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Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di ELX-02 nei pazienti con fibrosi cistica con allele G542X

21 novembre 2022 aggiornato da: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di livelli di dose multipli di ELX-02 somministrato per via sottocutanea in pazienti con fibrosi cistica con almeno un allele G542X

Questo è uno studio di Fase 2 in aperto, con incremento della dose, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di livelli di dose multipli di ELX-02 somministrato per via sottocutanea con e senza ivacaftor in pazienti affetti da FC con almeno un allele G542X.

In totale, saranno arruolati nello studio fino a 16 pazienti; fino a 4 pazienti saranno omozigoti per G542X e i restanti pazienti saranno eterozigoti composti con un G542X o un allele senza senso fenotipicamente simile e qualsiasi mutazione di Classe 1 o Classe 2.

Ogni paziente riceverà fino a 5 dosi crescenti come segue:

  • ELX-02 0,3 mg/kg al giorno SC
  • ELX-02 0,75 mg/kg al giorno SC
  • ELX-02 1,5 mg/kg al giorno SC
  • Una dose individualizzata di ELX-02, fino a 3,0 mg/kg al giorno SC, sulla base della sicurezza e tollerabilità osservate dai pazienti, PK alle dosi precedenti e risultati dei test di laboratorio.
  • ELX-02 1,5 mg/kg al giorno SC più 150 mg di ivacaftor ogni 12 bid

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Foothills Hospital Calgary (University of Calgary)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B-1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X0A9
        • The University of Montreal Health Centre
  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02451
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi e femmine dai 18 anni in su
  2. Una diagnosi confermata di nmCF con una mutazione G542X documentata, omozigote o eterozigote composto con una delle mutazioni specificate. Per gli eterozigoti, una mutazione deve essere G542X o un allele senza senso fenotipicamente simile e la seconda mutazione deve essere una qualsiasi mutazione di Classe 1 o Classe 2. I pazienti con un allele G542X o un allele senza senso fenotipicamente simile e un secondo allele che non è una mutazione di Classe 1 o Classe 2 possono essere potenzialmente ammessi, ma solo previa discussione caso per caso e approvazione scritta da parte dello Sponsor.
  3. SCC documentato ≥60 mEq
  4. FEV1 ≥40% predetto normale per età, sesso e altezza allo Screening (Equazione di Knudson)
  5. Indice di massa corporea (BMI) da 19,0 a 30,0 kg/m2 (incluso). I pazienti con un indice di massa corporea inferiore possono essere inseriti nello studio a discrezione dello sperimentatore previa consultazione con lo Sponsor.

Criteri di esclusione:

  1. Partecipazione a uno studio clinico, inclusa la somministrazione di qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia la più lunga) prima della somministrazione del prodotto sperimentale nello studio in corso
  2. Storia di qualsiasi trapianto di organi
  3. Chirurgia maggiore entro 180 giorni (6 mesi) dallo screening
  4. Pazienti senza precedente esposizione documentata agli aminoglicosidi che hanno una mutazione mitocondriale che ha dimostrato di aumentare la sensibilità agli aminoglicosidi
  5. Allergia nota a qualsiasi aminoglicoside
  6. Pazienti con qualsiasi anomalia allo screening ORL, che indica la presenza di una tossicità vestibolare associata a una precedente esposizione agli aminoglicosidi.
  7. Il punteggio Dizziness Handicap Inventory (DHI)-H allo screening deve essere >16.
  8. Pazienti che hanno ricevuto modulatori CFTR entro 2 mesi dal trattamento in studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ELX-02
Glicoside selettivo ribosomiale eucariotico (ERSG)
Droga: ELX-02
ELX-02 è una piccola molecola, nuova entità chimica in fase di sviluppo per il trattamento di malattie genetiche causate da mutazioni senza senso. ELX-02 è un glicoside selettivo ribosomiale eucariotico (ERSG)
Droga: Ivacaftor
Potenziatore CFTR

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi associati a diversi livelli di dose di ELX-02
Lasso di tempo: Dal momento della prima somministrazione fino alla visita di follow-up, una media di circa 9 settimane
Dal momento della prima somministrazione fino alla visita di follow-up, una media di circa 9 settimane
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica dal tempo zero a 24 ore (AUC0-24h)
Lasso di tempo: Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2, 3 e 4
Profilo farmacocinetico completo 8 campioni di sangue nelle 24 ore
Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2, 3 e 4
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) il Giorno 1
Lasso di tempo: Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2, 3 e 4
Profilo farmacocinetico completo 8 campioni di sangue nelle 24 ore
Giorno 1 dei periodi di trattamento 1, 2, 3 e 4
Concentrazione plasmatica di picco osservata (Cpeak) nel tempo
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 7 dei periodi di trattamento 1-3; Giorni 1, 2, 7 e 14 del periodo di trattamento 4, prelievo di sangue scarso a 30 min e 1 ora dopo la somministrazione
Giorni 1, 2 e 7 dei periodi di trattamento 1-3; Giorni 1, 2, 7 e 14 del periodo di trattamento 4, prelievo di sangue scarso a 30 min e 1 ora dopo la somministrazione
Concentrazione plasmatica minima osservata (Cpredose) nel tempo
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 7 dei periodi di trattamento 1-3, Giorni 1, 2, 7 e 14 del periodo di trattamento 4, campionamento scarso prima della dose
Giorni 1, 2 e 7 dei periodi di trattamento 1-3, Giorni 1, 2, 7 e 14 del periodo di trattamento 4, campionamento scarso prima della dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazioni rispetto al basale nella concentrazione di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Variazioni rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Variazioni rispetto al basale in percentuale della capacità vitale forzata prevista (ppFVC)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Variazioni rispetto al basale in percentuale del flusso espiratorio forzato previsto al 25-75% (ppFEF25-75)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4
Dal basale al giorno 7 dei periodi di trattamento 1-3 e ai giorni 7 e 14 del periodo di trattamento 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

3 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

3 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

22 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2022

Ultimo verificato

1 febbraio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EL-012

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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