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Um estudo de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, PK e PD de ELX-02 em pacientes com fibrose cística com alelo G542X

21 de novembro de 2022 atualizado por: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de níveis de dose múltipla de ELX-02 administrado por via subcutânea em pacientes com fibrose cística com pelo menos um alelo G542X

Este é um estudo aberto de escalonamento de dose de fase 2 para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP de múltiplos níveis de dose de ELX-02 administrado SC com e sem ivacaftor em pacientes com FC com pelo menos um alelo G542X.

No total, até 16 pacientes serão inscritos no estudo; até 4 pacientes serão homozigotos para G542X, e os pacientes restantes serão heterozigotos compostos com um G542X ou alelo sem sentido fenotipicamente semelhante e qualquer mutação de Classe 1 ou Classe 2.

Cada paciente receberá até 5 doses crescentes da seguinte forma:

  • ELX-02 0,3 mg/kg por dia SC
  • ELX-02 0,75 mg/kg por dia SC
  • ELX-02 1,5 mg/kg por dia SC
  • Uma dose individualizada de ELX-02, tão alta quanto 3,0 mg/kg por dia SC, com base na segurança e tolerabilidade observadas pelos pacientes, farmacocinética em doses anteriores e resultados de exames laboratoriais.
  • ELX-02 1,5 mg/kg por dia SC mais 150 mg de ivacaftor a cada 12 bid

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

17

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N1
        • Foothills Hospital Calgary (University of Calgary)
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B-1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X0A9
        • The University of Montreal Health Centre
  • Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Long Beach Memorial
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02451
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens e mulheres com idade igual ou superior a 18 anos
  2. Um diagnóstico confirmado de nmCF com uma mutação G542X documentada, homozigoto ou heterozigoto composto com uma das mutações especificadas. Para heterozigotos, uma mutação deve ser G542X ou alelo sem sentido fenotipicamente semelhante, e a segunda mutação deve ser qualquer mutação de Classe 1 ou Classe 2. Pacientes com um alelo G542X ou alelo sem sentido fenotipicamente semelhante e um segundo alelo que não seja uma mutação de Classe 1 ou Classe 2 podem ser potencialmente permitidos, mas somente após discussão caso a caso e aprovação por escrito do Patrocinador.
  3. SCC documentado ≥60 mEq
  4. FEV1 ≥40% normal previsto para idade, sexo e altura na Triagem (Equação de Knudson)
  5. Índice de massa corporal (IMC) de 19,0 a 30,0 kg/m2 (inclusive). Pacientes com um IMC mais baixo podem ser incluídos no estudo a critério do investigador após consulta com o Patrocinador.

Critério de exclusão:

  1. Participação em estudo clínico, incluindo administração de qualquer medicamento ou dispositivo experimental nos últimos 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da dosagem do produto experimental no estudo atual
  2. Histórico de qualquer transplante de órgão
  3. Cirurgia de grande porte dentro de 180 dias (6 meses) da triagem
  4. Pacientes sem exposição prévia documentada a aminoglicosídeos que tenham uma mutação mitocondrial que demonstrou aumentar a sensibilidade aos aminoglicosídeos
  5. Alergia conhecida a qualquer aminoglicosídeo
  6. Pacientes com qualquer anormalidade na triagem otorrinolaringológica que indique a presença de toxicidade vestibular associada à exposição prévia a aminoglicosídeos.
  7. A pontuação do Dizziness Handicap Inventory (DHI)-H na triagem deve ser >16.
  8. Pacientes recebendo moduladores de CFTR dentro de 2 meses de tratamento do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ELX-02
Glicosídeo ribossomal eucariótico seletivo (ERSG)
Medicamento: ELX-02
ELX-02 é uma pequena molécula, uma nova entidade química sendo desenvolvida para o tratamento de doenças genéticas causadas por mutações sem sentido. ELX-02 é um glicosídeo eucaroiótico ribossomal seletivo (ERSG)
Medicamento: Ivacaftor
Potenciador CFTR

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
EAs associados a diferentes níveis de dose de ELX-02
Prazo: Desde o momento da primeira administração até a visita de acompanhamento, uma média de aproximadamente 9 semanas
Desde o momento da primeira administração até a visita de acompanhamento, uma média de aproximadamente 9 semanas
Área sob a curva de concentração plasmática desde o tempo zero até 24 horas (AUC0-24h)
Prazo: Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2, 3 e 4
Perfil farmacocinético completo 8 amostras de sangue em 24 horas
Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2, 3 e 4
Concentração plasmática máxima observada (Cmax) no Dia 1
Prazo: Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2, 3 e 4
Perfil farmacocinético completo 8 amostras de sangue em 24 horas
Dia 1 dos períodos de tratamento 1, 2, 3 e 4
Concentração plasmática máxima observada (Cpico) ao longo do tempo
Prazo: Dias 1, 2 e 7 dos períodos de tratamento 1-3; Dias 1, 2, 7 e 14 do período de tratamento 4, coleta de sangue esparsa em 30 min e 1 hora após a dose
Dias 1, 2 e 7 dos períodos de tratamento 1-3; Dias 1, 2, 7 e 14 do período de tratamento 4, coleta de sangue esparsa em 30 min e 1 hora após a dose
Concentração plasmática mínima observada (Cpredose) ao longo do tempo
Prazo: Dias 1, 2 e 7 dos períodos de tratamento 1-3, Dias 1, 2, 7 e 14 do período de tratamento 4, amostragem esparsa na pré-dose
Dias 1, 2 e 7 dos períodos de tratamento 1-3, Dias 1, 2, 7 e 14 do período de tratamento 4, amostragem esparsa na pré-dose

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alterações da linha de base na concentração de cloreto no suor
Prazo: Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
Alterações da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto (ppFEV1)
Prazo: Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
Alterações da linha de base em porcentagem da capacidade vital forçada prevista (ppFVC)
Prazo: Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
Alterações da linha de base em percentual de fluxo expiratório forçado previsto em 25-75% (ppFEF25-75)
Prazo: Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4
Do início ao dia 7 dos períodos de tratamento 1-3 e aos dias 7 e 14 do período de tratamento 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

3 de outubro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

3 de outubro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de agosto de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de outubro de 2019

Primeira postagem (Real)

22 de outubro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de novembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de novembro de 2022

Última verificação

1 de fevereiro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EL-012

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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