Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus ELX-02:n turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi kystisellä fibroosipotilailla, joilla on G542X-alleeli

maanantai 21. marraskuuta 2022 päivittänyt: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen 2 avoin tutkimus ihonalaisen ELX-02:n useiden annostasojen turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jossa on vähintään yksi G542X-alleeli

Tämä on vaiheen 2 avoin, annoskorotustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja PD:tä useiden SC-annostasojen kohdalla, kun ELX-02:ta annettiin ivakaftorin kanssa tai ilman sitä, potilailla, joilla on CF-potilailla vähintään yksi G542X-alleeli.

Tutkimukseen otetaan yhteensä enintään 16 potilasta; enintään 4 potilasta on homotsygootteja G542X:n suhteen, ja loput potilaat ovat yhdistelmäheterotsygootteja, joilla on yksi G542X tai fenotyyppisesti samanlainen nonsense-alleeli ja mikä tahansa luokan 1 tai luokan 2 mutaatio.

Jokainen potilas saa enintään 5 nousevaa annosta seuraavasti:

  • ELX-02 0,3 mg/kg päivässä SC
  • ELX-02 0,75 mg/kg päivässä SC
  • ELX-02 1,5 mg/kg päivässä SC
  • Yksilöllinen ELX-02-annos, jopa 3,0 mg/kg vuorokaudessa SC, perustuu potilaiden havaittuun turvallisuuteen ja siedettävyyteen, aikaisempien annosten PK-arvoon ja laboratoriotutkimusten tuloksiin.
  • ELX-02 1,5 mg/kg päivässä SC plus 150 mg ivakaftoria joka 12. vuorokausi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • Foothills Hospital Calgary (University of Calgary)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B-1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X0A9
        • The University of Montreal Health Centre
  • Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02451
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ja naiset 18 vuotta täyttäneet
  2. Vahvistettu diagnoosi nmCF:stä, jossa on dokumentoitu G542X-mutaatio, homotsygootti tai yhdiste heterotsygootti, jolla on jokin määritetyistä mutaatioista. Heterotsygooteissa yhden mutaation on oltava G542X tai fenotyyppisesti samanlainen nonsense-alleeli ja toisen mutaation on oltava mikä tahansa luokan 1 tai luokan 2 mutaatio. Potilaat, joilla on yksi G542X-alleeli tai fenotyyppisesti samankaltainen nonsense-alleeli ja toinen alleeli, joka ei ole luokan 1 tai luokan 2 mutaatio, voidaan mahdollisesti sallia, mutta vasta tapauskohtaisen keskustelun jälkeen ja sponsorin kirjallisen hyväksynnän jälkeen.
  3. Dokumentoitu SCC ≥60 mekv
  4. FEV1 ≥40 % ennustettu normaali iän, sukupuolen ja pituuden suhteen seulonnassa (Knudsonin yhtälö)
  5. Painoindeksi (BMI) 19,0-30,0 kg/m2 (mukaan lukien). Potilaita, joilla on alempi BMI, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen tutkijan harkinnan mukaan sponsorin kanssa neuvoteltuaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, mukaan lukien minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai -laitteen antaminen viimeisten 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) aikana ennen tutkimustuotteen annosta tässä tutkimuksessa
  2. Kaikkien elinsiirtojen historia
  3. Suuri leikkaus 180 päivän (6 kuukauden) sisällä seulonnasta
  4. Potilaat, joilla ei ole dokumentoitua aikaisempaa aminoglykosidialtistusta ja joilla on mitokondriomutaatio, jonka on osoitettu lisäävän herkkyyttä aminoglykosideille
  5. Tunnettu allergia mille tahansa aminoglykosidille
  6. Potilaat, joilla on mikä tahansa poikkeavuus ENT-seulonnassa, mikä osoittaa vestibulaarisen toksisuuden esiintymisen, joka liittyy aiempaan aminoglykosideille altistumiseen.
  7. Dizziness Handicap Inventory (DHI)-H-pisteen on oltava seulonnassa >16.
  8. Potilaat, jotka saavat CFTR-modulaattoreita 2 kuukauden sisällä tutkimushoidosta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ELX-02
Eukaryoottinen ribosomin selektiivinen glykosidi (ERSG)
Lääke: ELX-02
ELX-02 on pieni molekyyli, uusi kemiallinen kokonaisuus, jota kehitetään nonsense-mutaatioiden aiheuttamien geneettisten sairauksien hoitoon. ELX-02 on eukaroyoottinen ribosomaalisesti selektiivinen glykosidi (ERSG)
Lääke: Ivakaftori
CFTR-potentiaattori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ELX-02:n erilaisiin annostasoihin liittyvät haittavaikutukset
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annostelusta seurantakäyntiin asti keskimäärin noin 9 viikkoa
Ensimmäisestä annostelusta seurantakäyntiin asti keskimäärin noin 9 viikkoa
Plasman pitoisuuskäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nollasta 24 tuntiin (AUC0-24h)
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1, 2, 3 ja 4 1. päivä
Täysi PK-profiili 8 verinäytettä 24 tunnin aikana
Hoitojaksojen 1, 2, 3 ja 4 1. päivä
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) päivänä 1
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1, 2, 3 ja 4 1. päivä
Täysi PK-profiili 8 verinäytettä 24 tunnin aikana
Hoitojaksojen 1, 2, 3 ja 4 1. päivä
Plasman huippupitoisuus (Cpeak) ajan myötä
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1-3 päivät 1, 2 ja 7; Hoitojakson 4 päivät 1, 2, 7 ja 14, harvat verinäytteet 30 minuuttia ja 1 tunti annoksen jälkeen
Hoitojaksojen 1-3 päivät 1, 2 ja 7; Hoitojakson 4 päivät 1, 2, 7 ja 14, harvat verinäytteet 30 minuuttia ja 1 tunti annoksen jälkeen
Alin havaittu plasmapitoisuus (Cpredose) ajan myötä
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1-3 päivät 1, 2 ja 7, hoitojakson 4 päivät 1, 2, 7 ja 14, harvat näytteet ennen annosta
Hoitojaksojen 1-3 päivät 1, 2 ja 7, hoitojakson 4 päivät 1, 2, 7 ja 14, harvat näytteet ennen annosta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötasosta hikikloridipitoisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Muutokset lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus (ppFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Muutokset lähtötilanteesta prosentteina ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (ppFVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Muutokset lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitysvirtaus 25–75 %:ssa (ppFEF25–75)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 25. marraskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 3. lokakuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 3. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 19. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 22. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 22. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. marraskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EL-012

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa