Yhden nousevan annoksen tutkimus CTI-1601 vs. lumelääke potilailla, joilla on Friedreichin ataksia
maanantai 9. marraskuuta 2020 päivittänyt: Larimar Therapeutics, Inc.
Vaiheen 1 yhden nousevan annoksen tutkimus ihonalaisen CTI-1601:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan arvioimiseksi vs. lumelääke potilailla, joilla on Friedreichin ataksia
Arvioida CTI-1601:n yksittäisten nousevien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, joilla on Friedreichin ataksia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Single Ascending Dose (SAD), kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus.
Arvioida CTI-1601:n yksittäisten nousevien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä henkilöillä, joilla on Friedreichin ataksia.
Toissijaiset tavoitteet:
- CTI-1601:n farmakokinetiikan (PK) arvioimiseksi ihonalaisesti (SC) annetun CTI-1601:n yksittäisten annosten lisäämisen jälkeen.
- CTI-1601:n farmakodynamiikan (PD) arvioimiseksi CTI-1601:n kerta-annosten kasvamisen jälkeen.
CTI-1601 tai lumelääke – annos/antotapa: kerta-annos/ihonalainen
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
28
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Yhdysvallat, 07724
- Clinilabs Drug Development Corporation
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilö on geneettisesti vahvistanut Friedreichin ataksiadiagnoosin, homotsygoottiset GAA-toistolaajennukset, ja toistuva koko (jos saatavilla) sisältyy diagnostiseen raporttiin.
- Kohde on mies tai nainen, vähintään 18-vuotias seulonnassa.
- Tutkittavan mFARS_neuro-pistemäärän on oltava ≥ 20 ja hänen on kyettävä kulkemaan 25 jalan matka apuvälineellä (keppi, kävelijä, kainalosauvat, itseliikkuva pyörätuoli) tai ilman sitä ja (a) kyettävä istumaan pystyasennossa reidet yhdessä ja käsivarret ylitetty ilman tukea useammalta kuin kahdelta puolelta; b) kyettävä siirtymään sängystä tuoliin itsenäisesti tai vähäisellä avusta, jos fyysisen vamman aste ei tutkijan mielestä aiheuta kohtuutonta riskiä tutkittavalle tutkimukseen osallistumisen aikana; ja (c) suorittamaan päivittäisen perushoidon, kuten itsensä ruokkimisen ja henkilökohtaisen hygienian, mahdollisimman vähällä avusta.
- Koehenkilöiden tulee painaa > 40 kilogrammaa (kg).
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka on vahvistettu yhdiste heterotsygoottisiksi (GAA toistuva laajeneminen vain yhdessä alleelissa) Friedreichin ataksiaan.
- Potilas vaatii amiodaronin käyttöä.
- Koehenkilö käytti erytropoietiinia, etraviriinia tai gamma-interferonia 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Tutkimuslääkettä (muuta kuin CTI-1601:tä) tai laitetta potilas käyttää 90 päivän aikana ennen seulontaa.
- Potilaalla päivittäinen biotiinilisä, joka ylittää 30 mikrogrammaa päivässä, joko osana monivitamiinivalmistetta tai itsenäisenä lisäravinteena 7 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista ja/tai koko tutkimuksen ajan.
- Potilaalla on EKG:ssä kliinisesti merkittävä rytmihäiriö tai näyttöä alttiudesta merkittävään kammiorytmiöön EKG:ssa tai näyttöä aktiivisesta ja epästabiilista sepelvaltimotaudista.
- Mies, jonka EKG:n QTcF on > 450 millisekuntia, tai naishenkilö, jonka EKG:n QTcF on > 470 millisekuntia.
- Koehenkilön seulontakaikukäyrän ejektiofraktio <45 prosenttia.
- Potilaalla on ollut aspiraatiokeuhkokuume, aspiraatiokeuhkokuume tai toistuvia keuhkokuumejaksoja (suurempi tai yhtä suuri kuin 2 keuhkokuumejaksoa) viimeisen 12 kuukauden aikana.
- Potilaat, joiden tiedetään tai epäillään käyttäneen kannabinoidituotteita kroonisesti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Placebo Comparator
|
|
Kokeellinen: CTI-1601
|
CTI-1601 on rekombinantti fuusioproteiini, ja se on tarkoitettu kuljettamaan ihmisen frataksiinia, proteiinia, josta puuttuu Friedreichin ataksia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 70 päivää
|
Yleinen yhteenveto osallistujista, joilla on hoidossa ilmeneviä haittatapahtumia
|
Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 70 päivää
|
|
Hoidon ilmenneiden haittatapahtumien lukumäärä elinjärjestelmän luokituksen ja suositellun termin mukaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 70 päivää
|
Yleinen yhteenveto osallistujista, joilla on hoidossa ilmeneviä haittavaikutuksia elinjärjestelmäluokituksen mukaan (MedDRA-versio 22.0)
|
Tutkimuksen suorittamisen aikana keskimäärin 70 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiikka - Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala kerta-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia
|
Yhteenvetoarvio pitoisuus-aikakäyrän alla olevan alueen muutoksista yhden annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia
|
|
Farmakokinetiikka - Suurin havaittu plasmapitoisuus kerta-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia
|
Yhteenvetoarvio plasman suurimman havaitun pitoisuuden muutoksista kerta-annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia
|
|
Farmakokinetiikka - Aika plasman enimmäispitoisuuden saavuttamiseen kerta-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 48 tuntia
|
Yhteenvetoarvio muutoksista, jotka kuluvat plasman enimmäispitoisuuden saavuttamiseen kerta-annoksen jälkeen
|
Jopa 48 tuntia
|
|
Farmakokinetiikka - Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajasta 0 äärettömään
Aikaikkuna: 48 tuntia
|
Yhteenvetoarvio pitoisuus-aikakäyrän alla olevan alueen muutoksista ajankohdasta 0 äärettömään
|
48 tuntia
|
|
Farmakokinetiikka - Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala hetkestä 0 viimeiseen mitattavissa olevaan ajankohtaan
Aikaikkuna: 48 tuntia
|
Yhteenveto arvio pitoisuus-aikakäyrän alla olevan alueen muutoksista ajankohdasta 0 viimeiseen mitattavissa olevaan ajankohtaan
|
48 tuntia
|
|
Farmakokinetiikka - Näennäinen kokonaisplasmapuhdistuma
Aikaikkuna: 48 tuntia
|
Yhteenvetoarvio näennäisen plasman kokonaispuhdistuman muutoksista
|
48 tuntia
|
|
Farmakokinetiikka - Terminaalisen puoliintumisajan arvio
Aikaikkuna: 48 tuntia
|
Yhteenvetoarvio terminaalisen puoliintumisajan arvioinnin muutoksista
|
48 tuntia
|
|
Farmakokinetiikka - Näennäinen jakautumistilavuus
Aikaikkuna: 48 tuntia
|
Yhteenvetoarvio näennäisen jakautumistilavuuden muutoksista
|
48 tuntia
|
|
Muutokset lähtötilanteesta poskisolujen frataksiinitasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 10 päivää
|
Yhteenvetoarvio frataksiinitasojen muutoksista bukkaalisoluissa
|
Lähtötilanteessa ja enintään 10 päivää
|
|
Muutokset lähtötasosta kokoveren frataksiinitasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 10 päivää
|
Yhteenvetoarvio frataksiinipitoisuuksien muutoksista kokoveressä
|
Lähtötilanteessa ja enintään 10 päivää
|
|
Muutokset geenien ilmentymisen profiloinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja enintään 10 päivää
|
Yhteenvetoarvio geenien ilmentymistasojen muutoksista
|
Lähtötilanteessa ja enintään 10 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Koeppen AH. Friedreich's ataxia: pathology, pathogenesis, and molecular genetics. J Neurol Sci. 2011 Apr 15;303(1-2):1-12. doi: 10.1016/j.jns.2011.01.010.
- Delatycki MB, Corben LA. Clinical features of Friedreich ataxia. J Child Neurol. 2012 Sep;27(9):1133-7. doi: 10.1177/0883073812448230. Epub 2012 Jun 29.
- Goodkin DE, Hertsgaard D, Seminary J. Upper extremity function in multiple sclerosis: improving assessment sensitivity with box-and-block and nine-hole peg tests. Arch Phys Med Rehabil. 1988 Oct;69(10):850-4.
- Rudick R, Antel J, Confavreux C, Cutter G, Ellison G, Fischer J, Lublin F, Miller A, Petkau J, Rao S, Reingold S, Syndulko K, Thompson A, Wallenberg J, Weinshenker B, Willoughby E. Clinical outcomes assessment in multiple sclerosis. Ann Neurol. 1996 Sep;40(3):469-79. doi: 10.1002/ana.410400321.
- Plasterer HL, Deutsch EC, Belmonte M, Egan E, Lynch DR, Rusche JR. Development of frataxin gene expression measures for the evaluation of experimental treatments in Friedreich's ataxia. PLoS One. 2013 May 17;8(5):e63958. doi: 10.1371/journal.pone.0063958. Print 2013.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 11. joulukuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 31. lokakuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 31. lokakuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 26. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. marraskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. marraskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mitokondrioiden sairaudet
- Pikkuaivojen sairaudet
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Ataksia
- Pikkuaivojen ataksia
- Friedreich Ataksia
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLIN-1601-101
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .