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CTI-1601 与安慰剂在弗里德赖希共济失调患者中的单剂量递增研究

2020年11月9日 更新者:Larimar Therapeutics, Inc.

评估皮下 CTI-1601 与安慰剂在弗里德赖希共济失调受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 1 期单剂量递增研究

评估弗里德赖希共济失调参与者单次递增剂量 CTI-1601 的安全性和耐受性

研究概览

详细说明

单剂量递增 (SAD)、双盲、安慰剂对照研究。

评估单次递增剂量 CTI-1601 在弗里德赖希共济失调患者中的安全性和耐受性。

次要目标:

  1. 评估增加皮下 (SC) 给药 CTI-1601 单剂量后 CTI-1601 的药代动力学 (PK)。
  2. 评估 CTI-1601 在增加单次 SC 给药 CTI-1601 剂量后的药效学 (PD)。

CTI-1601 或安慰剂 - 剂量/给药方式:单剂量/皮下

研究类型

介入性

注册 (实际的)

28

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • New Jersey
      • Eatontown、New Jersey、美国、07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  1. 受试者已通过基因证实弗里德赖希共济失调诊断,纯合子 GAA 重复扩增,并在诊断报告中包含重复大小(如果可用)。
  2. 受试者是男性或女性,筛选时年满 18 岁。
  3. 受试者的 mFARS_neuro 评分必须≥ 20,并且能够在有或没有辅助装置(手杖、助行器、拐杖、自行轮椅)的情况下行走 25 英尺的距离,并且 (a) 能够坐直,大腿并拢,双臂并拢不需要多于两侧的支撑就可以穿过; (b) 如果研究者认为身体残疾的程度不会对参与研究的受试者造成不当风险,则能够独立或在最少的帮助下从床上转移到椅子上; (c) 在最少的帮助下进行基本的日常护理,例如自己进食和个人卫生。
  4. 受试者的体重必须 > 40 千克 (kg)。

排除标准:

  1. 被确认为弗里德赖希共济失调复合杂合子(GAA 仅在一个等位基因上重复扩增)的受试者。
  2. 受试者需要使用胺碘酮。
  3. 受试者在筛选前 3 个月内使用过促红细胞生成素、依曲韦林或 γ 干扰素。
  4. 受试者在筛选前 90 天内使用研究药物(CTI-1601 除外)或设备。
  5. 在研究药物给药前 7 天内和/或在整个研究期间,受试者使用超过 30 微克/天的每日生物素补充剂,作为复合维生素的一部分或作为独立补充剂。
  6. 受试者在心电图 (ECG) 上有临床上显着的心律失常,或在 ECG 上有显着室性心律失常倾向的证据,或活动性和不稳定冠状动脉疾病的证据。
  7. ECG QTcF > 450 毫秒的男性受试者或 ECG QTcF > 470 毫秒的女性受试者。
  8. 受试者的筛查超声心动图射血分数 <45%。
  9. 受试者在过去 12 个月内有吸入、吸入性肺炎或肺炎反复发作(大于或等于 2 次肺炎发作)的病史。
  10. 已知或怀疑长期使用大麻素产品的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较:安慰剂
安慰剂比较
实验性的:CTI-1601
CTI-1601 是一种重组融合蛋白,旨在递送人类 frataxin,这是弗里德赖希共济失调中缺乏的蛋白质

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生治疗紧急不良事件的参与者人数
大体时间:通过学习完成,平均70天
治疗突发不良事件参与者的总体总结
通过学习完成,平均70天
按系统器官分类和首选术语分类的治疗紧急不良事件数量
大体时间:通过学习完成,平均70天
按系统器官分类的治疗紧急不良事件参与者的总体总结(MedDRA 版本 22.0)
通过学习完成,平均70天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
药代动力学 - 单次给药后浓度-时间曲线下的面积
大体时间:长达 48 小时
单次给药后浓度-时间曲线下面积变化的总结评估
长达 48 小时
药代动力学 - 单次给药后观察到的最大血浆浓度
大体时间:长达 48 小时
单次给药后观察到的最大血浆浓度变化的总结评估
长达 48 小时
药代动力学 - 单次给药后达到最大血药浓度的时间
大体时间:长达 48 小时
单次给药后达到最大血浆浓度的时间变化的总结评估
长达 48 小时
药代动力学 - 从时间 0 到无穷大的浓度-时间曲线下的面积
大体时间:48小时
浓度-时间曲线下面积从时间 0 到无穷大变化的总结评估
48小时
药代动力学 - 从时间 0 到最后一个可测量时间点的浓度-时间曲线下的面积
大体时间:48小时
从时间 0 到最后一个可测量时间点的浓度-时间曲线下面积变化的总结评估
48小时
药代动力学 - 表观总血浆清除率
大体时间:48小时
表观总血浆清除率变化的总结评估
48小时
药代动力学 - 终末半衰期估计
大体时间:48小时
终末半衰期估计变化的总结评估
48小时
药代动力学 - 表观分布容积
大体时间:48小时
表观分布容积变化的总结评估
48小时
口腔细胞中 Frataxin 水平相对于基线的变化
大体时间:在基线和最多 10 天
口腔细胞 frataxin 水平变化的总结评估
在基线和最多 10 天
全血中 Frataxin 水平相对于基线的变化
大体时间:在基线和最多 10 天
全血中 frataxin 水平变化的总结评估
在基线和最多 10 天
基因表达谱的变化
大体时间:在基线和最多 10 天
基因表达水平变化的总结评估
在基线和最多 10 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年12月11日

初级完成 (实际的)

2020年10月31日

研究完成 (实际的)

2020年10月31日

研究注册日期

首次提交

2019年11月14日

首先提交符合 QC 标准的

2019年11月22日

首次发布 (实际的)

2019年11月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年11月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年11月9日

最后验证

2020年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

在美国制造并从美国出口的产品

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

CTI-1601的临床试验

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