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Uno studio osservazionale prospettico globale sulle donne con malattia di Fabry e sui loro bambini durante la gravidanza e l'allattamento

2 luglio 2025 aggiornato da: Amicus Therapeutics
Questo è uno studio osservazionale prospettico globale di donne con malattia di Fabry e dei loro bambini durante la gravidanza e/o l'allattamento. Lo studio valuterà gli esiti della gravidanza e/o dell'allattamento al seno nelle donne e nei bambini esposti a migalastat.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio osservazionale prospettico globale di donne con malattia di Fabry e dei loro bambini durante la gravidanza e/o l'allattamento. Lo studio valuterà gli esiti della gravidanza e/o dell'allattamento al seno nelle donne e nei bambini esposti a migalastat. Tutte le donne in gravidanza con malattia di Fabry possono iscriversi, una coorte non esposta potenzialmente può essere utilizzata per i confronti.

I casi saranno segnalati volontariamente al Pregnancy Coordinating Center (PCC) di qualsiasi paese dagli operatori sanitari (HCP), dai pazienti e dai contatti secondari. Il PCC seguirà le pazienti durante la gravidanza e/o l'allattamento al seno e il neonato fino a 1 anno di età.

Ci saranno 2 coorti arruolate nello studio. La coorte 1 sarà costituita da pazienti in gravidanza e/o in allattamento con malattia di Fabry e che sono state esposte ad almeno 1 dose di migalastat durante la gravidanza e/o l'allattamento. La coorte 2 sarà costituita da pazienti in gravidanza e/o in allattamento con malattia di Fabry, che non sono state esposte a migalastat durante la gravidanza e/o l'allattamento.

Questo è uno studio osservazionale, arruolerà pazienti e raccoglierà dati come descritto in questo protocollo per un minimo di 10 anni.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Amicus Therapeutics, Inc. Pregnancy Registry

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti in gravidanza e/o in allattamento con malattia di Fabry

Descrizione

Criterio di inclusione:

Le pazienti di sesso femminile che soddisfano i seguenti criteri saranno eleggibili per l'arruolamento nello studio:

  1. Pazienti con malattia di Fabry in gravidanza e/o allattamento, esposti o meno a migalastat
  2. In grado e disposto a fornire il consenso informato o il consenso, se applicabile.
  3. In grado e disposto a fornire informazioni di contatto HCP.

Criteri di esclusione:

Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte 1
La coorte 1 sarà costituita da pazienti in gravidanza e/o in allattamento con malattia di Fabry e che sono state esposte ad almeno 1 dose di migalastat durante la gravidanza e/o l'allattamento.
Droga: megalastat
Questo è uno studio osservazionale. I pazienti descritti nella Coorte 1 devono essere stati esposti ad almeno 1 dose di migalastat durante la gravidanza e/o l'allattamento.
Coorte 2
La coorte 2 sarà costituita da pazienti in gravidanza e/o in allattamento con malattia di Fabry, che non sono state esposte a migalastat durante la gravidanza e/o l'allattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di gravi difetti congeniti
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di aborto spontaneo
Lasso di tempo: : fino a 20 settimane
: fino a 20 settimane
Numero di aborti elettivi o indotti
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
Numero di morti fetali o nati morti
Lasso di tempo: Più di 20 settimane di gravidanza e durante la gravidanza, media di 40 settimane
Più di 20 settimane di gravidanza e durante la gravidanza, media di 40 settimane
Numero di nati vivi
Lasso di tempo: al parto, una media di 40 settimane di gravidanza
al parto, una media di 40 settimane di gravidanza
Numero di morte neonatale
Lasso di tempo: fino a 28 giorni di vita neonatale
fino a 28 giorni di vita neonatale
Numero di difetti congeniti minori
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Numero di gravidanze ectopiche o molari
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
una gravidanza ectopica o molare si verifica al di fuori dell'utero.
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
Problemi di sviluppo neurologico
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Esiti fetali avversi diversi dai difetti alla nascita
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Numero di complicazioni ostetriche e del parto
Lasso di tempo: Al parto, una media di 40 settimane di gravidanza
Al parto, una media di 40 settimane di gravidanza
Presenza di casi di ittero nei neonati
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Numero di ricoveri nei neonati
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Mortalità nei neonati
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Circonferenza della testa nei neonati (cm)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Peso nei neonati (chilogrammi)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Lunghezza nei neonati (cm)
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Presenza di reazioni allergiche al latte nei lattanti allattati al seno o integrati con latte artificiale
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Presenza di reazioni allergiche in pazienti che allattano
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Frequenza degli eventi avversi che influenzano l'allattamento
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Fino a 1 anno
Incidenza di tutti gli eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 dicembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AT1001-037

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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