Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i PD ELX-02 u pacjentów z mukowiscydozą z allelem G542X

21 listopada 2022 zaktualizowane przez: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielopoziomowych dawek ELX-02 podawanego podskórnie pacjentom z mukowiscydozą z co najmniej jednym allelem G542X

Jest to otwarte badanie II fazy z eskalacją dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD wielokrotnych dawek ELX-02 podawanego podskórnie z iwakaftorem i bez iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą z co najmniej jednym allelem G542X.

W sumie do badania zostanie włączonych do 16 pacjentów; maksymalnie 4 pacjentów będzie homozygotami G542X, a pozostali pacjenci będą heterozygotami złożonymi z jednym allelem nonsensownym G542X lub podobnym fenotypowo i jakąkolwiek mutacją klasy 1 lub klasy 2.

Każdy pacjent otrzyma do 5 zwiększających się dawek w następujący sposób:

  • ELX-02 0,3 mg/kg dziennie SC
  • ELX-02 0,75 mg/kg dziennie SC
  • ELX-02 1,5 mg/kg dziennie SC
  • Zindywidualizowana dawka ELX-02, nawet 3,0 mg/kg dziennie SC, w oparciu o obserwowane przez pacjentów bezpieczeństwo i tolerancję, PK przy poprzednich dawkach oraz wyniki badań laboratoryjnych.
  • ELX-02 1,5 mg/kg dziennie SC plus 150 mg iwakaftoru co 12 bidów

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • Foothills Hospital Calgary (University of Calgary)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B-1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X0A9
        • The University of Montreal Health Centre
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02451
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 lat
  2. Potwierdzone rozpoznanie nmCF z udokumentowaną mutacją G542X, homozygotą lub złożoną heterozygotą z jedną z określonych mutacji. W przypadku heterozygot jedną mutacją musi być G542X lub fenotypowo podobny nonsensowny allel, a drugą mutacją musi być dowolna mutacja klasy 1 lub klasy 2. Pacjenci z jednym allelem G542X lub fenotypowo podobnym nonsensownym allelem i drugim allelem, który nie jest mutacją klasy 1 lub klasy 2, mogą zostać potencjalnie dopuszczeni do badania, ale tylko po indywidualnym omówieniu każdego przypadku z pisemną zgodą sponsora.
  3. Udokumentowany SCC ≥60 mEq
  4. FEV1 ≥40% wartości należnej normalnej dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego (równanie Knudsona)
  5. Wskaźnik masy ciała (BMI) od 19,0 do 30,0 kg/m2 (włącznie). Pacjenci z niższym BMI mogą zostać włączeni do badania według uznania badacza po konsultacji ze Sponsorem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Udział w badaniu klinicznym, w tym podawanie dowolnego badanego leku lub urządzenia w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem produktu badanego w bieżącym badaniu
  2. Historia jakiegokolwiek przeszczepu narządu
  3. Poważna operacja w ciągu 180 dni (6 miesięcy) od badania przesiewowego
  4. Pacjenci bez udokumentowanej wcześniejszej ekspozycji na aminoglikozydy, u których występuje mutacja mitochondrialna zwiększająca wrażliwość na aminoglikozydy
  5. Znana alergia na jakikolwiek aminoglikozyd
  6. Pacjenci z jakąkolwiek nieprawidłowością w badaniu przesiewowym laryngologicznym, która wskazuje na obecność toksyczności przedsionkowej związanej z wcześniejszą ekspozycją na aminoglikozydy.
  7. Wynik Handicap Inventory (DHI)-H podczas badania przesiewowego musi być >16.
  8. Pacjenci otrzymujący modulatory CFTR w ciągu 2 miesięcy od leczenia w ramach badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ELX-02
Eukariotyczny rybosomalny selektywny glikozyd (ERSG)
Lek: ELX-02
ELX-02 to mała cząsteczka, nowa jednostka chemiczna opracowywana do leczenia chorób genetycznych spowodowanych mutacjami nonsensownymi. ELX-02 to eukariotyczny rybosomalny selektywny glikozyd (ERSG)
Lek: Iwakaftor
Wzmacniacz CFTR

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AE związane z różnymi poziomami dawek ELX-02
Ramy czasowe: Od pierwszego podania do wizyty kontrolnej średnio około 9 tygodni
Od pierwszego podania do wizyty kontrolnej średnio około 9 tygodni
Pole pod krzywą stężenia w osoczu od czasu zero do 24 godzin (AUC0-24h)
Ramy czasowe: Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Pełny profil PK 8 próbek krwi w ciągu 24 godzin
Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) w dniu 1
Ramy czasowe: Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Pełny profil PK 8 próbek krwi w ciągu 24 godzin
Dzień 1 okresów leczenia 1, 2, 3 i 4
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cpeak) w czasie
Ramy czasowe: Dni 1, 2 i 7 okresów leczenia 1-3; Dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie próbek krwi po 30 minutach i 1 godzinie po podaniu
Dni 1, 2 i 7 okresów leczenia 1-3; Dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie próbek krwi po 30 minutach i 1 godzinie po podaniu
Minimalne obserwowane stężenie w osoczu (Cpredose) w czasie
Ramy czasowe: Dni 1, 2 i 7 okresu leczenia 1-3, dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie próbek przed podaniem dawki
Dni 1, 2 i 7 okresu leczenia 1-3, dni 1, 2, 7 i 14 okresu leczenia 4, rzadkie pobieranie próbek przed podaniem dawki

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w stężeniu chlorków w pocie w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Zmiany od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Zmiany od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (ppFVC)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Zmiany od wartości początkowej w procentach przewidywanego wymuszonego przepływu wydechowego przy 25-75% (ppFEF25-75)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4
Od wartości początkowej do dnia 7 okresu leczenia 1-3 oraz dni 7 i 14 okresu leczenia 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EL-012

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj