Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pojedynczej rosnącej dawki CTI-1601 w porównaniu z placebo u pacjentów z ataksją Friedreicha

9 listopada 2020 zaktualizowane przez: Larimar Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 1 z pojedynczą rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki podawanego podskórnie CTI-1601 w porównaniu z placebo u pacjentów z ataksją Friedreicha

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych rosnących dawek CTI-1601 u uczestników z ataksją Friedreicha

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie z pojedynczą rosnącą dawką (SAD), podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo.

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych rosnących dawek CTI-1601 u pacjentów z ataksją Friedreicha.

Cele drugorzędne:

  1. Ocena farmakokinetyki (PK) CTI-1601 po zwiększaniu pojedynczych dawek podskórnie (SC) podawanego CTI-1601.
  2. Aby ocenić farmakodynamikę (PD) CTI-1601 po podaniu zwiększających się pojedynczych dawek SC CTI-1601.

CTI-1601 lub Placebo – Dawka/Sposób podania: Pojedyncza dawka/Podskórnie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Tester ma genetycznie potwierdzoną diagnozę ataksji Friedreicha, ekspansje homozygotycznych powtórzeń GAA, z wielkością powtórzeń (jeśli jest dostępna) uwzględnioną w raporcie diagnostycznym.
  2. Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta, w momencie badania przesiewowego ukończony 18 lat.
  3. Badany musi mieć wynik w skali mFARS_neuro ≥ 20 i być w stanie przejść dystans 25 stóp z lub bez urządzenia wspomagającego (laska, chodzik, kule, wózek inwalidzki z własnym napędem) oraz (a) być w stanie siedzieć prosto ze złączonymi udami i ramionami skrzyżowane bez konieczności podparcia z więcej niż dwóch stron; b) być w stanie przenieść się z łóżka na krzesło samodzielnie lub przy minimalnej pomocy, jeżeli w opinii badacza stopień niepełnosprawności fizycznej nie powoduje nadmiernego ryzyka dla uczestnika podczas udziału w badaniu; oraz c) wykonywać podstawowe codzienne czynności pielęgnacyjne, takie jak jedzenie i higiena osobista, przy minimalnej pomocy.
  4. Uczestnicy muszą ważyć > 40 kilogramów (kg).

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby, u których potwierdzono, że są heterozygotami złożonymi (ekspansja powtórzeń GAA tylko na jednym allelu) pod kątem ataksji Friedreicha.
  2. Podmiot wymaga użycia amiodaronu.
  3. Pacjent stosował erytropoetynę, etrawirynę lub interferon gamma w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  4. Stosowanie badanego leku (innego niż CTI-1601) lub urządzenia w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
  5. Uczestnik stosował codzienną suplementację biotyną przekraczającą 30 mcg/dzień, jako część multiwitaminy lub jako samodzielny suplement, w ciągu 7 dni przed podaniem badanego leku i/lub przez całe badanie.
  6. Podmiot ma klinicznie istotną arytmię w elektrokardiogramie (EKG) lub dowód predyspozycji do znacznej arytmii komorowej w EKG lub dowód czynnej i niestabilnej choroby wieńcowej.
  7. Mężczyzna, u którego QTcF w EKG > 450 milisekund lub kobieta, u której QTcF w EKG > 470 milisekund.
  8. Podmiot ma frakcję wyrzutową echokardiogramu badania przesiewowego <45 procent.
  9. Pacjent ma historię zachłystowego zapalenia płuc lub nawracających epizodów zapalenia płuc (większych lub równych 2 epizodom zapalenia płuc) w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  10. Osoby ze znanym lub podejrzewanym przewlekłym stosowaniem produktów kannabinoidowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Biologiczny: Placebo
Komparator placebo
Eksperymentalny: CTI-1601
Biologiczny: CTI-1601
CTI-1601 jest rekombinowanym białkiem fuzyjnym i jest przeznaczony do dostarczania ludzkiej frataksyny, białka niedoboru w ataksji Friedreicha

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 70 dni
Ogólne podsumowanie uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia
Poprzez ukończenie studiów, średnio 70 dni
Liczba pojawiających się zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem według klasyfikacji układów i narządów oraz preferowanego terminu
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 70 dni
Ogólne podsumowanie uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia według klasyfikacji układów i narządów (MedDRA wersja 22.0)
Poprzez ukończenie studiów, średnio 70 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka - pole pod krzywą zależności stężenia od czasu po podaniu pojedynczej dawki
Ramy czasowe: Do 48 godzin
Zbiorcza ocena zmian pola powierzchni pod krzywą stężenie-czas po podaniu pojedynczej dawki
Do 48 godzin
Farmakokinetyka - Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu po pojedynczej dawce
Ramy czasowe: Do 48 godzin
Zbiorcza ocena zmian maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu po podaniu pojedynczej dawki
Do 48 godzin
Farmakokinetyka - Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu po pojedynczej dawce
Ramy czasowe: Do 48 godzin
Zbiorcza ocena zmian czasu do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu po pojedynczej dawce
Do 48 godzin
Farmakokinetyka - pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do nieskończoności
Ramy czasowe: 48 godzin
Zbiorcza ocena zmian pola powierzchni pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do nieskończoności
48 godzin
Farmakokinetyka - pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do ostatniego mierzalnego punktu czasowego
Ramy czasowe: 48 godzin
Zbiorcza ocena zmian pola powierzchni pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do ostatniego mierzalnego punktu czasowego
48 godzin
Farmakokinetyka - Pozorny całkowity klirens osoczowy
Ramy czasowe: 48 godzin
Podsumowanie oceny zmian pozornego całkowitego klirensu osoczowego
48 godzin
Farmakokinetyka — szacowanie okresu półtrwania w fazie końcowej
Ramy czasowe: 48 godzin
Podsumowanie oceny zmian w szacowanym końcowym okresie półtrwania
48 godzin
Farmakokinetyka — pozorna objętość dystrybucji
Ramy czasowe: 48 godzin
Podsumowanie oceny zmian pozornej objętości dystrybucji
48 godzin
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach frataksyny w komórkach policzkowych
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 10 dni
Zbiorcza ocena zmian poziomu frataksyny w komórkach policzka
Na linii podstawowej i do 10 dni
Zmiany stężeń frataksyny w krwi pełnej w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 10 dni
Zbiorcza ocena zmian stężenia frataksyny w pełnej krwi
Na linii podstawowej i do 10 dni
Zmiany w profilowaniu ekspresji genów
Ramy czasowe: Na linii podstawowej i do 10 dni
Podsumowanie oceny zmian poziomów ekspresji genów
Na linii podstawowej i do 10 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Larimar Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Veristat, Inc.
Metrum Research Group, LLC

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 października 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLIN-1601-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj