Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD ELX-02 u pacientů s cystickou fibrózou s alelou G542X

21. listopadu 2022 aktualizováno: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená studie fáze 2 k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky vícenásobných dávek subkutánně podávaného ELX-02 u pacientů s cystickou fibrózou s alespoň jednou alelou G542X

Toto je otevřená studie fáze 2 s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD vícenásobných dávek SC podávaných ELX-02 s ivakaftorem a bez něj u pacientů s CF s alespoň jednou alelou G542X.

Celkem bude do studie zařazeno až 16 pacientů; až 4 pacienti budou homozygoti pro G542X a zbývající pacienti budou složenými heterozygoty s jednou G542X nebo fenotypicky podobnou nesmyslnou alelou a jakoukoli mutací třídy 1 nebo třídy 2.

Každý pacient dostane až 5 postupně se zvyšujících dávek takto:

  • ELX-02 0,3 mg/kg denně SC
  • ELX-02 0,75 mg/kg denně SC
  • ELX-02 1,5 mg/kg denně SC
  • Individuální dávka ELX-02, až 3,0 mg/kg za den SC, založená na pacientech pozorované bezpečnosti a snášenlivosti, PK při předchozích dávkách a na výsledcích laboratorních testů.
  • ELX-02 1,5 mg/kg denně SC plus 150 mg ivakaftoru každých 12 bid

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • Foothills Hospital Calgary (University of Calgary)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B-1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X0A9
        • The University of Montreal Health Centre
  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02451
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku 18 let a více
  2. Potvrzená diagnóza nmCF s dokumentovanou mutací G542X, homozygotem nebo složeným heterozygotem s jednou ze specifikovaných mutací. U heterozygotů musí být jedna mutace G542X nebo fenotypově podobná nesmyslná alela a druhá mutace musí být jakákoli mutace třídy 1 nebo třídy 2. Pacienti s jednou alelou G542X nebo fenotypicky podobnou nesmyslnou alelou a druhou alelou, která není mutací třídy 1 nebo třídy 2, mohou být potenciálně povoleni, ale pouze po projednání případ od případu s písemným souhlasem sponzora.
  3. Dokumentovaný SCC ≥60 mEq
  4. FEV1 ≥40 % předpokládaná normální pro věk, pohlaví a výšku při screeningu (Knudsonova rovnice)
  5. Index tělesné hmotnosti (BMI) 19,0 až 30,0 kg/m2 (včetně). Pacienti s nižším BMI mohou být zařazeni do studie podle uvážení zkoušejícího po konzultaci se sponzorem.

Kritéria vyloučení:

  1. Účast na klinické studii včetně podávání jakéhokoli hodnoceného léku nebo zařízení v posledních 30 dnech nebo 5 poločasech (podle toho, co je delší) před dávkováním hodnoceného produktu v aktuální studii
  2. Anamnéza jakékoli transplantace orgánů
  3. Velká operace do 180 dnů (6 měsíců) od screeningu
  4. Pacienti bez zdokumentované předchozí expozice aminoglykosidům, kteří mají mitochondriální mutaci, u které bylo prokázáno, že zvyšuje citlivost na aminoglykosidy
  5. Známá alergie na jakýkoli aminoglykosid
  6. Pacienti s jakoukoli abnormalitou při ORL screeningu, která ukazuje na přítomnost vestibulární toxicity spojené s předchozí expozicí aminoglykosidům.
  7. Dizziness Handicap Inventory (DHI)-H skóre při screeningu musí být >16.
  8. Pacienti užívající modulátory CFTR do 2 měsíců od studijní léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ELX-02
Eukaryotický ribozomální selektivní glykosid (ERSG)
Lék: ELX-02
ELX-02 je malá molekula, nová chemická entita vyvíjená pro léčbu genetických onemocnění způsobených nesmyslnými mutacemi. ELX-02 je eukaroyotický ribozomální selektivní glykosid (ERSG)
Lék: Ivacaftor
CFTR potenciátor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AE spojené s různými úrovněmi dávek ELX-02
Časové okno: Od okamžiku první dávky po následnou návštěvu v průměru přibližně 9 týdnů
Od okamžiku první dávky po následnou návštěvu v průměru přibližně 9 týdnů
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace od času nula do 24 hodin (AUC0-24h)
Časové okno: 1. den léčebných období 1, 2, 3 a 4
Úplný PK profil 8 vzorků krve během 24 hodin
1. den léčebných období 1, 2, 3 a 4
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) v den 1
Časové okno: 1. den léčebných období 1, 2, 3 a 4
Úplný PK profil 8 vzorků krve během 24 hodin
1. den léčebných období 1, 2, 3 a 4
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cpeak) v průběhu času
Časové okno: 1., 2. a 7. den léčebných období 1-3; 1., 2., 7. a 14. den léčebného období 4, řídký odběr krve 30 minut a 1 hodinu po dávce
1., 2. a 7. den léčebných období 1-3; 1., 2., 7. a 14. den léčebného období 4, řídký odběr krve 30 minut a 1 hodinu po dávce
Minimální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cpredose) v průběhu času
Časové okno: Dny 1, 2 a 7 období léčby 1-3, dny 1, 2, 7 a 14 období léčby 4, řídký odběr vzorků před podáním dávky
Dny 1, 2 a 7 období léčby 1-3, dny 1, 2, 7 a 14 období léčby 4, řídký odběr vzorků před podáním dávky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny od výchozí hodnoty v koncentraci chloridu v potu
Časové okno: Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Změny od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu usilovného výdechu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Změny od výchozí hodnoty v procentech předpokládané nucené vitální kapacity (ppFVC)
Časové okno: Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Změny od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného usilovného výdechového průtoku při 25–75 % (ppFEF25–75)
Časové okno: Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

3. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

3. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

22. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EL-012

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ELX-02

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit