Glycogenosis Type 1b 및 G6PC3 결핍에서 호중구 감소증에 대한 Empagliflozin 투여의 안전성, 유효성 평가 (GLYCO-1B)
Glycogenosis Type 1b 및 G6PC3 결핍 환자의 호중구감소증 치료제로서 Empagliflozin 투여의 안전성 및 유효성 평가
연구 개요
상세 설명
유비쿼터스 포도당-6-포스파타제 결핍(G6PC3) 및 포도당-6-인산 수송체 결핍(G6PT/SLC37A4)은 모두 호중구 감소증을 유발합니다. Veiga-da-Cunha 박사와 Van Schaftingen 교수 및 동료들이 수행한 G6PC3 결핍 마우스 모델에 대한 연구에서 이 두 단백질이 협력하여 호중구에 독성 영향을 미치는 대사산물을 가수분해하는 것으로 나타났습니다. 이 대사산물은 1,5-무수글루시톨-6-인산입니다. 그것은 모든 인간, 생쥐 및 기타 포유류의 혈액에 존재하는 포도당 유사체인 1,5-언하이드로글루시톨의 인산화에 의해 형성됩니다.
G6PC3 및 G6PT 기능의 이러한 발견은 혈액 내 1,5-안하이드로글루시톨 농도를 낮추면 세포 내 1,5-안하이드로글루시톨-6-포스페이트 농도를 감소시켜 독성을 감소시킨다는 점에서 치료 가능성을 열어줍니다. 효과. Veiga-da-Cunha, Van Schaftingen 및 동료들은 이것이 empagliflozin으로 처리된 G6PC3가 결핍된 마우스 모델의 경우임을 이미 보여주었습니다.
이러한 발견에 이어 연구자 실험의 목적은 글루코스-6-포스페이트 수송체 결핍(유형 Ib 글리코겐증) 환자 및 G6PC3 결핍. 이를 통해 환자는 호중구에서 발견되는 1,5-안하이드로글루시톨-6-인산 수치를 상당히 낮추어 호중구 감소증을 치료할 수 있습니다.
Empagliflozin(Jardiance®라는 이름으로 벨기에에서 시판됨)은 경구 혈당 강하제라고 하는 약물 종류에 속합니다. 그것은 근위 세뇨관의 포도당 수송체인 SGLT2를 억제하여 신장에 작용하여 소변에서 1,5-무수글루시톨을 제거하는 포도당뇨를 유발합니다. 현재 Empagliflozin은 단독으로 또는 다른 약물과 병용하여 제2형 당뇨병 환자의 혈당 수치를 조절하는 데 일반적으로 사용됩니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Brussels, 벨기에, 1200
- 모병
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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연락하다:
- Xavier Stephenne, MD, PhD
- 전화번호: 32 2 7641377
- 이메일: xavier.stephenne@uclouvain.be
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수석 연구원:
- Xavier Stephenne, MD, PhD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 생화학적 분석 및/또는 유전적 분석에 의해 확인된 글리코겐증 유형 1b. 글리코겐증 환자는 간 이식을 받았어야 합니다.
- 대안적으로, 유전자 분석에 의해 확인된 G6PC3 결핍
- 연령 1~18세 여성 또는 남성
- 수령인 및/또는 부모/양수인이 서명한 사전 동의서.
- 의뢰한 의료팀의 정보 및 동의.
- 가임 여성의 경우 스크리닝 시 혈액 임신 검사 음성 및 프로토콜 1일차 소변 임신 검사 음성이 필요합니다.
- 성적으로 활발한 환자는 연구 기간 내내 그리고 엠파글리포진의 마지막 투여 후 최대 7일 동안 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다. (호르몬법과 장벽법의 병용; 두 가지 장벽법, 남성용 콘돔은 이 두 가지 방법 중 하나; 자궁내 장치 또는 난관 결찰술 사용; - 완전한 성행위 금지.)
제외 기준:
- 진행된 섬유증(Metavir F4) 또는 간경변의 존재.
- 장기 및/또는 비준수 모니터링 불가능.
- 환자를 담당하는 의사의 의견에 따라 절차에 대한 금기 사항이 되는 기타 의학적 문제.
- 연구 기간 동안 효과적인 피임법 사용에 동의하지 않는 성적으로 활동적인 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
경구 엠파글리포진 5 mg 1x/day, 혈중 1,5-anhydroglucitol 수치가 25% 감소하지 않으면 10 mg 1x/day까지 증량
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엠파글리플로진의 경구 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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엠파글리포진 안전성(혈액 검사-혈당): 글리플로진 치료로 인한 저혈당이 없는 것으로 측정
기간: 치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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엠파글리포진 안전성은 글리플로진 치료로 인한 저혈당증이 없는 것으로 측정됩니다(치료 첫 2일 동안 지속적인 모니터링 및 2개월 동안 7일마다 혈당 모니터링)(mg/dl).
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치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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엠파글리포진 효능(혈액검사-헤모그램)
기간: 치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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약물의 효능은 전처리(10exp3/µl)와 비교하여 증가된 호중구 수로 측정됩니다.
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치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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엠파글리포진 임상 효능(설문지)
기간: 치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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엠파글리포진 임상 효능은 감염 수의 감소로 측정됩니다. -구강 아프토시스(구내염) 발생 횟수 감소 수치 척도 사용: 점수가 높을수록 결과가 나쁨 |
치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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엠파글리포진 혈액 1,5-안하이드로글루시톨 수치에 대한 생물학적 효능(혈액 검사-LCMS)
기간: 치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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엠파글리포진 생물학적 효능은 혈중 1,5-언하이드로글루시톨(µM) 감소로 측정됩니다.
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치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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호중구에서 1,5-언하이드로글루시톨-6-포스페이트 수준에 대한 엠파글리포진 생물학적 효능(혈액 검사-LCMS)
기간: 치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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엠파글리포진 생물학적 효능은 호중구(μM)에서 1,5-안하이드로글루시톨-6-포스페이트 수준의 감소로 측정됩니다.
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치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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소변 1,5-안하이드로글루시톨 배설 증가에 대한 엠파글리포진 임상 효능(뇨 검사-LCMS)
기간: 치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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엠파글리포진 생물학적 효능은 소변 1,5-언하이드로글루시톨(μM)의 배설 증가로 측정됩니다.
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치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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엠파글리포진 호중구 기능에 대한 임상적 효능(혈액검사)
기간: 치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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엠파글리포진 생물학적 효능은 호중구 기능 개선으로 측정(당화 분석, Western Blot)
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치료 시작부터 치료 후 2개월까지
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Xavier Stephenne, MD, PhD, Cliniques Universitaires St Luc
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2018/26DEC/492
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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엠파글리플로진에 대한 임상 시험
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The Affiliated Hospital of Qingdao University완전한
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The University of Texas Health Science Center at...National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)모병
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The George InstituteVictor Chang Cardiac Research Institute; St Vincent's Centre for Applied Medical Research모병