Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Enkelt stigende dosestudie av CTI-1601 versus placebo hos personer med Friedreichs ataksi

9. november 2020 oppdatert av: Larimar Therapeutics, Inc.

En fase 1 studie med enkelt stigende dose for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til subkutan CTI-1601 versus placebo hos personer med Friedreichs ataksi

For å evaluere sikkerheten og toleransen til enkelt stigende doser av CTI-1601 hos deltakere med Friedreichs ataksi

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Enkelt stigende dose (SAD), dobbeltblind, placebokontrollert studie.

For å evaluere sikkerheten og toleransen til enkelt stigende doser av CTI-1601 hos personer med Friedreichs ataksi.

Sekundære mål:

  1. For å evaluere farmakokinetikken (PK) til CTI-1601 etter økende enkeltdoser av subkutant (SC) administrert CTI-1601.
  2. For å evaluere farmakodynamikken (PD) til CTI-1601 etter økende enkeltdoser av SC administrert CTI-1601.

CTI-1601 eller Placebo - Dose/Administrasjonsmåte: Enkeltdose/subkutan

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Forente stater, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersonen har genetisk bekreftet Friedreichs ataksidiagnose, homozygot GAA gjentatte utvidelser, med gjentatt størrelse (hvis tilgjengelig) inkludert i diagnostisk rapport.
  2. Forsøkspersonen er mann eller kvinne, 18 år eller eldre ved screening.
  3. Forsøkspersonen må ha en mFARS_neuro-score ≥ 20 og kunne krysse en avstand på 25 fot med eller uten hjelpemidler (stokk, rullator, krykker, selvgående rullestol) og (a) kunne sitte oppreist med lår sammen og armer krysset uten å kreve støtte på mer enn to sider; (b) være i stand til å gå fra seng til stol uavhengig eller med minimal assistanse dersom, etter etterforskerens oppfatning, graden av fysisk funksjonshemming ikke resulterer i unødig risiko for forsøkspersonen mens han deltar i studien; og (c) utføre grunnleggende daglig pleie, som å spise seg selv og personlig hygiene, med minimal assistanse.
  4. Forsøkspersonene må veie > 40 kilo (kg).

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer som er bekreftet som sammensatte heterozygote (GAA gjentar ekspansjon på bare én allel) for Friedreichs ataksi.
  2. Personen krever bruk av amiodaron.
  3. Personen brukte erytropoietin, etravirin eller gamma-interferon innen 3 måneder før screening.
  4. Bruk av forsøksmedikament (annet enn CTI-1601) eller utstyr innen 90 dager før screening.
  5. Individets bruk av daglig biotintilskudd som overstiger 30 mcg/dag, enten som en del av et multivitamin eller som et frittstående tilskudd, innen 7 dager før administrasjon av studiemedikament og/eller gjennom hele studien.
  6. Personen har klinisk signifikant arytmi på elektrokardiogram (EKG), eller tegn på predisposisjon for signifikant ventrikulær arytmi på EKG, eller tegn på aktiv og ustabil koronararteriesykdom.
  7. Mannlig forsøksperson som har EKG QTcF > 450 millisekunder eller kvinnelig forsøksperson som har EKG QTcF > 470 millisekunder.
  8. Forsøkspersonen har en screening-ekkokardiogram ejeksjonsfraksjon <45 prosent.
  9. Personen har en historie med aspirasjon, aspirasjonspneumoni eller tilbakevendende episoder av lungebetennelse (større enn eller lik 2 episoder med lungebetennelse) i løpet av de siste 12 månedene.
  10. Personer med kjent eller mistenkt kronisk bruk av cannabinoidprodukter.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Biologisk: Placebo
Placebo komparator
Eksperimentell: CTI-1601
Biologisk: CTI-1601
CTI-1601 er et rekombinant fusjonsprotein og er ment å levere humant frataxin, proteinet som mangler i Friedreichs ataksi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 70 dager
Samlet oppsummering av deltakerne med behandlingsoppståtte bivirkninger
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 70 dager
Antall akutte behandlingsbivirkninger etter systemorganklassifisering og foretrukket term
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 70 dager
Samlet oppsummering av deltakere med behandlingsopptredende bivirkninger etter systemorganklassifisering (MedDRA versjon 22.0)
Gjennom studiegjennomføring, gjennomsnittlig 70 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk - Areal under konsentrasjon-tid-kurven etter en enkelt dose
Tidsramme: Opptil 48 timer
Sammenfattende vurdering av endringer i området under konsentrasjon-tid kurven etter en enkelt dose
Opptil 48 timer
Farmakokinetikk - Maksimal observert plasmakonsentrasjon etter en enkelt dose
Tidsramme: Opptil 48 timer
Sammenfattende vurdering av endringer i maksimal observert plasmakonsentrasjon etter en enkelt dose
Opptil 48 timer
Farmakokinetikk - Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon etter en enkelt dose
Tidsramme: Opptil 48 timer
Sammenfattende vurdering av endringer i tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon etter en enkelt dose
Opptil 48 timer
Farmakokinetikk - Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til uendelig
Tidsramme: 48 timer
Sammenfattende vurdering av endringer i arealet under konsentrasjon-tid kurven fra tid 0 til uendelig
48 timer
Farmakokinetikk - Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tidspunkt 0 til siste målbare tidspunkt
Tidsramme: 48 timer
Sammenfattende vurdering av endringer i Arealet under konsentrasjon-tid-kurven fra tidspunkt 0 til siste målbare tidspunkt
48 timer
Farmakokinetikk - Tilsynelatende total plasmaclearance
Tidsramme: 48 timer
Sammenfattende vurdering av endringer i den tilsynelatende totale plasmaclearance
48 timer
Farmakokinetikk - estimering av terminal halveringstid
Tidsramme: 48 timer
Sammenfattende vurdering av endringer i terminal halveringstid estimering
48 timer
Farmakokinetikk - Tilsynelatende distribusjonsvolum
Tidsramme: 48 timer
Sammenfattende vurdering av endringer i tilsynelatende distribusjonsvolum
48 timer
Endringer fra baseline i Frataxin-nivåer i bukkale celler
Tidsramme: Ved baseline og opptil 10 dager
Sammendragsvurdering av endringer i frataxinnivåer i bukkalceller
Ved baseline og opptil 10 dager
Endringer fra baseline i Frataxin-nivåer i fullblod
Tidsramme: Ved baseline og opptil 10 dager
Sammenfattende vurdering av endringer i frataxinnivåer i fullblod
Ved baseline og opptil 10 dager
Endringer i profilering av genuttrykk
Tidsramme: Ved baseline og opptil 10 dager
Sammenfattende vurdering av endringer i genekspresjonsnivåer
Ved baseline og opptil 10 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Larimar Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

Veristat, Inc.
Metrum Research Group, LLC

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

31. oktober 2020

Studiet fullført (Faktiske)

31. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

26. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLIN-1601-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Friedreich Ataxia

Kliniske studier på CTI-1601

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahrain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere