Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, PK og PD av ELX-02 hos pasienter med cystisk fibrose med G542X-allel

21. november 2022 oppdatert av: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

En åpen fase 2-studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til flere dosenivåer av subkutant administrert ELX-02 hos pasienter med cystisk fibrose med minst én G542X-allel

Dette er en fase 2 åpen, dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen, PK og PD for flere dosenivåer av SC administrert ELX-02 med og uten ivacaftor hos pasienter med CF med minst én G542X allel.

Totalt vil opptil 16 pasienter bli registrert i studien; opptil 4 pasienter vil være homozygoter for G542X, og de resterende pasientene vil være sammensatte heterozygoter med én G542X eller fenotypisk lignende nonsens-allel og en hvilken som helst klasse 1- eller klasse 2-mutasjon.

Hver pasient vil motta opptil 5 eskalerende doser som følger:

  • ELX-02 0,3 mg/kg per dag SC
  • ELX-02 0,75 mg/kg per dag SC
  • ELX-02 1,5 mg/kg per dag SC
  • En individualisert dose av ELX-02, så høy som 3,0 mg/kg per dag SC, basert på pasientens observerte sikkerhet og tolerabilitet, PK ved tidligere doser og resultatene av laboratorietester.
  • ELX-02 1,5 mg/kg per dag SC pluss 150 mg ivacaftor hvert 12.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Foothills Hospital Calgary (University of Calgary)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B-1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X0A9
        • The University of Montreal Health Centre
  • Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
        • Stanford School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02451
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn og kvinner 18 år og oppover
  2. En bekreftet diagnose av nmCF med en dokumentert G542X-mutasjon, homozygot eller sammensatt heterozygot med en av de spesifiserte mutasjonene. For heterozygoter må en mutasjon være G542X eller fenotypisk lignende tullallel, og den andre mutasjonen må være en hvilken som helst klasse 1- eller klasse 2-mutasjon. Pasienter med én G542X-allel eller fenotypisk lignende nonsens-allel og en andre allel som ikke er en klasse 1- eller klasse 2-mutasjon kan potensielt tillates, men kun etter diskusjon fra sak til sak med og skriftlig godkjenning fra sponsoren.
  3. Dokumentert SCC ≥60 mekv
  4. FEV1 ≥40 % spådd normal for alder, kjønn og høyde ved screening (Knudson-ligning)
  5. Kroppsmasseindeks (BMI) på 19,0 til 30,0 kg/m2 (inkludert). Pasienter med lavere BMI kan delta i studien etter etterforskerens skjønn etter konsultasjon med sponsoren.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakelse i klinisk studie inkludert administrering av undersøkelsesmedisin eller utstyr i løpet av de siste 30 dagene eller 5 halveringstider (den som er lengst) før undersøkelsesproduktdosering i den nåværende studien
  2. Historie om enhver organtransplantasjon
  3. Større operasjon innen 180 dager (6 måneder) etter screening
  4. Pasienter uten dokumentert tidligere eksponering for aminoglykosider som har en mitokondriell mutasjon som har vist seg å øke følsomheten for aminoglykosider
  5. Kjent allergi mot ethvert aminoglykosid
  6. Pasienter med abnormitet ved ØNH-screening som indikerer tilstedeværelse av vestibulær toksisitet assosiert med tidligere eksponering for aminoglykosider.
  7. Dizziness Handicap Inventory (DHI)-H-poengsum ved screening må være >16.
  8. Pasienter som mottar CFTR-modulatorer innen 2 måneder etter studiebehandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ELX-02
Eukaryotisk ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Legemiddel: ELX-02
ELX-02 er et lite molekyl, en ny kjemisk enhet som utvikles for behandling av genetiske sykdommer forårsaket av nonsens-mutasjoner. ELX-02 er et eukaryotisk ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Legemiddel: Ivacaftor
CFTR potensiator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
AEer assosiert med ulike dosenivåer av ELX-02
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosering til oppfølgingsbesøket, i gjennomsnitt ca. 9 uker
Fra tidspunktet for første dosering til oppfølgingsbesøket, i gjennomsnitt ca. 9 uker
Areal under plasmakonsentrasjonskurven fra tid null til 24 timer (AUC0-24t)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2, 3 og 4
Full PK-profil 8 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2, 3 og 4
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) på dag 1
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2, 3 og 4
Full PK-profil 8 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiodene 1, 2, 3 og 4
Topp observert plasmakonsentrasjon (Cpeak) over tid
Tidsramme: Dag 1, 2 og 7 av behandlingsperiode 1-3; Dag 1, 2, 7 og 14 av behandlingsperiode 4, sparsom blodprøvetaking 30 minutter og 1 time etter dose
Dag 1, 2 og 7 av behandlingsperiode 1-3; Dag 1, 2, 7 og 14 av behandlingsperiode 4, sparsom blodprøvetaking 30 minutter og 1 time etter dose
Laveste observerte plasmakonsentrasjon (Cpredose) over tid
Tidsramme: Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom prøvetaking ved førdose
Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom prøvetaking ved førdose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer fra baseline i svettekloridkonsentrasjon
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Endringer fra baseline i prosent spådd tvungen ekspirasjonsvolum (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Endringer fra baseline i prosent predikert forsert vitalkapasitet (ppFVC)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Endringer fra baseline i prosent spådde tvungen ekspirasjonsstrøm ved 25-75 % (ppFEF25-75)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3, og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

3. oktober 2022

Studiet fullført (Faktiske)

3. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

22. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2022

Sist bekreftet

1. februar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EL-012

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere