Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование однократной возрастающей дозы CTI-1601 по сравнению с плацебо у субъектов с атаксией Фридрейха

9 ноября 2020 г. обновлено: Larimar Therapeutics, Inc.

Фаза 1 исследования однократной возрастающей дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики подкожного CTI-1601 по сравнению с плацебо у субъектов с атаксией Фридрейха

Оценить безопасность и переносимость однократных возрастающих доз CTI-1601 у участников с атаксией Фридрейха.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Однократная возрастающая доза (SAD), двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование.

Оценить безопасность и переносимость однократных возрастающих доз CTI-1601 у субъектов с атаксией Фридрейха.

Второстепенные цели:

  1. Оценить фармакокинетику (ФК) CTI-1601 после увеличения разовых доз CTI-1601, вводимого подкожно (п/к).
  2. Оценить фармакодинамику (ФД) CTI-1601 после увеличения однократной дозы подкожно введенного CTI-1601.

CTI-1601 или плацебо – доза/способ введения: разовая доза/подкожно

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

28

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Субъект имеет генетически подтвержденный диагноз атаксии Фридрейха, гомозиготную экспансию повторов GAA, размеры повторов (если таковые имеются) включены в диагностический отчет.
  2. Субъект — мужчина или женщина, возраст 18 лет и старше на момент скрининга.
  3. Субъект должен иметь показатель mFARS_neuro ≥ 20 и быть в состоянии пройти расстояние 25 футов с помощью или без вспомогательного устройства (трость, ходунки, костыли, самоходная инвалидная коляска) и (а) быть в состоянии сидеть прямо, сложив бедра и руки вместе пересекаются, не требуя поддержки более чем с двух сторон; (b) быть в состоянии пересаживаться с кровати на стул самостоятельно или с минимальной помощью, если, по мнению исследователя, степень физической инвалидности не приводит к чрезмерному риску для субъекта во время участия в исследовании; и (c) выполнять базовый ежедневный уход, например, принимать пищу и соблюдать личную гигиену, с минимальной помощью.
  4. Субъекты должны весить> 40 килограммов (кг).

Критерий исключения:

  1. Субъекты, у которых подтверждена компаундная гетерозигота (экспансия повторов GAA только на одном аллеле) по атаксии Фридрейха.
  2. Субъекту требуется амиодарон.
  3. Субъект принимал эритропоэтин, этравирин или гамма-интерферон в течение 3 месяцев до скрининга.
  4. Использование субъектом исследуемого препарата (кроме CTI-1601) или устройства в течение 90 дней до скрининга.
  5. Субъект ежедневно принимает добавки биотина, превышающие 30 мкг/день, либо в составе поливитаминов, либо в качестве отдельной добавки, в течение 7 дней до введения исследуемого препарата и/или на протяжении всего исследования.
  6. Субъект имеет клинически значимую аритмию на электрокардиограмме (ЭКГ) или признаки предрасположенности к значительной желудочковой аритмии на ЭКГ, или признаки активного и нестабильного заболевания коронарной артерии.
  7. Субъект мужского пола с QTcF на ЭКГ > 450 мс или субъект женского пола с QTcF на ЭКГ > 470 мс.
  8. У субъекта фракция выброса на скрининговой эхокардиограмме <45 процентов.
  9. Субъект имеет в анамнезе аспирацию, аспирационную пневмонию или рецидивирующие эпизоды пневмонии (больше или равно 2 эпизодам пневмонии) в течение последних 12 месяцев.
  10. Субъекты с известным или подозреваемым хроническим употреблением каннабиноидных продуктов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Биологический: Плацебо
Плацебо Компаратор
Экспериментальный: CTI-1601
Биологический: CTI-1601
CTI-1601 представляет собой рекомбинантный слитый белок, предназначенный для доставки человеческого фратаксина, белка, дефицитного при атаксии Фридрейха.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими после лечения
Временное ограничение: Через завершение обучения, в среднем 70 дней
Общее резюме участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения
Через завершение обучения, в среднем 70 дней
Количество нежелательных явлений, возникших во время лечения, по системно-органной классификации и предпочтительному термину
Временное ограничение: Через завершение обучения, в среднем 70 дней
Общая сводка участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении, по классификации систем и органов (MedDRA, версия 22.0)
Через завершение обучения, в среднем 70 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика – площадь под кривой зависимости концентрации от времени после однократного приема.
Временное ограничение: До 48 часов
Суммарная оценка изменения площади под кривой концентрация-время после однократного приема
До 48 часов
Фармакокинетика. Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме после однократного приема.
Временное ограничение: До 48 часов
Суммарная оценка изменений максимальной наблюдаемой концентрации в плазме крови после однократного приема
До 48 часов
Фармакокинетика – время достижения максимальной концентрации в плазме крови после однократного приема.
Временное ограничение: До 48 часов
Суммарная оценка изменения времени достижения максимальной концентрации в плазме крови после однократного приема.
До 48 часов
Фармакокинетика — площадь под кривой зависимости концентрации от времени от 0 до бесконечности.
Временное ограничение: 48 часов
Суммарная оценка изменения площади под кривой концентрация-время от времени 0 до бесконечности
48 часов
Фармакокинетика — площадь под кривой зависимости концентрации от времени от момента времени 0 до последней измеримой точки времени.
Временное ограничение: 48 часов
Сводная оценка изменений площади под кривой концентрация-время от момента времени 0 до последней измеряемой точки времени
48 часов
Фармакокинетика – кажущийся общий плазменный клиренс
Временное ограничение: 48 часов
Суммарная оценка изменений кажущегося общего плазменного клиренса
48 часов
Фармакокинетика - оценка конечного периода полувыведения
Временное ограничение: 48 часов
Суммарная оценка изменений в оценке конечного периода полувыведения
48 часов
Фармакокинетика – кажущийся объем распределения
Временное ограничение: 48 часов
Суммарная оценка изменения видимого объема распределения
48 часов
Изменения уровней фратаксин в буккальных клетках по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходно и до 10 дней
Суммарная оценка изменений уровня фратаксина в буккальных клетках
Исходно и до 10 дней
Изменения уровней фратаксин в цельной крови по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходно и до 10 дней
Суммарная оценка изменений уровня фратаксина в цельной крови
Исходно и до 10 дней
Изменения в профиле экспрессии генов
Временное ограничение: Исходно и до 10 дней
Суммарная оценка изменений уровней экспрессии генов
Исходно и до 10 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Larimar Therapeutics, Inc.

Соавторы

Veristat, Inc.
Metrum Research Group, LLC

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 октября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 октября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 ноября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 ноября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 ноября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 ноября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 ноября 2020 г.

Последняя проверка

1 ноября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLIN-1601-101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться