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Um estudo observacional prospectivo global de mulheres com doença de Fabry e seus filhos durante a gravidez e amamentação

2 de julho de 2025 atualizado por: Amicus Therapeutics
Este é um estudo observacional prospectivo global de mulheres com doença de Fabry e seus bebês durante a gravidez e/ou amamentação. O estudo avaliará os resultados da gravidez e/ou amamentação em mulheres e bebês expostos ao migalastat.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo observacional prospectivo global de mulheres com doença de Fabry e seus bebês durante a gravidez e/ou amamentação. O estudo avaliará os resultados da gravidez e/ou amamentação em mulheres e bebês expostos ao migalastat. Todas as mulheres grávidas com doença de Fabry são elegíveis para inscrição, uma coorte não exposta pode ser usada para comparações.

Os casos serão relatados voluntariamente ao Centro de Coordenação de Gravidez (PCC) de qualquer país por Profissionais de Saúde (HCPs), por pacientes e contatos secundários. O PCC acompanhará as pacientes durante a gravidez e/ou amamentação e a criança até 1 ano de idade.

Haverá 2 coortes inscritas no estudo. A Coorte 1 será composta por pacientes grávidas e/ou lactantes com doença de Fabry e que foram expostas a pelo menos 1 dose de migalastat durante a gravidez e/ou amamentação. A coorte 2 será composta por pacientes grávidas e/ou lactantes com doença de Fabry, que não foram expostas ao migalastat durante a gravidez e/ou amamentação.

Este é um estudo observacional, incluirá pacientes e coletará dados conforme descrito neste protocolo por um período mínimo de 10 anos.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

20

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Amicus Therapeutics, Inc. Pregnancy Registry

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes grávidas e/ou lactantes com doença de Fabry

Descrição

Critério de inclusão:

Pacientes do sexo feminino que atendam aos seguintes critérios serão elegíveis para inscrição no estudo:

  1. Pacientes com doença de Fabry grávidas e/ou amamentando, expostas ou não ao migalastat
  2. Capaz e disposto a fornecer consentimento informado ou consentimento, se aplicável.
  3. Capaz e disposto a fornecer informações de contato do HCP.

Critério de exclusão:

Nenhum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Coorte 1
A Coorte 1 será composta por pacientes grávidas e/ou lactantes com doença de Fabry e que foram expostas a pelo menos 1 dose de migalastat durante a gravidez e/ou amamentação.
Medicamento: migalastat
Este é um estudo observacional. Os pacientes descritos na Coorte 1 deveriam ter sido expostos a pelo menos 1 dose de migalastat durante a gravidez e/ou amamentação.
Coorte 2
A coorte 2 será composta por pacientes grávidas e/ou lactantes com doença de Fabry, que não foram expostas ao migalastat durante a gravidez e/ou amamentação.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de defeitos congênitos graves
Prazo: Durante a gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
Durante a gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de aborto espontâneo
Prazo: : até 20 semanas
: até 20 semanas
Número de abortos eletivos ou induzidos
Prazo: Durante a gravidez, uma média de 40 semanas
Durante a gravidez, uma média de 40 semanas
Número de óbitos fetais ou natimortos
Prazo: Mais de 20 semanas de gravidez e durante a gravidez, média de 40 semanas
Mais de 20 semanas de gravidez e durante a gravidez, média de 40 semanas
Número de nascidos vivos
Prazo: no parto, uma média de 40 semanas de gestação
no parto, uma média de 40 semanas de gestação
Número de óbitos neonatais
Prazo: até 28 dias de vida neonatal
até 28 dias de vida neonatal
Número de defeitos congênitos menores
Prazo: Durante a gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
Durante a gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
Número de gravidez ectópica ou molar
Prazo: Durante a gravidez, uma média de 40 semanas
uma gravidez ectópica ou molar ocorre fora do útero.
Durante a gravidez, uma média de 40 semanas
Problemas de neurodesenvolvimento
Prazo: Durante a gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
Durante a gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
Resultados fetais adversos, exceto defeitos congênitos
Prazo: Durante a gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
Durante a gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
Número de complicações obstétricas e de parto
Prazo: No parto, em média 40 semanas de gestação
No parto, em média 40 semanas de gestação
Ocorrência de casos de icterícia em bebês
Prazo: Até 1 ano
Até 1 ano
Número de internações em lactentes
Prazo: Até 1 ano
Até 1 ano
Mortalidade em Lactentes
Prazo: Até 1 ano
Até 1 ano
Perímetro cefálico em bebês (cm)
Prazo: Até 1 ano
Até 1 ano
Peso em bebês (quilogramas)
Prazo: Até 1 ano
Até 1 ano
Comprimento em bebês (cm)
Prazo: Até 1 ano
Até 1 ano
Ocorrência de reação alérgica ao leite em lactentes amamentados ou suplementados com fórmula
Prazo: Até 1 ano
Até 1 ano
Ocorrência de reação alérgica em pacientes que estão amamentando
Prazo: Até 1 ano
Até 1 ano
Frequência de eventos adversos que afetam a lactação
Prazo: Até 1 ano
Até 1 ano
Incidência de todos os eventos adversos graves
Prazo: Durante a gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
Durante a gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de dezembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de janeiro de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AT1001-037

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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