프리드라이히 실조증이 있는 피험자에서 CTI-1601 대 위약의 단일 상승 용량 연구

포함 기준:

1. 피험자는 진단 보고서에 포함된 반복 크기(가능한 경우)와 함께 Friedreich의 운동 실조 진단, 동형접합 GAA 반복 확장을 유전적으로 확인했습니다.
2. 피험자는 남성 또는 여성이고 스크리닝 시 18세 이상입니다.
3. 피험자는 mFARS_neuro 점수가 ≥ 20이어야 하고 일부 보조 장치(지팡이, 보행기, 목발, 자체 추진 휠체어)를 사용하거나 사용하지 않고 25피트 거리를 횡단할 수 있어야 하며 (a) 허벅지와 팔을 함께 사용하여 똑바로 앉을 수 있어야 합니다. 2면 이상의 지지를 필요로 하지 않고 건넜다. (b) 연구에 참여하는 동안 신체 장애 정도가 피험자에게 과도한 위험을 초래하지 않는다고 연구자가 판단하는 경우 독립적으로 또는 최소한의 도움으로 침대에서 의자로 이동할 수 있어야 합니다. (c) 최소한의 도움으로 식사 및 개인 위생과 같은 기본적인 일상 관리를 수행합니다.
4. 피험자의 체중은 > 40kg(kg)이어야 합니다.

제외 기준:

1. 프리드라이히 운동실조증에 대해 복합 이형접합체(단지 하나의 대립유전자에 대한 GAA 반복 확장)로 확인된 피험자.
2. 피험자는 아미오다론을 사용해야 합니다.
3. 피험자는 스크리닝 전 3개월 이내에 에리트로포이에틴, 에트라비린 또는 감마 인터페론을 사용했습니다.
4. 스크리닝 전 90일 이내에 시험용 약물(CTI-1601 제외) 또는 장치를 피험자에게 사용.
5. 연구 약물 투여 전 7일 이내 및/또는 전체 연구 기간 동안 종합 비타민의 일부 또는 독립형 보충제로서 30mcg/일을 초과하는 일일 비오틴 보충제의 피험자 사용.
6. 피험자는 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의한 부정맥이 있거나 ECG에서 유의미한 심실 부정맥 소인의 증거가 있거나 활성 및 불안정 관상 동맥 질환의 증거가 있습니다.
7. ECG QTcF > 450밀리초인 남성 피험자 또는 ECG QTcF > 470밀리초인 여성 피험자.
8. 피험자는 45% 미만의 스크리닝 심초음파 박출률을 보입니다.
9. 피험자는 지난 12개월 이내에 흡인, 흡인 폐렴 또는 재발성 폐렴 에피소드(2회 이상의 폐렴 에피소드)의 병력이 있습니다.
10. 칸나비노이드 제품의 만성 사용이 알려지거나 의심되는 피험자.