Un estudio de DNL310 en participantes pediátricos con síndrome de Hunter

Criterios clave de inclusión:

• Diagnóstico confirmado de MPS II
• Cohorte A: participantes de ≥5 a ≤10 años con MPS II neuronopática
• Cohorte B: participantes de ≥1 a ≤18 años con MPS II no neuropática, MPS II neuropática o fenotipo desconocido
• Cohorte C: participantes <4 años con MPS II neuronopática (esta cohorte puede incluir participantes ≥4 años si el participante es pariente consanguíneo de un participante <4 años)
• Cohorte D: Participantes de ≤18 años con MPS II no neuropática o MPS II neuropática con hepatomegalia preexistente que nunca han recibido ERT de atención estándar
• Cohorte E: participantes de ≥1 a ≤18 años que completaron al menos 48 semanas en el estudio DNLI-E-0001
• Para los participantes que recibieron ERT de iduronato 2-sulfatasa (IDS) por vía intravenosa, toleraron un mínimo de 4 meses de terapia durante el período inmediatamente anterior a la selección.

Criterios clave de exclusión:

• Condiciones médicas inestables o mal controladas o comorbilidad o comorbilidades médicas o psicológicas significativas que, en opinión del investigador, interferirían con la participación segura en el ensayo o la interpretación de las evaluaciones del estudio.
• Uso de cualquier MPS II ERT dirigido al SNC dentro de los 3 meses anteriores al inicio del estudio para participantes de ≥5 años, y dentro de los 6 meses anteriores al inicio del estudio para participantes de <5 años
• Uso de terapia génica IDS o terapia con células madre en cualquier momento (excepto para los participantes en la Cohorte E)
• Trombocitopenia clínicamente significativa, otra anomalía de la coagulación clínicamente significativa o sangrado activo significativo, o tratamiento requerido con un anticoagulante o más de dos agentes antiplaquetarios
• Contraindicación para punciones lumbares
• Tener antecedentes clínicamente significativos de accidente cerebrovascular, estado epiléptico, traumatismo craneoencefálico con pérdida del conocimiento o cualquier enfermedad del SNC que no esté relacionada con MPS II en el año anterior a la selección.
• Le han colocado una derivación ventriculoperitoneal (VP), o cualquier otra cirugía cerebral, o tiene un mal funcionamiento clínicamente significativo de la derivación VP dentro de los 30 días posteriores a la selección
• Tiene algún traumatismo o trastorno del SNC clínicamente significativo que, en opinión del investigador, pueda interferir con la evaluación de los criterios de valoración del estudio o hacer que la participación en el estudio sea insegura.