Estudo de Dose Ascendente Única de CTI-1601 Versus Placebo em Indivíduos com Ataxia de Friedreich

Critério de inclusão:

1. O sujeito confirmou geneticamente o diagnóstico de ataxia de Friedreich, expansões de repetição de GAA homozigóticas, com dimensionamento de repetição (se disponível) incluído no relatório de diagnóstico.
2. O sujeito é homem ou mulher, com 18 anos de idade ou mais na triagem.
3. O indivíduo deve ter uma pontuação mFARS_neuro ≥ 20 e ser capaz de percorrer uma distância de 25 pés com ou sem algum dispositivo auxiliar (bengala, andador, muletas, cadeira de rodas automotora) e (a) ser capaz de sentar-se ereto com as coxas juntas e os braços cruzados sem necessidade de apoio em mais de dois lados; (b) ser capaz de se transferir da cama para a cadeira de forma independente ou com assistência mínima se, na opinião do investigador, o grau de incapacidade física não resultar em risco indevido para o sujeito durante a participação no estudo; e (c) realizar cuidados básicos diários, como alimentação e higiene pessoal, com auxílio mínimo.
4. Os indivíduos devem pesar > 40 quilogramas (kg).

Critério de exclusão:

1. Indivíduos confirmados como heterozigotos compostos (expansão de repetição GAA em apenas um alelo) para ataxia de Friedreich.
2. O assunto requer o uso de amiodarona.
3. O sujeito usou eritropoietina, etravirina ou interferon gama dentro de 3 meses antes da triagem.
4. Uso do sujeito de medicamento experimental (exceto CTI-1601) ou dispositivo dentro de 90 dias antes da triagem.
5. Uso do indivíduo de suplementação diária de biotina que exceda 30 mcg/dia, como parte de um multivitamínico ou como um suplemento independente, dentro de 7 dias antes da administração do medicamento do estudo e/ou durante todo o estudo.
6. O sujeito tem arritmia clinicamente significativa no eletrocardiograma (ECG), ou evidência de predisposição a arritmia ventricular significativa no ECG, ou evidência de doença arterial coronariana ativa e instável.
7. Indivíduo do sexo masculino com ECG QTcF > 450 milissegundos ou indivíduo do sexo feminino com ECG QTcF > 470 milissegundos.
8. O sujeito tem uma fração de ejeção de ecocardiograma de triagem <45 por cento.
9. O sujeito tem um histórico de aspiração, pneumonia por aspiração ou episódios recorrentes de pneumonia (maior ou igual a 2 episódios de pneumonia) nos últimos 12 meses.
10. Indivíduos com uso crônico conhecido ou suspeito de produtos canabinóides.