DB): Uczestnicy bez zwłóknienia: podano w dniu 1. i tygodniu 4. Uczestnicy ze zwłóknieniem: podano w dniu 1., tygodniu 4. i tygodniu 16, następnie co 12 tygodni do 18 dawek całkowitych.

Okres badania otwartego (OL): Uczestnicy ze zwłóknieniem w badaniu przesiewowym, którzy otrzymali 25 mg fazirsiranu w fazie podwójnie ślepej próby i którzy ukończyli biopsję wątroby po podaniu dawki w 48. tygodniu (lub w 72. lub 96. tygodniu) weszli do fazy otwartej i otrzymywał fazirsiran w dawce 200 mg co 12 tygodni przez cały czas trwania badania.
Lek: Wstrzyknięcie Fazisiranu
roztwór do wstrzykiwań podskórnych (sc).
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie ARO-AAT
  • Wtrysk TAK-999
Eksperymentalny: Fazirsiran 100 mg DB/200 mg OL

Okres DB: Uczestnicy bez zwłóknienia: Fazirsiran 100 mg podany w 1. dniu i 4. tygodniu. Uczestnicy ze zwłóknieniem: Fazirsiran 100 mg podany w 1., 4. i 16. tygodniu, następnie co 12 tygodni aż do 18 dawek całkowitych.

Okres OL: Uczestnicy ze zwłóknieniem w badaniu przesiewowym, którzy otrzymali podwójnie ślepą próbę (DB) fazirsiranu w dawce 100 mg i którzy ukończyli biopsję wątroby po podaniu dawki w 48. tygodniu (lub w 72. lub 96. tygodniu) weszli do fazy otwartej i otrzymali fazirsiran w dawce 200 mg co 12 tygodni przez cały czas trwania badania.
Lek: Wstrzyknięcie Fazisiranu
roztwór do wstrzykiwań podskórnych (sc).
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie ARO-AAT
  • Wtrysk TAK-999
Eksperymentalny: Fazirsiran 200 mg DB/200 mg OL

Okres DB: Uczestnicy bez zwłóknienia: Fazirsiran 200 mg podany w dniu 1 i tygodniu 4.

Uczestnicy ze zwłóknieniem: Fazirsiran 200 mg podawany w dniu 1, tygodniu 4 i tygodniu 16, następnie co 12 tygodni do 18 dawek całkowitych.

Okres OL: Uczestnicy ze zwłóknieniem w badaniu przesiewowym, którzy otrzymali podwójnie ślepą próbę (DB) fazirsiranu w dawce 200 mg i którzy ukończyli biopsję wątroby po podaniu dawki w 48. tygodniu (lub w 72. lub 96. tygodniu) weszli do fazy otwartej i otrzymali fazirsiran w dawce 200 mg co 12 tygodni przez cały czas trwania badania
Lek: Wstrzyknięcie Fazisiranu
roztwór do wstrzykiwań podskórnych (sc).
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie ARO-AAT
  • Wtrysk TAK-999
Komparator placebo: Placebo DB / Fazirsiran 200 mg OL

Okres DB: Uczestnicy bez zwłóknienia: Placebo podawane w 1. dniu i 4. tygodniu. Uczestnicy ze zwłóknieniem: Placebo podawane w 1., 4. i 16. tygodniu, następnie co 12 tygodni do 18 dawek całkowitych.

Okres OL: Uczestnicy ze zwłóknieniem w badaniu przesiewowym, którzy otrzymywali placebo metodą podwójnie ślepej próby (DB) i którzy ukończyli biopsję wątroby po podaniu dawki w 48. tygodniu (lub w 72. lub 96. tygodniu) weszli do fazy otwartej i otrzymywali fazirsiran w dawce 200 mg co 12 tygodni przez cały czas trwania badania.
Lek: Wstrzyknięcie Fazisiranu
roztwór do wstrzykiwań podskórnych (sc).
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie ARO-AAT
  • Wtrysk TAK-999
Inny: Placebo
jałowy roztwór soli fizjologicznej (0,9% NaCl), obliczony tak, aby odpowiadał aktywnemu komparatorowi, do wstrzyknięcia podskórnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w surowicy antytrypsyny Z-alfa-1 (Z-AAT) w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16 (+/- 2 tygodnie)
Wartość wyjściowa, tydzień 16 (+/- 2 tygodnie)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) w fazie podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Faza podwójnie ślepej próby (do 48. tygodnia): podawanie dawki do końca badania (EOS) lub przedwczesnego zakończenia badania lub pierwsza dawka fazirsiranu w fazie otwartej.
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z zastosowanym leczeniem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to zdarzenie niepożądane, które: powoduje śmierć; zagraża życiu; wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia dotychczasowej hospitalizacji; skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością; jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; jest zdarzeniem lub reakcją o znaczeniu medycznym. TEAE/TESAE definiuje się jako AE, które wystąpiły po raz pierwszy lub których nasilenie uległo pogorszeniu po podaniu dawki do końca badania (EOS) lub przedwczesnym zakończeniu badania lub pierwszej dawce fazirsiranu w fazie otwartej.
Faza podwójnie ślepej próby (do 48. tygodnia): podawanie dawki do końca badania (EOS) lub przedwczesnego zakończenia badania lub pierwsza dawka fazirsiranu w fazie otwartej.
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) w fazie otwartej
Ramy czasowe: Od podania pierwszej dawki fazirsiranu w fazie otwartej do EOS lub wcześniejszego zakończenia leczenia (do 196. tygodnia).
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z zastosowanym leczeniem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) to zdarzenie niepożądane, które: powoduje śmierć; zagraża życiu; wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia dotychczasowej hospitalizacji; skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością; jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; jest zdarzeniem lub reakcją o znaczeniu medycznym. TEAE/TESAE definiuje się jako AE, które wystąpiły po raz pierwszy lub których nasilenie uległo pogorszeniu po podaniu dawki do końca badania (EOS) lub przedwczesnym zakończeniu badania lub pierwszej dawce fazirsiranu w fazie otwartej.
Od podania pierwszej dawki fazirsiranu w fazie otwartej do EOS lub wcześniejszego zakończenia leczenia (do 196. tygodnia).
Bezwzględna zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego białka Z-AAT (nierozpuszczalnego + rozpuszczalnego) wątroby w biopsji po podaniu dawki u uczestników ze zwłóknieniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Biopsja po podaniu dawki obejmuje całą biopsję po podaniu dawki pobraną w 48., 72. lub 96. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych całkowitego białka Z-AAT (nierozpuszczalnego + rozpuszczalnego) wątroby w biopsji po podaniu dawki u uczestników ze zwłóknieniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Biopsja po podaniu dawki obejmuje całą biopsję po podaniu dawki pobraną w 48., 72. lub 96. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie rozpuszczalnego białka Z-AAT w wątrobie po biopsji po podaniu dawki u uczestników ze zwłóknieniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Biopsja po podaniu dawki obejmuje całą biopsję po podaniu dawki pobraną w 48., 72. lub 96. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie rozpuszczalnego białka Z-AAT w wątrobie po biopsji po podaniu dawki u uczestników ze zwłóknieniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Biopsja po podaniu dawki obejmuje całą biopsję po podaniu dawki pobraną w 48., 72. lub 96. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie nierozpuszczalnego białka Z-AAT w wątrobie po biopsji po podaniu dawki u uczestników ze zwłóknieniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Biopsja po podaniu dawki obejmuje całą biopsję po podaniu dawki pobraną w 48., 72. lub 96. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych nierozpuszczalnego białka Z-AAT w wątrobie po biopsji po podaniu dawki u uczestników ze zwłóknieniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Biopsja po podaniu dawki obejmuje całą biopsję po podaniu dawki pobraną w 48., 72. lub 96. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 48 (+/- 2 tygodnie) lub tydzień 72 (+/- 4 tygodnie) lub tydzień 96 (+/- 4 tygodnie)
Bezwzględna zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: Aminotransferaza alaninowa (ALT) w 16. tygodniu i z biegiem czasu do końca badania (EOS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Procentowa zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: ALT w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Bezwzględna zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: aminotransferaza asparaginianowa (AST) w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Procentowa zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: AST w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Bezwzględna zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: fosfataza alkaliczna (ALP) w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Procentowa zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: ALP w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Bezwzględna zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: transferaza gammaglutamylowa (GGT) w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni) ), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni) ), EOS (do 208 tygodni)
Procentowa zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: GGT w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Bezwzględna zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: bilirubina całkowita w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni) ), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124,136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni) ), EOS (do 208 tygodni)
Procentowa zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: bilirubina całkowita w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Bezwzględna zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: bilirubina bezpośrednia w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Procentowa zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: bilirubina bezpośrednia w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Bezwzględna zmiana w testach czynności wątroby w porównaniu z wartością wyjściową: międzynarodowy współczynnik znormalizowany protrombiny w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Procentowa zmiana w testach czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: Międzynarodowy współczynnik znormalizowany protrombiny w 16. tygodniu i z biegiem czasu poprzez EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 16, tydzień 16 + 24 godziny (H), tygodnie 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Bezwzględna zmiana poziomu Z-AAT w surowicy w czasie dzięki EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Procentowa zmiana poziomu Z-AAT w surowicy w czasie za pomocą EOS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tygodnie 2, 4, 6, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 72, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148, 160, wcześniejsze zakończenie (do 196 tygodni), EOS (do 208 tygodni)
Farmakokinetyka (PK): Podsumowanie stężeń ARO-AAT w osoczu dla fazy podwójnie ślepej próby
Ramy czasowe: Uczestnicy badania Fazirsiran bez zwłóknienia: przed podaniem dawki, 1 godzina, 2 godziny, 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1 (+/- 1 dzień). Uczestnicy badania Fazirsiran ze zwłóknieniem: przed podaniem dawki, 1 godzinę, 2 godziny, 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1. i tygodniu 16. (+/- 1 dzień).
Uczestnicy badania Fazirsiran bez zwłóknienia: przed podaniem dawki, 1 godzina, 2 godziny, 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1 (+/- 1 dzień). Uczestnicy badania Fazirsiran ze zwłóknieniem: przed podaniem dawki, 1 godzinę, 2 godziny, 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1. i tygodniu 16. (+/- 1 dzień).
Liczba uczestników, u których stwierdzono obecność przeciwciał przeciwlekowych przeciwko Fazirsiranowi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 lub wcześniejsze zakończenie (do 148 tygodni)
PDLB = biopsja wątroby po podaniu dawki
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 16, 28, 40, 48, 52, 64, 76, 88, 96, 100, 112, 124, 136, 148 lub wcześniejsze zakończenie (do 148 tygodni)
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zmiany w stosunku do stanu wyjściowego w stadium zwłóknienia METAVIR podczas biopsji po podaniu dawki w przypadku uczestników ze zwłóknieniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, po podaniu dawki w 48. tygodniu (+/- 2 tygodnie) lub 72. tygodniu (+/- 4 tygodnie) lub 96. tygodniu (+/- 4 tygodnie)
System punktacji METAVIR to system stosowany do oceny stopnia zapalenia i zwłóknienia na podstawie oceny histopatologicznej w biopsji wątroby. Stopień reprezentuje stopień zwłóknienia lub blizn: 0 = brak zwłóknienia; 1 = zwłóknienie wrotne bez przegród; 2= ​​zwłóknienie wrotne z kilkoma przegrodami; 3=liczne przegrody bez marskości wątroby; 4=marskość. Wyższy wynik oznacza gorszy stan.
Wartość wyjściowa, po podaniu dawki w 48. tygodniu (+/- 2 tygodnie) lub 72. tygodniu (+/- 4 tygodnie) lub 96. tygodniu (+/- 4 tygodnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

4 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AROAAT2001
  • 2018-003385-14 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj