Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Globalne prospektywne badanie obserwacyjne kobiet z chorobą Fabry'ego i ich dzieci w okresie ciąży i karmienia piersią

2 lipca 2025 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics
Jest to globalne prospektywne badanie obserwacyjne kobiet z chorobą Fabry'ego i ich dzieci w okresie ciąży i/lub karmienia piersią. W badaniu oceniane będą wyniki ciąży i/lub karmienia piersią u kobiet i niemowląt narażonych na migalastat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to globalne prospektywne badanie obserwacyjne kobiet z chorobą Fabry'ego i ich dzieci w okresie ciąży i/lub karmienia piersią. W badaniu oceniane będą wyniki ciąży i/lub karmienia piersią u kobiet i niemowląt narażonych na migalastat. Wszystkie kobiety w ciąży z chorobą Fabry'ego kwalifikują się do zapisania, kohorta nienaświetlona potencjalnie może być wykorzystana do porównań.

Przypadki będą zgłaszane dobrowolnie do Centrum Koordynacji Ciąży (PCC) z dowolnego kraju przez pracowników służby zdrowia (HCP), przez pacjentki i inne osoby kontaktowe. PCC będzie obserwować pacjentki przez cały okres ciąży i/lub karmienia piersią oraz niemowlęta do 1. roku życia.

Do badania zostaną włączone 2 kohorty. Kohorta 1 będzie obejmowała pacjentki w ciąży i/lub karmiące piersią, które cierpią na chorobę Fabry'ego i były narażone na co najmniej 1 dawkę migalastatu w czasie ciąży i/lub karmienia piersią. Kohorta 2 będzie obejmowała pacjentki w ciąży i/lub karmiące piersią z chorobą Fabry'ego, które nie były narażone na migalastat w czasie ciąży i/lub karmienia piersią.

Jest to badanie obserwacyjne, w którym będą przyjmowani pacjenci i zbierane dane zgodnie z tym protokołem przez co najmniej 10 lat.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Amicus Therapeutics, Inc. Pregnancy Registry

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjentki w ciąży i/lub karmiące piersią z chorobą Fabry'ego

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjentki spełniające następujące kryteria będą kwalifikować się do włączenia do badania:

  1. Pacjenci z chorobą Fabry'ego, którzy są w ciąży i (lub) karmią piersią, niezależnie od tego, czy są narażeni na migalastat
  2. Zdolność i chęć wyrażenia świadomej zgody lub zgody, jeśli dotyczy.
  3. Zdolny i chętny do podania danych kontaktowych HCP.

Kryteria wyłączenia:

Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta 1
Kohorta 1 będzie obejmowała pacjentki w ciąży i/lub karmiące piersią, które cierpią na chorobę Fabry'ego i były narażone na co najmniej 1 dawkę migalastatu w czasie ciąży i/lub karmienia piersią.
Lek: migalastat
To jest badanie obserwacyjne. Pacjentki opisane w kohorcie 1 powinny otrzymać co najmniej 1 dawkę migalastatu w czasie ciąży i (lub) karmienia piersią.
Kohorta 2
Kohorta 2 będzie obejmowała pacjentki w ciąży i/lub karmiące piersią z chorobą Fabry'ego, które nie były narażone na migalastat w czasie ciąży i/lub karmienia piersią.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba głównych wad wrodzonych
Ramy czasowe: Przez cały okres ciąży, średnio 40 tygodni i do 12 miesiąca życia niemowlęcia
Przez cały okres ciąży, średnio 40 tygodni i do 12 miesiąca życia niemowlęcia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie spontanicznej aborcji
Ramy czasowe: : do 20 tygodni
: do 20 tygodni
Liczba planowych lub indukowanych aborcji
Ramy czasowe: Przez ciążę średnio 40 tygodni
Przez ciążę średnio 40 tygodni
Liczba zgonów płodów lub urodzeń martwych
Ramy czasowe: Powyżej 20 tygodnia ciąży i przez cały okres ciąży średnio 40 tydzień
Powyżej 20 tygodnia ciąży i przez cały okres ciąży średnio 40 tydzień
Liczba żywych urodzeń
Ramy czasowe: przy porodzie średnio 40 tygodni ciąży
przy porodzie średnio 40 tygodni ciąży
Liczba zgonów noworodków
Ramy czasowe: do 28 dnia życia noworodka
do 28 dnia życia noworodka
Liczba drobnych wad wrodzonych
Ramy czasowe: Przez cały okres ciąży, średnio 40 tygodni i do 12 miesiąca życia niemowlęcia
Przez cały okres ciąży, średnio 40 tygodni i do 12 miesiąca życia niemowlęcia
Liczba ciąży pozamacicznej lub molowej
Ramy czasowe: Przez ciążę średnio 40 tygodni
ciąża pozamaciczna lub molowa występuje poza macicą.
Przez ciążę średnio 40 tygodni
Problemy neurorozwojowe
Ramy czasowe: Przez cały okres ciąży, średnio 40 tygodni i do 12 miesiąca życia niemowlęcia
Przez cały okres ciąży, średnio 40 tygodni i do 12 miesiąca życia niemowlęcia
Niekorzystne skutki dla płodu inne niż wady wrodzone
Ramy czasowe: Przez cały okres ciąży, średnio 40 tygodni i do 12 miesiąca życia niemowlęcia
Przez cały okres ciąży, średnio 40 tygodni i do 12 miesiąca życia niemowlęcia
Liczba powikłań położniczych i porodowych
Ramy czasowe: Przy porodzie średnio 40 tygodni ciąży
Przy porodzie średnio 40 tygodni ciąży
Występowanie przypadków żółtaczki u niemowląt
Ramy czasowe: Do 1 roku
Do 1 roku
Liczba hospitalizacji niemowląt
Ramy czasowe: Do 1 roku
Do 1 roku
Śmiertelność niemowląt
Ramy czasowe: Do 1 roku
Do 1 roku
Obwód głowy u niemowląt (cm)
Ramy czasowe: Do 1 roku
Do 1 roku
Waga u niemowląt (kilogramy)
Ramy czasowe: Do 1 roku
Do 1 roku
Długość u niemowląt (cm)
Ramy czasowe: Do 1 roku
Do 1 roku
Występowanie reakcji alergicznej na mleko u niemowląt karmionych piersią lub mlekiem modyfikowanym
Ramy czasowe: Do 1 roku
Do 1 roku
Występowanie reakcji alergicznej u pacjentek karmiących piersią
Ramy czasowe: Do 1 roku
Do 1 roku
Częstość zdarzeń niepożądanych wpływających na laktację
Ramy czasowe: Do 1 roku
Do 1 roku
Występowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Przez cały okres ciąży, średnio 40 tygodni i do 12 miesiąca życia niemowlęcia
Przez cały okres ciąży, średnio 40 tygodni i do 12 miesiąca życia niemowlęcia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AT1001-037

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj