Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Maailmanlaajuinen tulevaisuuden havainnointitutkimus Fabryn tautia sairastavista naisista ja heidän vauvoistaan ​​raskauden ja imetyksen aikana

keskiviikko 2. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Amicus Therapeutics
Tämä on maailmanlaajuinen prospektiivinen havaintotutkimus naisista, joilla on Fabryn tauti ja heidän vauvoilleen raskauden ja/tai imetyksen aikana. Tutkimuksessa arvioidaan raskauden ja/tai imetyksen tuloksia migalastaatille altistuneilla naisilla ja imeväisillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on maailmanlaajuinen prospektiivinen havaintotutkimus naisista, joilla on Fabryn tauti ja heidän vauvoilleen raskauden ja/tai imetyksen aikana. Tutkimuksessa arvioidaan raskauden ja/tai imetyksen tuloksia migalastaatille altistuneilla naisilla ja imeväisillä. Kaikki Fabryn tautia sairastavat raskaana olevat naiset voivat ilmoittautua, vertailuihin voidaan mahdollisesti käyttää valottamatonta kohorttia.

Terveydenhuollon tarjoajat (HCP), potilaat ja toissijaiset yhteyshenkilöt ilmoittavat tapauksista vapaaehtoisesti raskauskoordinointikeskukselle (PCC) mistä tahansa maasta. PCC seuraa potilaita koko raskauden ja/tai imetyksen ajan ja pikkulapsia 1 vuoden ikään asti.

Tutkimukseen otetaan 2 kohorttia. Kohortti 1 on raskaana ja/tai imettävät potilaat, joilla on Fabryn tauti ja jotka ovat altistuneet vähintään yhdelle migalastaattiannokselle raskauden ja/tai imetyksen aikana. Kohortti 2 on raskaana olevat ja/tai imettävät potilaat, joilla on Fabryn tauti ja jotka eivät olleet altistuneet migalastaatille raskauden ja/tai imetyksen aikana.

Tämä on havainnointitutkimus, johon rekisteröidään potilaat ja kerätään tietoja tässä protokollassa kuvatulla tavalla vähintään 10 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Amicus Therapeutics, Inc. Pregnancy Registry

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Raskaana olevat ja/tai imettävät potilaat, joilla on Fabryn tauti

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Naispotilaat, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, voivat osallistua tutkimukseen:

  1. Fabryn tautia sairastavat potilaat, jotka ovat raskaana ja/tai imettävät riippumatta siitä, ovatko he altistuneet migalastaatille
  2. Pystyy ja haluaa antaa tietoon perustuvan suostumuksen tai suostumuksen tarvittaessa.
  3. Pystyy ja haluaa antaa HCP-yhteystiedot.

Poissulkemiskriteerit:

Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kohortti 1
Kohortti 1 on raskaana ja/tai imettävät potilaat, joilla on Fabryn tauti ja jotka ovat altistuneet vähintään yhdelle migalastaattiannokselle raskauden ja/tai imetyksen aikana.
Lääke: migalastat
Tämä on havainnointitutkimus. Kohortissa 1 kuvatut potilaat on pitänyt altistaa vähintään yhdelle migalastaattiannokselle raskauden ja/tai imetyksen aikana.
Kohortti 2
Kohortti 2 on raskaana olevat ja/tai imettävät potilaat, joilla on Fabryn tauti ja jotka eivät olleet altistuneet migalastaatille raskauden ja/tai imetyksen aikana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Suurten synnynnäisten epämuodostumien määrä
Aikaikkuna: Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja 12 kuukauden ikään asti
Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja 12 kuukauden ikään asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Spontaanin abortin esiintyvyys
Aikaikkuna: : jopa 20 viikkoa
: jopa 20 viikkoa
Elektiivisten tai keinotekoisten aborttien lukumäärä
Aikaikkuna: Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
Sikiökuolemien tai kuolleena syntyneiden lukumäärä
Aikaikkuna: Yli 20 raskausviikkoa ja raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
Yli 20 raskausviikkoa ja raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
Elävänä syntyneiden lukumäärä
Aikaikkuna: synnytyksessä keskimäärin 40 raskausviikkoa
synnytyksessä keskimäärin 40 raskausviikkoa
Vastasyntyneiden kuolemantapausten määrä
Aikaikkuna: 28 päivää vastasyntyneen elämään asti
28 päivää vastasyntyneen elämään asti
Pienten synnynnäisten epämuodostumien määrä
Aikaikkuna: Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja 12 kuukauden ikään asti
Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja 12 kuukauden ikään asti
Kohdunulkoisen tai molaarisen raskauden lukumäärä
Aikaikkuna: Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
kohdunulkoinen tai molaarinen raskaus tapahtuu kohdun ulkopuolella.
Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
Neurokehitysongelmat
Aikaikkuna: Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja 12 kuukauden ikään asti
Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja 12 kuukauden ikään asti
Muut haitalliset sikiön seuraukset kuin synnynnäiset epämuodostumat
Aikaikkuna: Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja 12 kuukauden ikään asti
Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja 12 kuukauden ikään asti
Synnytys- ja synnytyskomplikaatioiden määrä
Aikaikkuna: Synnytyksessä keskimäärin 40 raskausviikkoa
Synnytyksessä keskimäärin 40 raskausviikkoa
Keltaisuustapausten esiintyminen pikkulapsilla
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Imeväisten sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Imeväisten kuolleisuus
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Pään ympärysmitta pikkulapsilla (cm)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Imeväisten paino (kg)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Pituus vauvoilla (cm)
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Maitoallergisen reaktion esiintyminen imetetyillä tai korvikevalmisteilla imeväisillä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Allergisen reaktion esiintyminen imettävillä potilailla
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Imetykseen vaikuttavien haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Jopa 1 vuosi
Kaikkien vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja 12 kuukauden ikään asti
Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja 12 kuukauden ikään asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 18. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. elokuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. helmikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 5. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AT1001-037

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa