Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Enkelt stigende dosisundersøgelse af CTI-1601 versus placebo hos forsøgspersoner med Friedreichs ataksi

9. november 2020 opdateret af: Larimar Therapeutics, Inc.

Et fase 1 studie med enkelt stigende dosis til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af subkutan CTI-1601 versus placebo hos forsøgspersoner med Friedreichs ataksi

At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelt stigende doser af CTI-1601 hos deltagere med Friedreichs ataksi

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Enkelt stigende dosis (SAD), dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse.

At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​enkelt stigende doser af CTI-1601 hos personer med Friedreichs ataksi.

Sekundære mål:

  1. At evaluere farmakokinetikken (PK) af CTI-1601 efter stigende enkeltdoser af subkutant (SC) administreret CTI-1601.
  2. At evaluere farmakodynamikken (PD) af CTI-1601 efter stigende enkeltdoser af SC administreret CTI-1601.

CTI-1601 eller placebo - dosis/indgivelsesmåde: enkelt dosis/subkutan

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Forenede Stater, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen har genetisk bekræftet Friedreichs ataksi-diagnose, homozygot GAA-gentagelsesudvidelser, med gentagen størrelse (hvis tilgængelig) inkluderet i diagnostisk rapport.
  2. Forsøgspersonen er mand eller kvinde, 18 år eller ældre ved screening.
  3. Forsøgspersonen skal have en mFARS_neuro-score på ≥ 20 og være i stand til at tilbagelægge en afstand på 25 fod med eller uden hjælpemidler (stok, rollator, krykker, selvkørende kørestol) og (a) kunne sidde oprejst med lår sammen og arme krydset uden at kræve støtte på mere end to sider; (b) være i stand til at gå fra seng til stol selvstændigt eller med minimal assistance, hvis graden af ​​fysisk handicap efter investigator ikke resulterer i unødig risiko for forsøgspersonen under deltagelse i undersøgelsen; og (c) udføre grundlæggende daglig pleje, såsom at spise sig selv og personlig hygiejne, med minimal assistance.
  4. Forsøgspersoner skal veje > 40 kg (kg).

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der er bekræftet som sammensatte heterozygote (GAA gentager ekspansion på kun én allel) for Friedreichs ataksi.
  2. Forsøgspersonen kræver brug af amiodaron.
  3. Personen brugte erythropoietin, etravirin eller gamma-interferon inden for 3 måneder før screening.
  4. Individets brug af forsøgslægemiddel (andre end CTI-1601) eller udstyr inden for 90 dage før screening.
  5. Individets brug af dagligt biotintilskud, der overstiger 30 mcg/dag, enten som en del af et multivitamin eller som et selvstændigt tilskud, inden for 7 dage før administration af studielægemidlet og/eller gennem hele undersøgelsen.
  6. Forsøgspersonen har klinisk signifikant arytmi på elektrokardiogram (EKG) eller tegn på disposition for signifikant ventrikulær arytmi på EKG eller tegn på aktiv og ustabil koronararteriesygdom.
  7. Mandlig forsøgsperson, der har et EKG QTcF > 450 millisekunder, eller kvindelig forsøgsperson, der har et EKG QTcF > 470 millisekunder.
  8. Forsøgspersonen har en screeningsekkokardiogramudstødningsfraktion <45 procent.
  9. Personen har en historie med aspiration, aspirationspneumoni eller tilbagevendende episoder af lungebetændelse (større end eller lig med 2 episoder af lungebetændelse) inden for de sidste 12 måneder.
  10. Forsøgspersoner med kendt eller mistænkt kronisk brug af cannabinoidprodukter.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Biologisk: Placebo
Placebo komparator
Eksperimentel: CTI-1601
Biologisk: CTI-1601
CTI-1601 er et rekombinant fusionsprotein og er beregnet til at levere humant frataxin, proteinet, der mangler i Friedreichs ataksi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 70 dage
Samlet opsummering af deltagere med behandlingsudviklede bivirkninger
Gennem studieafslutning i gennemsnit 70 dage
Antal akutte behandlingshændelser efter systemorganklassificering og foretrukken term
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 70 dage
Samlet opsummering af deltagere med behandlingsudviklede bivirkninger efter systemorganklassifikation (MedDRA version 22.0)
Gennem studieafslutning i gennemsnit 70 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik - Areal under koncentration-tidskurven efter en enkelt dosis
Tidsramme: Op til 48 timer
Sammenfattende vurdering af ændringer i arealet under koncentration-tidskurven efter en enkelt dosis
Op til 48 timer
Farmakokinetik - Maksimal observeret plasmakoncentration efter en enkelt dosis
Tidsramme: Op til 48 timer
Sammenfattende vurdering af ændringer i den maksimalt observerede plasmakoncentration efter en enkelt dosis
Op til 48 timer
Farmakokinetik - Tid til at nå maksimal plasmakoncentration efter en enkelt dosis
Tidsramme: Op til 48 timer
Sammenfattende vurdering af ændringer i tid til at nå maksimal plasmakoncentration efter en enkelt dosis
Op til 48 timer
Farmakokinetik - Areal under koncentration-tid-kurven fra tid 0 til uendelig
Tidsramme: 48 timer
Sammenfattende vurdering af ændringer i arealet under koncentration-tid-kurven fra tid 0 til uendelig
48 timer
Farmakokinetik - Areal under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt 0 til det sidste målbare tidspunkt
Tidsramme: 48 timer
Sammenfattende vurdering af ændringer i Arealet under koncentration-tid-kurven fra tidspunkt 0 til sidste målbare tidspunkt
48 timer
Farmakokinetik - Tilsyneladende total plasmaclearance
Tidsramme: 48 timer
Sammenfattende vurdering af ændringer i den tilsyneladende totale plasmaclearance
48 timer
Farmakokinetik - terminal halveringstid estimering
Tidsramme: 48 timer
Sammenfattende vurdering af ændringer i den terminale halveringstid estimering
48 timer
Farmakokinetik - Tilsyneladende distributionsvolumen
Tidsramme: 48 timer
Sammenfattende vurdering af ændringer i den tilsyneladende distributionsmængde
48 timer
Ændringer fra baseline i Frataxin-niveauer i buccale celler
Tidsramme: Ved baseline og op til 10 dage
Sammenfattende vurdering af ændringer i frataxinniveauer i bukkale celler
Ved baseline og op til 10 dage
Ændringer fra baseline i Frataxin-niveauer i fuldblod
Tidsramme: Ved baseline og op til 10 dage
Sammenfattende vurdering af ændringer i frataxinniveauer i fuldblod
Ved baseline og op til 10 dage
Ændringer i genekspressionsprofilering
Tidsramme: Ved baseline og op til 10 dage
Sammenfattende vurdering af ændringer i genekspressionsniveauer
Ved baseline og op til 10 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Larimar Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Veristat, Inc.
Metrum Research Group, LLC

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. november 2019

Først opslået (Faktiske)

26. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLIN-1601-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med CTI-1601

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner