Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af ELX-02 hos patienter med cystisk fibrose med G542X-allel

21. november 2022 opdateret af: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent fase 2-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af multiple dosisniveauer af subkutant administreret ELX-02 hos patienter med cystisk fibrose med mindst én G542X-allel

Dette er et fase 2 åbent, dosis-eskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af multiple dosisniveauer af SC administreret ELX-02 med og uden ivacaftor hos patienter med CF med mindst én G542X-allel.

I alt vil op til 16 patienter blive indskrevet i forsøget; op til 4 patienter vil være homozygote for G542X, og de resterende patienter vil være sammensatte heterozygoter med én G542X eller fænotypisk lignende nonsens-allel og enhver klasse 1- eller klasse 2-mutation.

Hver patient vil modtage op til 5 eskalerende doser som følger:

  • ELX-02 0,3 mg/kg pr. dag SC
  • ELX-02 0,75 mg/kg pr. dag SC
  • ELX-02 1,5 mg/kg pr. dag SC
  • En individualiseret dosis af ELX-02, så høj som 3,0 mg/kg per dag SC, baseret på patienternes observerede sikkerhed og tolerabilitet, PK ved tidligere doser og resultaterne af laboratorietests.
  • ELX-02 1,5 mg/kg pr. dag SC plus 150 mg ivacaftor hver 12.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Foothills Hospital Calgary (University of Calgary)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B-1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X0A9
        • The University of Montreal Health Centre
  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02451
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd og kvinder i alderen 18 år og derover
  2. En bekræftet diagnose af nmCF med en dokumenteret G542X-mutation, homozygot eller sammensat heterozygot med en af ​​de specificerede mutationer. For heterozygoter skal en mutation være G542X eller fænotypisk lignende nonsens-allel, og den anden mutation skal være en hvilken som helst klasse 1- eller klasse 2-mutation. Patienter med én G542X-allel eller fænotypisk lignende nonsens-allel og en anden allel, der ikke er en klasse 1- eller klasse 2-mutation, kan muligvis tillades, men kun efter diskussion fra sag til sag med og skriftlig godkendelse fra sponsoren.
  3. Dokumenteret SCC ≥60 mEq
  4. FEV1 ≥40 % forudsagt normal for alder, køn og højde ved screening (Knudson-ligning)
  5. Body mass index (BMI) på 19,0 til 30,0 kg/m2 (inklusive). Patienter med et lavere BMI kan indgå i undersøgelsen efter investigatorens skøn efter konsultation med sponsoren.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagelse i kliniske undersøgelser, herunder administration af ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) forud for forsøgsproduktdosering i den aktuelle undersøgelse
  2. Historie om enhver organtransplantation
  3. Større operation inden for 180 dage (6 måneder) efter screening
  4. Patienter uden dokumenteret tidligere eksponering for aminoglykosider, som har en mitokondriel mutation, der har vist sig at øge følsomheden over for aminoglykosider
  5. Kendt allergi over for ethvert aminoglykosid
  6. Patienter med enhver abnormitet ved ØNH-screening, der indikerer tilstedeværelsen af ​​en vestibulær toksicitet forbundet med tidligere eksponering for aminoglykosider.
  7. Dizziness Handicap Inventory (DHI)-H-score ved screening skal være >16.
  8. Patienter, der modtager CFTR-modulatorer inden for 2 måneder efter undersøgelsesbehandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ELX-02
Eukaryot ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Medicin: ELX-02
ELX-02 er et lille molekyle, en ny kemisk enhed, der udvikles til behandling af genetiske sygdomme forårsaget af nonsensmutationer. ELX-02 er et eukaryotisk ribosomalt selektivt glykosid (ERSG)
Medicin: Ivacaftor
CFTR potentiator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AE'er forbundet med forskellige dosisniveauer af ELX-02
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosering til opfølgningsbesøget i gennemsnit cirka 9 uger
Fra tidspunktet for første dosering til opfølgningsbesøget i gennemsnit cirka 9 uger
Område under plasmakoncentrationskurven fra tid nul til 24 timer (AUC0-24 timer)
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Fuld PK-profil 8 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) på dag 1
Tidsramme: Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Fuld PK-profil 8 blodprøver over 24 timer
Dag 1 i behandlingsperiode 1, 2, 3 og 4
Den maksimale observerede plasmakoncentration (Cpeak) over tid
Tidsramme: Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3; Dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom blodprøvetagning 30 minutter og 1 time efter dosis
Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3; Dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom blodprøvetagning 30 minutter og 1 time efter dosis
Laveste observerede plasmakoncentration (Cpredose) over tid
Tidsramme: Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom prøveudtagning ved præ-dosis
Dag 1, 2 og 7 i behandlingsperiode 1-3, dag 1, 2, 7 og 14 i behandlingsperiode 4, sparsom prøveudtagning ved præ-dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer fra baseline i svedkloridkoncentration
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Ændringer fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Ændringer fra baseline i procent forudsagt tvungen vital kapacitet (ppFVC)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Ændringer fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk flow på 25-75 % (ppFEF25-75)
Tidsramme: Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4
Fra baseline til dag 7 i behandlingsperiode 1-3 og dag 7 og 14 i behandlingsperiode 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

3. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

22. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2022

Sidst verificeret

1. februar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EL-012

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med ELX-02

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner