Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een wereldwijde prospectieve observationele studie van vrouwen met de ziekte van Fabry en hun baby's tijdens zwangerschap en borstvoeding

2 juli 2025 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics
Dit is een wereldwijde prospectieve observationele studie van vrouwen met de ziekte van Fabry en hun baby's tijdens zwangerschap en/of borstvoeding. De studie zal de resultaten evalueren van zwangerschap en/of borstvoeding bij vrouwen en baby's die aan migalastat zijn blootgesteld.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een wereldwijde prospectieve observationele studie van vrouwen met de ziekte van Fabry en hun baby's tijdens zwangerschap en/of borstvoeding. De studie zal de resultaten evalueren van zwangerschap en/of borstvoeding bij vrouwen en baby's die aan migalastat zijn blootgesteld. Alle zwangere vrouwen met de ziekte van Fabry komen in aanmerking voor inschrijving, een niet-blootgesteld cohort kan mogelijk worden gebruikt voor vergelijkingen.

Gevallen worden vrijwillig gemeld aan het Zwangerschapscoördinatiecentrum (PCC) vanuit elk land door zorgverleners (HCP's), door patiënten en secundaire contacten. De PCC volgt patiënten tijdens hun zwangerschap en/of borstvoeding en zuigelingen tot 1 jaar oud.

Er zullen 2 cohorten deelnemen aan het onderzoek. Cohort 1 bestaat uit zwangere patiënten en/of borstvoeding gevende patiënten met de ziekte van Fabry, die zijn blootgesteld aan ten minste 1 dosis migalastat tijdens zwangerschap en/of borstvoeding. Cohort 2 zal zwangere en/of borstvoeding gevende patiënten zijn met de ziekte van Fabry, die niet zijn blootgesteld aan migalastat tijdens zwangerschap en/of borstvoeding.

Dit is een observationele studie, het zal patiënten inschrijven en gegevens verzamelen zoals beschreven in dit protocol voor minimaal 10 jaar.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

20

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Amicus Therapeutics, Inc. Pregnancy Registry

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Zwangere en/of borstvoeding gevende patiënten met de ziekte van Fabry

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Vrouwelijke patiënten die aan de volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor studie-inschrijving:

  1. Patiënten met de ziekte van Fabry die zwanger zijn en/of borstvoeding geven, ongeacht of ze zijn blootgesteld aan migalastat
  2. In staat en bereid om geïnformeerde toestemming of toestemming te geven, indien van toepassing.
  3. In staat en bereid om contactgegevens van HCP te verstrekken.

Uitsluitingscriteria:

Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Cohort 1
Cohort 1 bestaat uit zwangere patiënten en/of borstvoeding gevende patiënten met de ziekte van Fabry, die zijn blootgesteld aan ten minste 1 dosis migalastat tijdens zwangerschap en/of borstvoeding.
Geneesmiddel: migalastaat
Dit is een observatieonderzoek. Patiënten zoals beschreven in cohort 1 moeten tijdens zwangerschap en/of borstvoeding zijn blootgesteld aan ten minste 1 dosis migalastat.
Cohort 2
Cohort 2 zal zwangere en/of borstvoeding gevende patiënten zijn met de ziekte van Fabry, die niet zijn blootgesteld aan migalastat tijdens zwangerschap en/of borstvoeding.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal ernstige geboorteafwijkingen
Tijdsspanne: Door de zwangerschap heen, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden babyleeftijd
Door de zwangerschap heen, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden babyleeftijd

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van spontane abortus
Tijdsspanne: : tot 20 weken
: tot 20 weken
Aantal electieve of geïnduceerde abortussen
Tijdsspanne: Door de zwangerschap heen gemiddeld 40 weken
Door de zwangerschap heen gemiddeld 40 weken
Aantal foetale dood of doodgeboorte
Tijdsspanne: Meer dan 20 weken zwangerschap en tijdens de zwangerschap gemiddeld 40 weken
Meer dan 20 weken zwangerschap en tijdens de zwangerschap gemiddeld 40 weken
Aantal levendgeborenen
Tijdsspanne: bij de bevalling gemiddeld 40 weken zwangerschap
bij de bevalling gemiddeld 40 weken zwangerschap
Aantal neonatale sterfte
Tijdsspanne: tot 28 dagen neonataal leven
tot 28 dagen neonataal leven
Aantal kleine geboorteafwijkingen
Tijdsspanne: Door de zwangerschap heen, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden babyleeftijd
Door de zwangerschap heen, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden babyleeftijd
Aantal buitenbaarmoederlijke of molaire zwangerschappen
Tijdsspanne: Door de zwangerschap heen gemiddeld 40 weken
een buitenbaarmoederlijke of molaire zwangerschap vindt plaats buiten de baarmoeder.
Door de zwangerschap heen gemiddeld 40 weken
Neurologische ontwikkelingsstoornissen
Tijdsspanne: Door de zwangerschap heen, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden babyleeftijd
Door de zwangerschap heen, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden babyleeftijd
Andere nadelige foetale uitkomsten dan geboorteafwijkingen
Tijdsspanne: Door de zwangerschap heen, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden babyleeftijd
Door de zwangerschap heen, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden babyleeftijd
Aantal verloskundige en bevallingscomplicaties
Tijdsspanne: Bij de bevalling gemiddeld 40 weken zwanger
Bij de bevalling gemiddeld 40 weken zwanger
Optreden van gevallen van geelzucht bij zuigelingen
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Aantal ziekenhuisopnames bij zuigelingen
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Sterfte bij zuigelingen
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Hoofdomtrek bij zuigelingen (cm)
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Gewicht in zuigelingen (kilogram)
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Lengte bij zuigelingen (cm)
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Optreden van een allergische reactie op melk bij zuigelingen die borstvoeding krijgen of zuigelingenvoeding krijgen
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Optreden van allergische reactie bij patiënten die borstvoeding geven
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Frequentie van bijwerkingen die de lactatie beïnvloeden
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
Tot 1 jaar
Incidentie van alle ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Door de zwangerschap heen, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden babyleeftijd
Door de zwangerschap heen, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden babyleeftijd

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 maart 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AT1001-037

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren