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ハンター症候群の小児参加者におけるDNL310の研究

2024年4月24日 更新者：Denali Therapeutics Inc.

ハンター症候群の小児参加者におけるDNL310の安全性、薬物動態、および薬力学を決定するための第1/2相多施設非盲検試験

これは、研究中の中枢神経系 (CNS) 浸透酵素補充療法 (ERT) である DNL310 の安全性、薬物動態 (PK)、および薬力学 (PD) を評価するための多施設、多地域、非盲検試験であり、両方を治療するように設計されています。ムコ多糖症 II 型 (MPS II; ハンター症候群) の末梢および中枢神経症状。

医師が利益を得ていると感じている参加者は、安全性の延長に再同意し、その後、継続的な評価のために非盲検の延長を受ける機会があります。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

47

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • UPMC | Children's Hospital of Pittsburgh
  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • St Mary's Hospital, Manchester Academic Health Science Centre
  • オランダ
    • South Holland
      • Rotterdam、South Holland、オランダ、3015 GD
        • Erasmus Medical Center
  • カナダ
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
        • McGill University Health Centre - Royal Victoria Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • MPS IIの確定診断
  • コホートA：5歳以上から10歳以下の神経障害性MPS IIの参加者
  • コホートB：非神経障害性MPS II、神経障害性MPS II、または表現型不明の1歳以上から18歳以下の参加者
  • コホートC：4歳未満の神経障害性MPS IIの参加者（参加者が4歳未満の参加者の血縁者である場合、このコホートには4歳以上の参加者を含めることができます）
  • コホート D: 18 歳以下の非神経障害性 MPS II または神経障害性 MPS II で肝腫大があり、標準治療の ERT を受けたことがない参加者
  • コホート E: DNLI-E-0001 試験を 48 週間以上完了した 1 歳以上 18 歳以下の参加者
  • 静脈内のイズロン酸 2-スルファターゼ (IDS) ERT を受けている参加者は、スクリーニング直前の期間に最低 4 か月の治療に耐えました。

主な除外基準:

  • -不安定または不十分に制御された病状、または重大な医学的または心理的併存疾患または併存疾患である研究者の意見では、治験への安全な参加または研究評価の解釈を妨げる
  • -5歳以上の参加者の研究開始前3か月以内、および5歳未満の参加者の研究開始前6か月以内のCNSを標的としたMPS II ERTの使用
  • いつでも IDS 遺伝子治療または幹細胞治療の使用 (コホート E の参加者を除く)
  • -臨床的に重大な血小板減少症、他の臨床的に重大な凝固異常、または重大な活動性出血、または抗凝固剤または2つ以上の抗血小板剤による治療が必要
  • 腰椎穿刺の禁忌
  • -脳卒中、てんかん重積症、意識喪失を伴う頭部外傷、またはスクリーニングから1年以内のMPS IIに関連しないCNS疾患の臨床的に重要な病歴がある
  • -脳室腹腔（VP）シャントが配置されている、またはその他の脳手術を受けている、またはスクリーニングから30日以内に臨床的に重要なVPシャントの機能不全がある
  • -治験責任医師の意見では、臨床的に重大なCNS外傷または障害がある 研究エンドポイントの評価を妨害するか、研究への参加を危険にする可能性があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホートA
神経障害性MPS IIの参加者における用量漸増とそれに続く一貫した用量レベル
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与
実験的：コホートB
非神経障害性MPS II、神経障害性MPS II、または未知の表現型を有する参加者における一貫した用量レベルに続いて、一部の参加者における用量漸増。
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与
実験的：コホートC
神経障害性MPS IIの参加者における一貫した用量レベル
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与
実験的：コホートD
非神経障害性MPS IIまたは神経障害性MPS IIの参加者における一貫した用量レベル
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与
実験的：コホートE
非神経障害性MPS IIまたは神経障害性MPS IIの参加者における一貫した用量レベル
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率と重症度
時間枠：24週間、104週間、261週間
24週間、104週間、261週間
尿中の総グリコサミノグリカン（GAG）濃度のベースラインからの変化
時間枠：24週間、104週間、261週間
24週間、104週間、261週間
注入関連反応（IRR）の発生率と重症度
時間枠：24週間、104週間、261週間
24週間、104週間、261週間
併用薬のベースラインからの変化
時間枠：24週間、104週間、261週間
24週間、104週間、261週間

二次結果の測定

結果測定
時間枠
ヘパラン硫酸の脳脊髄液 (CSF) のベースラインからの変化率
時間枠：24週間
24週間
Vineland Adaptive Behavior Scale Adaptive Behavior Composite（ABC）スコアで個々の疾患の進行が改善した参加者
時間枠：49週
49週
Vineland Adaptive Behavior Scaleサブドメインスコアで個々の疾患の進行が改善した参加者
時間枠：49週
49週
PK パラメータ: 血清中の DNL310 の最大観測濃度 (Cmax)
時間枠：24週間
24週間
PK パラメータ: 血清中の DNL310 のトラフ濃度 (Cmin)
時間枠：24週間
24週間
PK パラメータ: 血清中の DNL310 の最大観測濃度 (tmax) までの時間
時間枠：24週間
24週間
PK パラメーター: ゼロ時間から血清中の DNL310 の最後の定量可能な濃度 (AUClast) までの濃度 - 時間曲線下の面積
時間枠：24週間
24週間
PK パラメータ: 血清中の DNL310 の時間ゼロから無限大までの濃度-時間曲線下面積 (AUC∞)
時間枠：24週間
24週間
PK パラメータ: 血清中の DNL310 の投与間隔 (AUCτ) にわたる濃度-時間曲線下面積
時間枠：24週間
24週間
PK パラメータ: 血清中の DNL310 の見かけの終末消失半減期 (t½)
時間枠：24週間
24週間
ベースラインと比較した抗薬物抗体 (ADA) の発生率によって測定される、血清中の DNL310 の免疫原性の特徴付け
時間枠：24週間
24週間
ヘパラン硫酸（HS）の尿中濃度のベースラインからの変化率
時間枠：24週間
24週間
肝容積が正常範囲内の参加者
時間枠：24週間と49週間
24週間と49週間
肝臓容積のベースラインからの変化率
時間枠：24週間と49週間
24週間と49週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Denali Therapeutics Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Katia Meirelles, MD、Denali Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年7月16日

一次修了 (推定)

2027年7月1日

研究の完了 (推定)

2027年7月1日

試験登録日

最初に提出

2020年1月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年1月29日

最初の投稿 (実際)

2020年1月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月24日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DNLI-E-0002
  • 2019-004909-27 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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