헌터 증후군이 있는 소아 참가자의 DNL310에 대한 연구
2025년 8월 4일 업데이트: Denali Therapeutics Inc.
헌터 증후군 소아 참가자에서 DNL310의 안전성, 약동학 및 약력학을 결정하기 위한 1/2상, 다기관, 공개 라벨 연구
이것은 중추신경계(CNS) 침투 효소 대체 요법(ERT)의 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 다기관, 다지역, 공개 라벨 연구입니다. Mucopolysaccharidosis type II (MPS II; 헌터 증후군)의 말초 및 CNS 발현.
의사가 혜택을 받고 있다고 느끼는 참가자는 안전성 확장에 대한 재동의를 받은 다음 지속적인 평가를 위해 공개 라벨 확장에 동의할 수 있는 기회를 갖게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
47
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus Medical Center
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- UNC Children's Research Institute
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC | Children's Hospital of Pittsburgh
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Manchester, 영국, M13 9WL
- St Mary's Hospital, Manchester Academic Health Science Centre
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- MPS II 진단 확정
- 코호트 A: 신경 병증 MPS II가 있는 5세 이상 10세 이하의 참가자
- 코호트 B: 비신경병증 MPS II, 신경병증 MPS II 또는 알려지지 않은 표현형을 가진 1세 이상~18세 이하의 참가자
- 코호트 C: 신경병증 MPS II가 있는 4세 미만 참가자(이 코호트는 참가자가 4세 미만 참가자의 혈족인 경우 4세 이상 참가자를 포함할 수 있음)
- 코호트 D: 표준 치료 ERT를 받은 적이 없는 비신경병증 MPS II 또는 기존 간비대가 있는 신경병증 MPS II가 있는 18세 이하의 참가자
- 코호트 E: 연구 DNLI-E-0001에서 최소 48주를 완료한 1세 이상에서 18세 이하의 참가자
- 정맥 내 이두로네이트 2-설파타제(IDS) ERT를 받는 참가자의 경우 스크리닝 직전 기간 동안 최소 4개월의 요법을 견뎌냈습니다.
주요 제외 기준:
- 불안정하거나 잘 통제되지 않는 의학적 상태 또는 중요한 의학적 또는 심리적 동반이환 또는 연구자의 의견으로는 시험에 안전하게 참여하거나 연구 평가의 해석을 방해할 수 있는 동반이환
- 5세 이상 참가자의 경우 연구 시작 전 3개월 이내에, 5세 미만 참가자의 경우 연구 시작 전 6개월 이내에 CNS 표적 MPS II ERT 사용
- 언제든지 IDS 유전자 요법 또는 줄기 세포 요법 사용(코호트 E 참여자 제외)
- 임상적으로 유의한 혈소판 감소증, 기타 임상적으로 유의한 응고 이상 또는 유의한 활성 출혈, 또는 항응고제 또는 2가지 이상의 항혈소판제로 치료가 필요한 경우
- 요추 천자에 대한 금기
- 뇌졸중, 간질 지속 상태, 의식 상실을 동반한 두부 외상 또는 스크리닝 1년 이내에 MPS II와 관련되지 않은 CNS 질환의 임상적으로 중요한 병력이 있음
- 심실복막(VP) 션트를 배치했거나 다른 뇌 수술을 받았거나 스크리닝 30일 이내에 임상적으로 유의한 VP 션트 오작동이 있는 경우
- 연구자의 의견으로는 연구 종료점의 평가를 방해하거나 연구 참여를 안전하지 않게 만들 수 있는 임상적으로 중요한 CNS 외상 또는 장애가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 A
신경 병증 MPS II 참가자의 용량 증량 후 일관된 용량 수준
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 B
비신경병증 MPS II, 신경병증 MPS II 또는 알려지지 않은 표현형을 가진 참가자의 일관된 용량 수준과 일부 참가자의 용량 증가.
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 C
신경 병증 MPS II 참가자의 일관된 용량 수준
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 D
비신경병증 MPS II 또는 신경병증 MPS II 참가자의 일관된 용량 수준
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 E
비신경병증 MPS II 또는 신경병증 MPS II 참가자의 일관된 용량 수준
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정맥 반복 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료에 대한 부작용의 발생률 및 심각성 (TEAES)
기간: 24 주, 104 주 및 357 주
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24 주, 104 주 및 357 주
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소변 총 글리코 사 미노 글리 칸 (GAG) 농도의 기준선에서 변화
기간: 24 주, 104 주 및 357 주
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24 주, 104 주 및 357 주
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주입 관련 반응 (IRRS)의 발병 및 심각성
기간: 24 주, 104 주 및 357 주
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24 주, 104 주 및 357 주
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동반 약물의 기준선에서 변화
기간: 24 주, 104 주 및 357 주
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24 주, 104 주 및 357 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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헤파란 설페이트의 뇌척수액(CSF) 기준선으로부터 백분율 변화
기간: 24주
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24주
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Vineland 적응 행동 척도 적응 행동 복합(ABC) 점수에서 개별 질병 진행이 개선된 참가자
기간: 49주
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49주
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Vineland Adaptive Behavior Scale 하위 영역 점수에서 개별 질병 진행이 개선된 참가자
기간: 49주
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49주
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PK 매개변수: 혈청 내 DNL310의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 24주
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24주
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PK 매개변수: 혈청 내 DNL310의 최저 농도(Cmin)
기간: 24주
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24주
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PK 매개변수: 혈청 내 DNL310의 최대 관찰 농도까지의 시간(tmax)
기간: 24주
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24주
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PK 매개변수: 0시부터 혈청 내 DNL310의 마지막 정량화 가능한 농도(AUClast)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 24주
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24주
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PK 매개변수: 혈청 내 DNL310의 시간 0에서 무한대(AUC∞)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 24주
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24주
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PK 매개변수: 혈청 내 DNL310의 투여 간격(AUCτ)에 대한 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 24주
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24주
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PK 매개변수: 혈청 내 DNL310의 겉보기 말단 제거 반감기(t½)
기간: 24주
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24주
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기준선에 비해 항약물 항체(ADA)의 발생률로 측정한 혈청 내 DNL310의 면역원성의 특성화
기간: 24주
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24주
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뇨 헤파란 설페이트(HS) 농도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 24주
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24주
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정상 범위의 간 부피를 가진 참가자
기간: 24주 및 49주
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24주 및 49주
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간 부피의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 24주 및 49주
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24주 및 49주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Sam Lu, MD, Denali Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 7월 16일
기본 완료 (추정된)
2031년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2031년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 1월 29일
처음 게시됨 (실제)
2020년 1월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 4일
마지막으로 확인됨
2025년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DNLI-E-0002
- 2019-004909-27 (EudraCT 번호)
- 2023-508619-22-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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