Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Globální prospektivní observační studie žen s Fabryho chorobou a jejich kojenců během těhotenství a kojení

2. července 2025 aktualizováno: Amicus Therapeutics
Toto je globální prospektivní observační studie žen s Fabryho chorobou a jejich kojenců během těhotenství a/nebo kojení. Studie bude hodnotit výsledky těhotenství a/nebo kojení u žen a kojenců vystavených migalastatu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je globální prospektivní observační studie žen s Fabryho chorobou a jejich kojenců během těhotenství a/nebo kojení. Studie bude hodnotit výsledky těhotenství a/nebo kojení u žen a kojenců vystavených migalastatu. Všechny těhotné ženy s Fabryho chorobou se mohou zapsat, pro srovnání může být potenciálně použita neexponovaná kohorta.

Případy budou dobrovolně hlášeny koordinačnímu centru pro těhotenství (PCC) z jakékoli země poskytovateli zdravotní péče (HCP), pacienty a sekundárními kontakty. PCC bude sledovat pacienty během těhotenství a/nebo kojení a kojence do 1 roku věku.

Do studie budou zapsány 2 kohorty. V kohortě 1 budou těhotné a/nebo kojící pacientky, které mají Fabryho chorobu a byly vystaveny alespoň 1 dávce migalastatu během těhotenství a/nebo kojení. V kohortě 2 budou těhotné a/nebo kojící pacientky s Fabryho chorobou, které nebyly vystaveny migalastatu během těhotenství a/nebo kojení.

Toto je observační studie, do které budou zařazováni pacienti a shromažďována data, jak je popsáno v tomto protokolu, po dobu minimálně 10 let.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

20

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Amicus Therapeutics, Inc. Pregnancy Registry

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Těhotné a/nebo kojící pacientky s Fabryho chorobou

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacientky splňující následující kritéria budou způsobilé pro zařazení do studie:

  1. Pacientky s Fabryho chorobou, které jsou těhotné a/nebo kojící, bez ohledu na to, zda jsou nebo nejsou vystaveny migalastatu
  2. Schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas nebo souhlas, je-li to relevantní.
  3. Schopný a ochotný poskytnout kontaktní údaje HCP.

Kritéria vyloučení:

Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta 1
V kohortě 1 budou těhotné a/nebo kojící pacientky, které mají Fabryho chorobu a byly vystaveny alespoň 1 dávce migalastatu během těhotenství a/nebo kojení.
Lék: migalastat
Toto je pozorovací studie. Pacientky popsané v kohortě 1 měly být během těhotenství a/nebo kojení vystaveny alespoň 1 dávce migalastatu.
Kohorta 2
V kohortě 2 budou těhotné a/nebo kojící pacientky s Fabryho chorobou, které nebyly vystaveny migalastatu během těhotenství a/nebo kojení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet závažných vrozených vad
Časové okno: Během těhotenství v průměru 40 týdnů a až 12 měsíců kojeneckého věku
Během těhotenství v průměru 40 týdnů a až 12 měsíců kojeneckého věku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt samovolného potratu
Časové okno: : až 20 týdnů
: až 20 týdnů
Počet volitelných nebo umělých potratů
Časové okno: Během těhotenství v průměru 40 týdnů
Během těhotenství v průměru 40 týdnů
Počet úmrtí plodu nebo narození mrtvého plodu
Časové okno: Více než 20 týdnů těhotenství a během těhotenství průměrně 40 týdnů
Více než 20 týdnů těhotenství a během těhotenství průměrně 40 týdnů
Počet živě narozených
Časové okno: při porodu v průměru 40 týdnů těhotenství
při porodu v průměru 40 týdnů těhotenství
Počet úmrtí novorozenců
Časové okno: až 28 dnů novorozeneckého života
až 28 dnů novorozeneckého života
Počet drobných vrozených vad
Časové okno: Během těhotenství v průměru 40 týdnů a až 12 měsíců kojeneckého věku
Během těhotenství v průměru 40 týdnů a až 12 měsíců kojeneckého věku
Počet mimoděložních nebo molárních těhotenství
Časové okno: Během těhotenství v průměru 40 týdnů
mimoděložní nebo molární těhotenství se vyskytuje mimo dělohu.
Během těhotenství v průměru 40 týdnů
Neurovývojové problémy
Časové okno: Během těhotenství v průměru 40 týdnů a až 12 měsíců kojeneckého věku
Během těhotenství v průměru 40 týdnů a až 12 měsíců kojeneckého věku
Nepříznivé fetální následky jiné než vrozené vady
Časové okno: Během těhotenství v průměru 40 týdnů a až 12 měsíců kojeneckého věku
Během těhotenství v průměru 40 týdnů a až 12 měsíců kojeneckého věku
Počet porodnických a porodních komplikací
Časové okno: Při porodu průměrně 40 týdnů těhotenství
Při porodu průměrně 40 týdnů těhotenství
Výskyt případů žloutenky u kojenců
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Počet hospitalizací u kojenců
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Úmrtnost u kojenců
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Obvod hlavy u kojenců (cm)
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Hmotnost u kojenců (kilogramy)
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Délka u kojenců (cm)
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Výskyt alergické reakce na mléko u kojených dětí nebo kojenců s příkrmem
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Výskyt alergické reakce u kojících pacientek
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Frekvence nežádoucích účinků ovlivňujících laktaci
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Výskyt všech závažných nežádoucích příhod
Časové okno: Během těhotenství v průměru 40 týdnů a až 12 měsíců kojeneckého věku
Během těhotenství v průměru 40 týdnů a až 12 měsíců kojeneckého věku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AT1001-037

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit