Étude à dose unique croissante de CTI-1601 par rapport à un placebo chez des sujets atteints d'ataxie de Friedreich

Critère d'intégration:

1. Le sujet a génétiquement confirmé le diagnostic d'ataxie de Friedreich, des expansions répétées homozygotes de GAA, avec un redimensionnement répété (si disponible) inclus dans le rapport de diagnostic.
2. Le sujet est un homme ou une femme, âgé de 18 ans ou plus au moment de la sélection.
3. Le sujet doit avoir un score mFARS_neuro ≥ 20 et être capable de parcourir une distance de 25 pieds avec ou sans un appareil d'assistance (canne, marchette, béquilles, fauteuil roulant automoteur) et (a) être capable de s'asseoir droit avec les cuisses ensemble et les bras traversé sans nécessiter d'appui sur plus de deux côtés ; (b) être capable de passer du lit au fauteuil de manière indépendante ou avec une assistance minimale si, de l'avis de l'investigateur, le degré d'incapacité physique n'entraîne pas de risque excessif pour le sujet lors de sa participation à l'étude ; et (c) effectuer les soins quotidiens de base, comme se nourrir et faire leur hygiène personnelle, avec une assistance minimale.
4. Les sujets doivent peser > 40 kilogrammes (kg).

Critère d'exclusion:

1. Sujets confirmés hétérozygotes composés (expansion répétée de GAA sur un seul allèle) pour l'ataxie de Friedreich.
2. Le sujet nécessite l'utilisation d'amiodarone.
3. Le sujet a utilisé de l'érythropoïétine, de l'étravirine ou de l'interféron gamma dans les 3 mois précédant le dépistage.
4. Utilisation par le sujet d'un médicament expérimental (autre que le CTI-1601) ou d'un dispositif dans les 90 jours précédant le dépistage.
5. Utilisation par le sujet d'une supplémentation quotidienne en biotine supérieure à 30 mcg/jour, soit dans le cadre d'une multivitamine, soit en tant que supplément autonome, dans les 7 jours précédant l'administration du médicament à l'étude et/ou tout au long de l'étude.
6. Le sujet présente une arythmie cliniquement significative à l'électrocardiogramme (ECG), ou des signes de prédisposition à une arythmie ventriculaire significative à l'ECG, ou des signes de maladie coronarienne active et instable.
7. Sujet masculin ayant un ECG QTcF > 450 millisecondes ou sujet féminin ayant un ECG QTcF > 470 millisecondes.
8. Le sujet a une fraction d'éjection d'échocardiogramme de dépistage < 45 %.
9. Le sujet a des antécédents d'aspiration, de pneumonie par aspiration ou d'épisodes récurrents de pneumonie (supérieurs ou égaux à 2 épisodes de pneumonie) au cours des 12 derniers mois.
10. Sujets ayant une utilisation chronique connue ou suspectée de produits à base de cannabinoïdes.