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G542X アレルを有する嚢胞性線維症患者における ELX-02 の安全性、忍容性、PK および PD を評価する第 2 相試験

2022年11月21日 更新者：Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

少なくとも 1 つの G542X 対立遺伝子を持つ嚢胞性線維症患者における ELX-02 の複数回投与レベルの皮下投与の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価する第 2 相非盲検試験

これは、少なくとも 1 つの G542X 対立遺伝子を持つ CF 患者において、ivacaftor の有無にかかわらず、SC 投与 ELX-02 の複数回投与レベルの安全性、忍容性、PK、および PD を評価するための第 2 相非盲検用量漸増試験です。

合計で、最大 16 人の患者が試験に登録されます。最大 4 人の患者が G542X のホモ接合体になり、残りの患者は、1 つの G542X または表現型が類似したナンセンス対立遺伝子とクラス 1 またはクラス 2 の変異を持つ複合ヘテロ接合体になります。

各患者は、次のように最大 5 回の漸増用量を受け取ります。

  • ELX-02 0.3mg/kg/日 SC
  • ELX-02 0.75mg/kg/日 SC
  • ELX-02 1.5mg/kg/日 SC
  • 患者に観察された安全性と忍容性、以前の用量でのPK、および臨床検査の結果に基づいて、1日あたり3.0 mg / kgのSCという高さのELX-02の個別用量。
  • ELX-02 1.5 mg/kg 1 日 SC と 12 ビッドごとにイバカフトール 150 mg

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

17

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • Long Beach Memorial
      • Palo Alto、California、アメリカ、94305
        • Stanford School of Medicine
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02451
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4N1
        • Foothills Hospital Calgary (University of Calgary)
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5B-1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H2X0A9
        • The University of Montreal Health Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の男女
  2. 文書化されたG542X突然変異、ホモ接合体、または特定の突然変異の1つを持つ複合ヘテロ接合体によるnmCFの確定診断。 ヘテロ接合体の場合、1 つの変異は G542X または表現型が類似したナンセンス対立遺伝子である必要があり、2 番目の変異はクラス 1 またはクラス 2 のいずれかの変異である必要があります。 1 つの G542X 対立遺伝子または表現型が類似するナンセンス対立遺伝子と、クラス 1 またはクラス 2 変異ではない 2 番目の対立遺伝子を持つ患者は、許可される可能性がありますが、スポンサーとのケースバイケースでの話し合いと書面による承認の後にのみ許可されます。
  3. 文書化されたSCC ≥60 mEq
  4. FEV1 ≥40% スクリーニング時の年齢、性別、身長の予測正常値 (Knudson 式)
  5. ボディマス指数 (BMI) が 19.0 ～ 30.0 kg/m2 (包括的)。 BMI が低い患者は、治験依頼者と相談した後、治験責任医師の裁量で研究に参加することができます。

除外基準:

  1. -過去30日間または5半減期（どちらか長い方）の治験薬またはデバイスの投与を含む臨床研究への参加 現在の研究での治験薬投与前
  2. -臓器移植の歴史
  3. -スクリーニングから180日（6か月）以内の大手術
  4. -アミノグリコシドに対する感受性を高めることが示されているミトコンドリア変異を有する、以前にアミノグリコシド曝露が文書化されていない患者
  5. -アミノグリコシドに対する既知のアレルギー
  6. -耳鼻咽喉科スクリーニングで異常がある患者。これは、アミノグリコシドへの以前の暴露に関連する前庭毒性の存在を示しています。
  7. -スクリーニング時のめまいハンディキャップインベントリ（DHI）-Hスコアは> 16でなければなりません。
  8. -研究治療の2か月以内にCFTRモジュレーターを投与された患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ELX-02
真核生物のリボソーム選択的配糖体 (ERSG)
薬：ELX-02
ELX-02 は小分子であり、ナンセンス変異によって引き起こされる遺伝病の治療のために開発されている新しい化学物質です。 ELX-02 は、真核生物のリボソーム選択的グリコシド (ERSG) です。
薬：イバカフトル
CFTR増強剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ELX-02の異なる用量レベルに関連するAE
時間枠：初回投与時からフォローアップ訪問まで、平均約9週間
初回投与時からフォローアップ訪問まで、平均約9週間
時間ゼロから 24 時間までの血漿濃度曲線下面積 (AUC0-24h)
時間枠：治療期間 1、2、3、および 4 の 1 日目
完全な PK プロファイル 24 時間にわたる 8 つの血液サンプル
治療期間 1、2、3、および 4 の 1 日目
1日目に観察された最大血漿濃度（Cmax）
時間枠：治療期間 1、2、3、および 4 の 1 日目
完全な PK プロファイル 24 時間にわたる 8 つの血液サンプル
治療期間 1、2、3、および 4 の 1 日目
経時的に観察されたピーク血漿濃度 (Cpeak)
時間枠：治療期間1〜3の1、2、および7日目;治療期間 4 の 1、2、7、および 14 日目、投与後 30 分および 1 時間でのまばらな血液サンプリング
治療期間1〜3の1、2、および7日目;治療期間 4 の 1、2、7、および 14 日目、投与後 30 分および 1 時間でのまばらな血液サンプリング
経時的に観察された血漿濃度（Cpredose）のトラフ
時間枠：治療期間 1 ～ 3 の 1、2、および 7 日目、治療期間 4 の 1、2、7、および 14 日目、投与前のまばらなサンプリング
治療期間 1 ～ 3 の 1、2、および 7 日目、治療期間 4 の 1、2、7、および 14 日目、投与前のまばらなサンプリング

二次結果の測定

結果測定
時間枠
汗の塩化物濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから治療期間 1 ～ 3 の 7 日目、および治療期間 4 の 7 日目と 14 日目まで
ベースラインから治療期間 1 ～ 3 の 7 日目、および治療期間 4 の 7 日目と 14 日目まで
ベースラインからの変化率の予測強制呼気量 (ppFEV1)
時間枠：ベースラインから治療期間 1 ～ 3 の 7 日目、および治療期間 4 の 7 日目と 14 日目まで
ベースラインから治療期間 1 ～ 3 の 7 日目、および治療期間 4 の 7 日目と 14 日目まで
ベースラインからの変化のパーセント予測強制肺活量 (ppFVC)
時間枠：ベースラインから治療期間 1 ～ 3 の 7 日目、および治療期間 4 の 7 日目と 14 日目まで
ベースラインから治療期間 1 ～ 3 の 7 日目、および治療期間 4 の 7 日目と 14 日目まで
ベースラインからの変化は、25 ～ 75% (ppFEF25 ～ 75) で予測された強制呼気流量のパーセントで示されます。
時間枠：ベースラインから治療期間 1 ～ 3 の 7 日目、および治療期間 4 の 7 日目と 14 日目まで
ベースラインから治療期間 1 ～ 3 の 7 日目、および治療期間 4 の 7 日目と 14 日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年11月25日

一次修了 (実際)

2022年10月3日

研究の完了 (実際)

2022年10月3日

試験登録日

最初に提出

2019年8月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年10月19日

最初の投稿 (実際)

2019年10月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年11月21日

最終確認日

2022年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EL-012

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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