파브리병 여성과 임신 및 모유 수유 중 영아에 대한 전 세계적 전향적 관찰 연구
2025년 7월 2일 업데이트: Amicus Therapeutics
이것은 임신 중 및/또는 모유 수유 중 파브리병 여성과 영아에 대한 전향적 관찰 연구입니다.
이 연구는 미갈라스타트에 노출된 여성과 유아의 임신 및/또는 모유 수유 결과를 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 임신 중 및/또는 모유 수유 중 파브리병 여성과 영아에 대한 전향적 관찰 연구입니다. 이 연구는 미갈라스타트에 노출된 여성과 유아의 임신 및/또는 모유 수유 결과를 평가할 것입니다. 파브리병이 있는 모든 임산부는 등록할 수 있으며 노출되지 않은 코호트를 잠재적으로 비교에 사용할 수 있습니다.
사례는 의료 서비스 제공자(HCP), 환자 및 2차 접촉자에 의해 모든 국가의 임신 조정 센터(PCC)에 자발적으로 보고됩니다. PCC는 임신 및/또는 모유 수유 기간과 1세까지의 유아 기간 동안 환자를 추적합니다.
2개의 코호트가 연구에 등록될 것입니다. 코호트 1은 파브리병이 있고 임신 및/또는 모유 수유 중에 최소 1회 용량의 미갈라스타트에 노출된 임신 및/또는 모유 수유 환자입니다. 코호트 2는 임신 및/또는 모유 수유 중에 미갈라스타트에 노출되지 않은 파브리병에 걸린 임신 및/또는 모유 수유 환자입니다.
이것은 관찰 연구이며 최소 10년 동안 이 프로토콜에 설명된 대로 환자를 등록하고 데이터를 수집합니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
20
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Pregnancy Registry Call Center
- 전화번호: 888-239-0758
- 이메일: galafoldpregnancy@ubc.com
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Amicus Therapeutics, Inc. Pregnancy Registry
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
임산부 및/또는 수유 중인 파브리병 환자
설명
포함 기준:
다음 기준을 충족하는 여성 환자는 연구 등록에 적합합니다.
- 미갈라스타트 노출 여부와 관계없이 임신 중이거나 모유 수유 중인 파브리병 환자
- 해당되는 경우 정보에 입각한 동의 또는 승인을 제공할 수 있고 기꺼이 제공합니다.
- HCP 연락처 정보를 제공할 수 있고 기꺼이 제공합니다.
제외 기준:
없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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코호트 1
코호트 1은 파브리병이 있고 임신 및/또는 모유 수유 중에 최소 1회 용량의 미갈라스타트에 노출된 임신 및/또는 모유 수유 환자입니다.
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이것은 관찰 연구입니다.
코호트 1에 기술된 환자는 임신 및/또는 모유 수유 중에 최소 1회 용량의 미갈라스타트에 노출되어야 합니다.
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코호트 2
코호트 2는 임신 및/또는 모유 수유 중에 미갈라스타트에 노출되지 않은 파브리병에 걸린 임신 및/또는 모유 수유 환자입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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주요 선천적 결함의 수
기간: 임신을 통해 평균 40주에서 최대 12개월의 영아 연령
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임신을 통해 평균 40주에서 최대 12개월의 영아 연령
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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자발적 유산의 발생률
기간: : 최대 20주
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: 최대 20주
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선택적 낙태 또는 유도 낙태의 수
기간: 임신을 통해 평균 40주
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임신을 통해 평균 40주
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태아 사망 또는 사산의 수
기간: 임신 20주 이상 및 임신기간 평균 40주
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임신 20주 이상 및 임신기간 평균 40주
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정상 출생 수
기간: 분만 시, 평균 임신 40주
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분만 시, 평균 임신 40주
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신생아 사망 수
기간: 신생아의 최대 28일
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신생아의 최대 28일
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경미한 선천적 결함의 수
기간: 임신을 통해 평균 40주에서 최대 12개월의 영아 연령
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임신을 통해 평균 40주에서 최대 12개월의 영아 연령
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자궁외 또는 어금니 임신 수
기간: 임신을 통해 평균 40주
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자궁외 임신 또는 어금니 임신은 자궁 외부에서 발생합니다.
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임신을 통해 평균 40주
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신경 발달 문제
기간: 임신을 통해 평균 40주에서 최대 12개월의 영아 연령
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임신을 통해 평균 40주에서 최대 12개월의 영아 연령
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선천적 결함 이외의 태아의 불리한 결과
기간: 임신을 통해 평균 40주에서 최대 12개월의 영아 연령
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임신을 통해 평균 40주에서 최대 12개월의 영아 연령
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산과 및 분만 합병증의 수
기간: 출산 시 평균 임신 40주
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출산 시 평균 임신 40주
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유아의 황달 사례 발생
기간: 최대 1년
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최대 1년
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유아 입원 수
기간: 최대 1년
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최대 1년
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유아의 사망률
기간: 최대 1년
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최대 1년
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유아의 머리둘레(cm)
기간: 최대 1년
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최대 1년
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유아의 체중(킬로그램)
기간: 최대 1년
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최대 1년
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유아의 길이(cm)
기간: 최대 1년
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최대 1년
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모유수유 또는 분유수유 영아에서 우유알레르기 반응 발생
기간: 최대 1년
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최대 1년
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모유 수유중인 환자에서 알레르기 반응의 발생
기간: 최대 1년
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최대 1년
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수유에 영향을 미치는 부작용의 빈도
기간: 최대 1년
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최대 1년
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모든 심각한 부작용의 발생률
기간: 임신을 통해 평균 40주에서 최대 12개월의 영아 연령
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임신을 통해 평균 40주에서 최대 12개월의 영아 연령
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 3월 18일
기본 완료 (추정된)
2029년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 1월 30일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 2일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AT1001-037
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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