Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie jedné vzestupné dávky CTI-1601 versus placebo u subjektů s Friedreichovou ataxií

9. listopadu 2020 aktualizováno: Larimar Therapeutics, Inc.

Fáze 1 studie jediné vzestupné dávky k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky subkutánního CTI-1601 versus placebo u subjektů s Friedreichovou ataxií

Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jednotlivých vzestupných dávek CTI-1601 u účastníků s Friedreichovou ataxií

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedna vzestupná dávka (SAD), dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie.

Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jednotlivých vzestupných dávek CTI-1601 u subjektů s Friedreichovou ataxií.

Sekundární cíle:

  1. Vyhodnotit farmakokinetiku (PK) CTI-1601 po zvýšení jednotlivých dávek subkutánně (SC) podávaného CTI-1601.
  2. Vyhodnotit farmakodynamiku (PD) CTI-1601 po zvýšení jednotlivých dávek SC podávaného CTI-1601.

CTI-1601 nebo placebo – dávka/způsob podání: jedna dávka/subkutánní

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Spojené státy, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt geneticky potvrdil Friedreichovu diagnózu ataxie, homozygotní expanze repetice GAA, s opakováním velikosti (pokud je k dispozici) zahrnutou v diagnostické zprávě.
  2. Subjektem je muž nebo žena, ve věku 18 let nebo starší při screeningu.
  3. Subjekt musí mít skóre mFARS_neuro ≥ 20 a musí být schopen překonat vzdálenost 25 stop s nebo bez nějakého pomocného zařízení (hůl, chodítko, berle, invalidní vozík s vlastním pohonem) a (a) být schopen sedět vzpřímeně se stehny u sebe a pažemi zkřížené bez nutnosti podpory na více než dvou stranách; b) být schopen přenést se z lůžka na židli samostatně nebo s minimální pomocí, pokud podle názoru zkoušejícího nezpůsobuje stupeň tělesného postižení pro subjekt nepřiměřené riziko při účasti ve studii; a c) provádět základní každodenní péči, jako je krmení a osobní hygiena, s minimální pomocí.
  4. Subjekty musí vážit > 40 kilogramů (kg).

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty, u kterých je potvrzeno, že jsou heterozygotní sloučeniny (expanze opakování GAA pouze na jedné alele) pro Friedreichovu ataxii.
  2. Subjekt vyžaduje použití amiodaronu.
  3. Subjekt použil erytropoetin, etravirin nebo gama interferon během 3 měsíců před screeningem.
  4. Použití zkoumaného léku (jiného než CTI-1601) nebo zařízení během 90 dnů před screeningem.
  5. Denní užívání biotinu subjektem, které přesahuje 30 mcg/den, buď jako součást multivitaminu nebo jako samostatný doplněk, během 7 dnů před podáním studovaného léku a/nebo v průběhu celé studie.
  6. Subjekt má klinicky významnou arytmii na elektrokardiogramu (EKG) nebo známky predispozice k významné komorové arytmii na EKG nebo známky aktivního a nestabilního onemocnění koronárních tepen.
  7. Muž, který má EKG QTcF > 450 milisekund, nebo žena, která má EKG QTcF > 470 milisekund.
  8. Subjekt má screeningovou echokardiografickou ejekční frakci <45 procent.
  9. Subjekt má v anamnéze aspiraci, aspirační pneumonii nebo opakující se epizody pneumonie (větší nebo rovné 2 epizodám pneumonie) během posledních 12 měsíců.
  10. Subjekty se známým nebo suspektním chronickým užíváním kanabinoidních produktů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Biologický: Placebo
Komparátor placeba
Experimentální: CTI-1601
Biologický: CTI-1601
CTI-1601 je rekombinantní fúzní protein a je určen k dodávání lidského frataxinu, proteinu s deficitem Friedreichovy ataxie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 70 dní
Celkové shrnutí účastníků s nežádoucími příhodami naléhavými při léčbě
Po dokončení studia v průměru 70 dní
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě podle klasifikace orgánových systémů a preferovaného termínu
Časové okno: Po dokončení studia v průměru 70 dní
Celkový souhrn účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě podle klasifikace orgánových systémů (MedDRA verze 22.0)
Po dokončení studia v průměru 70 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika – plocha pod křivkou koncentrace-čas po jedné dávce
Časové okno: Až 48 hodin
Souhrnné posouzení změn v oblasti pod křivkou koncentrace-čas po jednorázové dávce
Až 48 hodin
Farmakokinetika – Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace po jedné dávce
Časové okno: Až 48 hodin
Souhrnné posouzení změn maximální pozorované plazmatické koncentrace po jednorázové dávce
Až 48 hodin
Farmakokinetika – Čas do dosažení maximální plazmatické koncentrace po jedné dávce
Časové okno: Až 48 hodin
Souhrnné posouzení změn v čase k dosažení maximální plazmatické koncentrace po jednorázové dávce
Až 48 hodin
Farmakokinetika - plocha pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do nekonečna
Časové okno: 48 hodin
Souhrnné posouzení změn v oblasti pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do nekonečna
48 hodin
Farmakokinetika - plocha pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do posledního měřitelného časového bodu
Časové okno: 48 hodin
Souhrnné posouzení změn Oblasti pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do posledního měřitelného časového bodu
48 hodin
Farmakokinetika – zdánlivá celková plazmatická clearance
Časové okno: 48 hodin
Souhrnné hodnocení změn zdánlivé celkové plazmatické clearance
48 hodin
Farmakokinetika - Odhad terminálního poločasu
Časové okno: 48 hodin
Souhrnné posouzení změn v odhadu terminálního poločasu
48 hodin
Farmakokinetika – zdánlivý distribuční objem
Časové okno: 48 hodin
Souhrnné hodnocení změn zdánlivého distribučního objemu
48 hodin
Změny v hladinách frataxinu v bukálních buňkách od výchozí hodnoty
Časové okno: Ve výchozím stavu a do 10 dnů
Souhrnné hodnocení změn hladin frataxinu v bukálních buňkách
Ve výchozím stavu a do 10 dnů
Změny od výchozí hodnoty v hladinách frataxinu v plné krvi
Časové okno: Ve výchozím stavu a do 10 dnů
Souhrnné hodnocení změn hladin frataxinu v plné krvi
Ve výchozím stavu a do 10 dnů
Změny v profilování genové exprese
Časové okno: Ve výchozím stavu a do 10 dnů
Souhrnné hodnocení změn hladin genové exprese
Ve výchozím stavu a do 10 dnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Larimar Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Veristat, Inc.
Metrum Research Group, LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

31. října 2020

Dokončení studie (Aktuální)

31. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

26. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLIN-1601-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CTI-1601

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit