G542X 대립 유전자를 가진 낭포성 섬유증 환자에서 ELX-02의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 2상 연구
2022년 11월 21일 업데이트: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.
G542X 대립형질이 하나 이상인 낭포성 섬유증 환자에서 ELX-02 피하 투여의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 2상 오픈 라벨 연구
이것은 적어도 하나의 G542X 대립형질을 가진 CF 환자에서 ivacaftor 유무에 관계없이 SC 투여된 ELX-02의 다중 용량 수준의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 2상 오픈 라벨, 용량 증량 연구입니다.
전체적으로 최대 16명의 환자가 시험에 등록됩니다. 최대 4명의 환자는 G542X에 대한 동형접합체이고, 나머지 환자는 하나의 G542X 또는 표현형적으로 유사한 넌센스 대립유전자 및 클래스 1 또는 클래스 2 돌연변이를 가진 복합 이형접합체입니다.
각 환자는 다음과 같이 최대 5회 증량 투여를 받게 됩니다.
- ELX-02 0.3mg/kg/일 SC
- ELX-02 0.75mg/kg/일 SC
- ELX-02 1.5mg/kg/일 SC
- 환자가 관찰한 안전성 및 내약성, 이전 용량에서의 PK 및 실험실 테스트 결과를 기반으로 하루 SC당 최대 3.0mg/kg의 ELX-02의 개별화된 용량.
- ELX-02 하루 1.5mg/kg SC + 매 12일 입찰마다 150mg ivacaftor
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Long Beach, California, 미국, 90806
- Long Beach Memorial
-
Palo Alto, California, 미국, 94305
- Stanford School of Medicine
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02451
- Boston Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4N1
- Foothills Hospital Calgary (University of Calgary)
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5B-1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, 캐나다, H2X0A9
- The University of Montreal Health Centre
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상 남녀
- 문서화된 G542X 돌연변이, 동형접합체 또는 지정된 돌연변이 중 하나가 있는 복합 이형접합체가 있는 nmCF의 확인된 진단. 이형접합체의 경우 하나의 돌연변이는 G542X 또는 표현형적으로 유사한 넌센스 대립유전자여야 하고 두 번째 돌연변이는 클래스 1 또는 클래스 2 돌연변이여야 합니다. 하나의 G542X 대립형질 또는 표현형적으로 유사한 넌센스 대립형질 및 클래스 1 또는 클래스 2 돌연변이가 아닌 두 번째 대립형질을 가진 환자는 잠재적으로 허용될 수 있지만 후원자와 사례별로 논의하고 서면 승인을 받은 후에만 가능합니다.
- 문서화된 SCC ≥60mEq
- FEV1 ≥40%는 스크리닝 시 연령, 성별 및 키에 대한 정상 예측(Knudson Equation)
- 체질량 지수(BMI) 19.0~30.0kg/m2(포함). BMI가 낮은 환자는 스폰서와의 상담 후 조사자의 재량에 따라 연구에 참여할 수 있습니다.
제외 기준:
- 현재 연구에서 연구용 제품을 투여하기 전 지난 30일 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 동안 연구용 약물 또는 장치의 투여를 포함한 임상 연구 참여
- 모든 장기 이식의 역사
- 스크리닝 180일(6개월) 이내 대수술
- 아미노글리코시드에 대한 감수성을 증가시키는 것으로 나타난 미토콘드리아 돌연변이가 있는 문서화된 이전 아미노글리코시드 노출이 없는 환자
- 모든 aminoglycoside에 대한 알려진 알레르기
- ENT 스크리닝에서 아미노글리코사이드에 대한 이전 노출과 관련된 전정 독성의 존재를 나타내는 이상이 있는 환자.
- 스크리닝 시 DHI(Dizziness Handicap Inventory)-H 점수는 >16이어야 합니다.
- 연구 치료 2개월 이내에 CFTR 조절제를 투여받은 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: ELX-02
진핵생물 리보솜 선택적 배당체(ERSG)
|
ELX-02는 넌센스 돌연변이로 인한 유전병 치료를 위해 개발 중인 소분자, 새로운 화학 물질입니다.
ELX-02는 진핵생물 리보솜 선택적 배당체(ERSG)입니다.
CFTR 강화제
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
ELX-02의 상이한 용량 수준과 관련된 AE
기간: 최초 투약 시점부터 후속 방문까지 평균 약 9주
|
최초 투약 시점부터 후속 방문까지 평균 약 9주
|
|
|
시간 0에서 24시간까지의 혈장 농도 곡선 아래 면적(AUC0-24h)
기간: 치료 기간 1, 2, 3, 4의 1일차
|
전체 PK 프로필 24시간 동안 8개의 혈액 샘플
|
치료 기간 1, 2, 3, 4의 1일차
|
|
1일째 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 치료 기간 1, 2, 3, 4의 1일차
|
전체 PK 프로필 24시간 동안 8개의 혈액 샘플
|
치료 기간 1, 2, 3, 4의 1일차
|
|
시간 경과에 따른 최대 관찰 혈장 농도(Cpeak)
기간: 치료 기간 1-3의 1일, 2일 및 7일; 치료 기간 4의 1, 2, 7 및 14일, 투약 후 30분 및 1시간에 드문 혈액 샘플링
|
치료 기간 1-3의 1일, 2일 및 7일; 치료 기간 4의 1, 2, 7 및 14일, 투약 후 30분 및 1시간에 드문 혈액 샘플링
|
|
|
시간 경과에 따른 최저 관찰 혈장 농도(Cpredose)
기간: 치료 기간 1-3의 1, 2 및 7일, 치료 기간 4의 1, 2, 7 및 14일, 투여 전 스파스 샘플링
|
치료 기간 1-3의 1, 2 및 7일, 치료 기간 4의 1, 2, 7 및 14일, 투여 전 스파스 샘플링
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
기준선에서 땀 염화물 농도의 변화
기간: 기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
|
기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
|
|
예상 강제 호기량 백분율(ppFEV1)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
|
기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
|
|
예측 강제 폐활량(ppFVC) 백분율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
|
기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
|
|
25-75%(ppFEF25-75)에서 예측된 강제 호기 흐름 백분율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
|
기준선부터 치료 기간 1-3의 7일차 및 치료 기간 4의 7일 및 14일까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 25일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 3일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 19일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 21일
마지막으로 확인됨
2022년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EL-012
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .