Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Enstaka stigande dosstudie av CTI-1601 kontra placebo hos personer med Friedreichs ataxi

9 november 2020 uppdaterad av: Larimar Therapeutics, Inc.

En fas 1-studie med en stigande dos för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos subkutan CTI-1601 kontra placebo hos patienter med Friedreichs ataxi

Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av enstaka stigande doser av CTI-1601 hos deltagare med Friedreichs ataxi

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Enkel stigande dos (SAD), dubbelblind, placebokontrollerad studie.

Att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av enstaka stigande doser av CTI-1601 hos patienter med Friedreichs ataxi.

Sekundära mål:

  1. För att utvärdera farmakokinetiken (PK) för CTI-1601 efter ökande enstaka doser av subkutant (SC) administrerad CTI-1601.
  2. För att utvärdera farmakodynamiken (PD) av CTI-1601 efter ökande enkeldoser av SC administrerad CTI-1601.

CTI-1601 eller Placebo - Dos/Administreringssätt: engångsdos/subkutan

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

28

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Förenta staterna, 07724
        • Clinilabs Drug Development Corporation

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersonen har genetiskt bekräftat Friedreichs ataxidiagnos, homozygota GAA upprepade expansioner, med upprepad storlek (om tillgänglig) inkluderad i diagnostisk rapport.
  2. Försökspersonen är man eller kvinna, 18 år eller äldre vid screening.
  3. Försökspersonen måste ha en mFARS_neuro-poäng ≥ 20 och kunna korsa en sträcka på 25 fot med eller utan hjälpmedel (käpp, rullator, kryckor, självgående rullstol) och (a) kunna sitta upprätt med lår ihop och armar korsas utan att behöva stöd på mer än två sidor; (b) kunna förflytta sig från säng till stol självständigt eller med minimal hjälp om, enligt utredarens åsikt, graden av fysisk funktionsnedsättning inte leder till en otillbörlig risk för försökspersonen när han deltar i studien; och (c) utföra grundläggande daglig vård, såsom att äta sig själva och personlig hygien, med minimal hjälp.
  4. Försökspersonerna måste väga > 40 kg (kg).

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner som har bekräftats som sammansatta heterozygota (GAA upprepar expansion på endast en allel) för Friedreichs ataxi.
  2. Försökspersonen kräver användning av amiodaron.
  3. Personen använde erytropoietin, etravirin eller gamma-interferon inom 3 månader före screening.
  4. Försökspersonens användning av prövningsläkemedel (annat än CTI-1601) eller enhet inom 90 dagar före screening.
  5. Individanvändning av dagligt biotintillskott som överstiger 30 mcg/dag, antingen som en del av ett multivitamin eller som ett fristående tillskott, inom 7 dagar före studieläkemedlets administrering och/eller under hela studien.
  6. Personen har kliniskt signifikant arytmi på elektrokardiogram (EKG), eller tecken på predisposition för signifikant ventrikulär arytmi på EKG, eller tecken på aktiv och instabil kranskärlssjukdom.
  7. Manlig patient som har ett EKG QTcF > 450 millisekunder eller kvinnlig försöksperson som har ett EKG QTcF > 470 millisekunder.
  8. Försökspersonen har en ejektionsfraktion för screeningekokardiogram <45 procent.
  9. Personen har en historia av aspiration, aspirationspneumoni eller återkommande episoder av lunginflammation (mer än eller lika med 2 episoder av lunginflammation) under de senaste 12 månaderna.
  10. Försökspersoner med känd eller misstänkt kronisk användning av cannabinoidprodukter.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Biologisk: Placebo
Placebo-jämförare
Experimentell: CTI-1601
Biologisk: CTI-1601
CTI-1601 är ett rekombinant fusionsprotein och är avsett att leverera humant frataxin, proteinet som saknar i Friedreichs ataxi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: Genom avslutad studie, i genomsnitt 70 dagar
Övergripande sammanfattning av deltagarna med behandlingsuppkomna biverkningar
Genom avslutad studie, i genomsnitt 70 dagar
Antal akuta behandlingsbiverkningar efter systemorganklassificering och föredragen term
Tidsram: Genom avslutad studie, i genomsnitt 70 dagar
Övergripande sammanfattning av deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar efter systemorganklassificering (MedDRA version 22.0)
Genom avslutad studie, i genomsnitt 70 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetik - Area under koncentration-tid-kurvan efter en engångsdos
Tidsram: Upp till 48 timmar
Sammanfattande bedömning av förändringar i arean under koncentration-tidkurvan efter en engångsdos
Upp till 48 timmar
Farmakokinetik - Maximal observerad plasmakoncentration efter en engångsdos
Tidsram: Upp till 48 timmar
Sammanfattande bedömning av förändringar i den maximala observerade plasmakoncentrationen efter en engångsdos
Upp till 48 timmar
Farmakokinetik - Dags att nå maximal plasmakoncentration efter en engångsdos
Tidsram: Upp till 48 timmar
Sammanfattande bedömning av förändringar i tid för att nå maximal plasmakoncentration efter en engångsdos
Upp till 48 timmar
Farmakokinetik - Area under koncentration-tid-kurvan från tid 0 till oändlighet
Tidsram: 48 timmar
Sammanfattande bedömning av förändringar i området under koncentration-tidkurvan från tid 0 till oändlighet
48 timmar
Farmakokinetik - Area under koncentration-tid-kurvan från tidpunkt 0 till sista mätbara tidpunkt
Tidsram: 48 timmar
Sammanfattande bedömning av förändringar i Arean under koncentration-tidkurvan från tidpunkt 0 till sista mätbara tidpunkt
48 timmar
Farmakokinetik - Synbar total plasmaclearance
Tidsram: 48 timmar
Sammanfattande bedömning av förändringar i det skenbara totala plasmaclearance
48 timmar
Farmakokinetik - Uppskattning av terminal halveringstid
Tidsram: 48 timmar
Sammanfattande bedömning av förändringar i den terminala halveringstidens uppskattning
48 timmar
Farmakokinetik - Skenbar distributionsvolym
Tidsram: 48 timmar
Sammanfattande bedömning av förändringar i den skenbara distributionsvolymen
48 timmar
Förändringar från baslinjen i Frataxinnivåer i buckala celler
Tidsram: Vid baslinjen och upp till 10 dagar
Sammanfattande bedömning av förändringar i frataxinnivåer i buckala celler
Vid baslinjen och upp till 10 dagar
Förändringar från baslinjen i Frataxinnivåer i helblod
Tidsram: Vid baslinjen och upp till 10 dagar
Sammanfattande bedömning av förändringar i frataxinnivåer i helblod
Vid baslinjen och upp till 10 dagar
Förändringar i profilering av genuttryck
Tidsram: Vid baslinjen och upp till 10 dagar
Sammanfattande bedömning av förändringar i genuttrycksnivåer
Vid baslinjen och upp till 10 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Larimar Therapeutics, Inc.

Samarbetspartners

Veristat, Inc.
Metrum Research Group, LLC

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 december 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

31 oktober 2020

Avslutad studie (Faktisk)

31 oktober 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 november 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 november 2019

Första postat (Faktisk)

26 november 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLIN-1601-101

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Friedreich Ataxi

Kliniska prövningar på CTI-1601

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera